Hoofddoel: De werkzaamheid vaststellen van UT-15C met vertraagde afgifte (SR) op het inspanningsvermogen bij lichaamsbeweging, in vergelijking met een placebo (gemeten door de verandering in de afstand die wordt afgelegd tijdens een 6 minuten…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Longvaataandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Beoordeling van de doeltreffendheid:
De verandering in afgelegde afstand tijdens de 6 Minute Walk Test bij patiënten
met actieve medicatie en patiënten met placebo, van baseline tot week 12.
Secundaire uitkomstmaten
Borg Dyspnea Schaal
Inspanningsvermogen bij lichaamsbeweging (met inbegrip van de 6 minuten
wandeling en de mate van dyspnoe op de schaal van Borg)
Klinische verslechtering
Dyspnoe-vermoeidheidsindex
WHO functionele klasse
Symptomen van PAH
Achtergrond van het onderzoek
Achtergrond:
Van Remodulin (treprotinil sodium) is bekend dat het effectief is bij patiënten
met PAH, maar kan alleen sc en iv gebruikt worden. UT-15C is het diethanolamine
zout van treprostinil en wordt onderzocht voor oraal gebruik. Een orale
verbinding is makkelijker in gebruik en er zijn op dit moment nog maar weinig
orale middelen op de markt.
Hypothese:
UT-15C zal ervoor zorgen voor een toename in de afgelegde afstand tijdens de
6-minuten loop test bij week 12 ten opzichte van placebo bij patiënten met PAH.
Doel van het onderzoek
Hoofddoel: De werkzaamheid vaststellen van UT-15C met vertraagde afgifte (SR)
op het inspanningsvermogen bij lichaamsbeweging, in vergelijking met een
placebo (gemeten door de verandering in de afstand die wordt afgelegd tijdens
een 6 minuten durende wandeling te meten, van de start van de behandeling tot
week 12) bij patiënten met PAH die op dit moment geen ERA, PDE-5, prostacycline
therapie of enige combinatie krijgen. De verandering in afstand gewandeld
tijdens de 6MWT wordt ge-evalueerd in eerste instantie voor patienten die
toegang hadden tot de 0,25 mg tabletten bij randomizatie en als tweede voor de
gehele populatie.
Nevendoel: Beoordeling van de werkzaamheid van UT-15C SR (met vertraagde
afgifte) op het volgende:
* Combinatie wandelafstand/mate van dyspnoe op de Borgschaal
* Klinische verslechtering*
* Mate van dyspnoe op de Borgschaal
* Dyspnoe-vermoeidheidsindex
* Wereld Gezondheidsorganisatie (WHO) functionele klasse
* Symptomen van PAH
* Veiligheid (bijwerkingen, klinische laboratoriumparameters, resultaten van
elektrocardiogram)
*Definitie van klinische verslechtering vereist één van de volgende:
1. Overlijden (alle oorzaken met uitzondering van ongeval)
2. Transplantatie of atrium septum defect.
3. Klinische verslechtering zoals:
a. Hospitalisatie als gevolg van PAH, of
b. >= 20% vermindering in de 6 minuten loopafstand gemeten vanaf de start van de
behandeling (of te ziek om te wandelen) en een verlaging in WHO functionele
klasse, en
c. Aanvang van nieuwe PAH-specifieke therapie (bvb. endotheline receptor
antagonist, fosfodiësterase-5 remmer, prostacycline).
Onderzoeksopzet
Multicentrische, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, 12 weken
durende studie van PAH patiënten die momenteel niet worden behandeld met een
ERA, PDE-5 remmer of prostacycline voor PAH.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Elke patient start met twee maal per dag één tablet studiemedicatie of placebo van 0,25 mg. Deze dosis kan iedere drie dagen met 0,25 tot 0,5 mg tweemaal per dag worden verhoogd. Patienten die de 0,25 mg dosering niet kunnen verdragen of een tussenliggende dosering nodig hebben, mogen de 0,125 mg tablet gebruiken.
Inschatting van belasting en risico
Patiënten zullen worden geëvalueerd tijdens de screening- en baselinefasen om
hun geschiktheid voor deelname aan de studie vast te stellen.
