Een studie naar de veiligheid en werking van het inbrengen van autoloog blood in een bulla voor de behandeling van ernstig bulleus emfyseem.

Patiënten met ernstig COPD zijn als gevolg van de ervaren kortademigheid
ernstig beperkt in al hun dagelijkse activiteiten. De huidige therapeutische
opties zoals stoppen met roken, optimale medicatie, goede voeding,
longrevalidatie en zuurstof zijn marginaal effectief. In een hele kleine groep
patiënten met ernstig COPD is behandeling met een tweetal zeer invasieve
chirurgische technieken mogelijk: longvolume reductie chirurgie (LVRS) en
longtransplantatie. Specifiek voor patiënten met ernstig bulleus emfyseem,
waarbij grote longzakken gevuld met lucht (bullae) zijn ontstaan in de long, is
behandeling met een chirurgische techniek mogelijk. Hierbij wordt de bulla
verwijderd onder volledige narcose. Deze behandeling heeft goede resultaten
laten zien maar is maar voor een kleine groep patiënten geschikt omdat het een
zeer grote, belastende operatie is met een groot risico op complicaties.

Recent is er een minder belastende bronchoscopische techniek ontwikkeld om de
bulla te verkleinen. Bij deze techniek wordt eigen bloed van de patiënt direct
via een bronchoscoop in de bulla ingebracht met als doel een ontstekingsreactie
op gang te brengen waardoor de bulla zal krimpen. Deze techniek heeft als
voordeel dat eigen bloed wordt gebruikt en geen lichaamsvreemde apparaatjes in
de long worden aangebracht en daardoor is de techniek ook goedkoper dan andere
bronchoscopische long volume reductie interventies. Momenteel zijn met deze
techniek in onderzoeksverband 12 patiënten behandeld in Japan en 11 patiënten
in Engeland. Dit onderzoek liet positieve resultaten zien wat betreft de
veiligheid van de behandeling, maar verder formeel opgezet onderzoek is nodig
om de veiligheid en effectiviteit van deze behandeling te onderzoeken.

Het doel van dit onderzoek is het bepalen van de veiligheid en effectiviteit
van het inbrengen van autoloog bloed in een grote bulla voor de behandeling van
ernstig bulleus emfyseem. De effectiviteit heeft betrekking op de longfunctie,
kwaliteit van leven, functionele uitkomstmaten en longvolumes gemeten op de CT
scan.

Prospectieve open label studie, zonder controle groep.

Het inbrengen van autoloog bloed door middel van een bronchoscopie in een grote bulla in de long (bronschoscopische long volume reductie).

Deze studie is gericht op het onderzoeken van de veiligheid en effectiviteit
van de behandeling waarbij autoloog bloed met een bronchoscoop in de bulla
wordt ingebracht. Patiënten met ernstig bulleus emfyseem waarvoor op dit moment
geen andere behandelmogelijkheden zijn zullen worden ingesloten in het
onderzoek. Het is mogelijk dat de patiënten geen voordeel van de behandeling
zullen hebben maar eerder onderzoek heeft positieve resultaten laten zien wat
betreft de veiligheid en effectiviteit van de behandeling. Naast de opname van
3 dagen rond de behandeling zal de duur van de follow up visites ongeveer 10
uur voor de patiënt zijn (inclusief rusttijd tussen de diverse onderzoeken in).
Het voornaamste risico specifiek van deze behandeling is de kans op een
infectueuze COPD exacerbatie. De kans hierop wordt geschat op 25%. Alle
patiënten zullen bij ontslag uit het ziekenhuis daarom een kuur prednisolon en
geschikt antibioticum meekrijgen, die ze kunnen starten na overleg als ze de
eerste symptomen van een exacerbatie krijgen. Daarnaast zijn de algemeen
bekende risico's van een bronchoscopie aanwezig, deze zijn beschreven in het
protocol. Andere studies met experimentele bronchoscopische interventies hebben
laten zien dat een bronchoscopische interventie veilig kan worden uitgevoerd in
patiënten met ernstig emfyseem. Een voordeel van autoloog bloed is dat er geen
lichaamsvreemde apparaten worden ingebracht in het lichaam en de behandeling is
daardoor ook goedkoper. We hopen dat de behandeling in de meerderheid van de
patiënten zal