Eenmaal geregistreerd voor deelname aan de studie na het baselinebezoek, worden
vier behandelingsfasebezoeken afgelegd in het centrum op 4 weken, 8 weken, 11
weken en 12 weken na randomisatie.
De behandeling zal aanvangen met de inname van 0,25 mg tweemaal daags (om de 12
uur +/- 1 uur) waarbij iedere 3 dagen een dosisverhoging mogelijk is van een
bijkomende 0,25 tot 0,50 mg tweemaal daags. Patienten die de 0,25 mg dosering
niet kunnen verdragen of een tussenliggende dosering nodig hebben, mogen de
0,125 mg tablet gebruiken.
De meest voorkomende bijwerkingen van UT-15C SR tijdens vorige onderzoeken,
omvatten hoofdpijn, opvliegers, duizeligheid en misselijkheid. Andere
bijwerkingen die kunnen gepaard gaan met UT-15C SR zijn braken, lage bloeddruk
en kaakpijn.
De risico*s verbonden aan de 6 minuten wandeltest kunnen mogelijk leiden tot
vermoeidheid, flauwvallen, spierpijn, overinspanning of letsel.
Publiek
55 T.W. Alexander Drive, PO Box 14186
Research Triangle Park, NC 27709
US
Wetenschappelijk
55 T.W. Alexander Drive, PO Box 14186
Research Triangle Park, NC 27709
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. De patiënt is tussen de 12 en 75 jaar bij screening.
2. De patiënt weegt minsterns 40 kg met een Body Mass Index (BMI) minder dan 40kg/m2 bij screening.
3. De patiënt, als zij een vrouw is, kan geen kinderen krijgen of gebruikt een acceptabele manier voor anti-conceptie. Bij vrouwen van vruchtbare leeftijd moet een negatieve (bloed) zwangerschapstest hebben bij screening.
4. De patiënt heeft een diagnose van symptomatische Idiopathische of Familiale PAH (inclusief PAH geässocieerd met het gebruik van eetlust remmers of toxines), PAH geässocieerd met gerepareerde congenitale systemische-naar-pulmonaire shunts (gerepareerd >= 5 jaar geleden), PAH geässocieerd met Bindweefsel ziektes, of PAH geässocieerd met HIV.
5. Als de patiënt HIV positief is, moet hij/zij een CD4 lymphocyte count hebben van>= 200 binnen 30 dagen van de Baseline visite en een standaar anti-retrovirale of andere effectieve behandeling krijgen voor HIV.
6. De patiënt moet een Baseline 6-Minute Loop afstand hebben afgelegd tussen de 200 en 400 meter, inclusief.
7. De patiënt zal een voordeel hebben bij een extra therapie, bijvoorbeeld een prostacycline zoals beoordeeld door de behandelend arts.
8. De patiënt moet optimaal behandeld worden met conventionele pulmonale hypertensie therapie
9. De patiënt geeft vrijwillig toestemming om deel te nemen aan de studie.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. De patiënt is zwanger of geeft borstvoeding.
2. De patiënt heeft een prostacycline, endotheline receptor antagonist, of phosphodiesterase-5 remmer gehad binnen 30 dagen van de baseline visite.
3. De patiënt heeft een nieuw type chronische therapie voor pulmonale arteriële hypertensie ontvangen in de 14 dagen voor de baseline visite.
4. De patiënt is in de afgelopen 14 dagen gestopt met medicatie voor Pulmonale Arteriële Hypertensie, behalve anticoagulantia.
5. De patiënt heeft een ziekte geässocieerd met pulmonale arteriële hypertensie, anders dan genoemd bij de inclusiecriteria.
6. De patiënt heeft op dit moment een ongecontroleerde slaap aandoening.
7. De patiënt heeft een chronische nier insufficiëntie.
8. De patiënt heeft anemie.
9. Er is bewijs dat de patiënt een hartaandoening aan de linkerkant van het hart heeft of heeft gehad.
10. De patiënt heeft een significante parenchymale longziekte
11. De patiënt heeft een ongecontroleerde systemische hypertensie.
12. De patiënt heeft een aandoening waardoor de patiënt moeilijker kan lopen.
13. De patiënt doe mee aan een andere studie of heeft dit gedaan in de 30 dagen voor screening.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2006-000801-50-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT00325403 |
| CCMO | NL15469.029.06 |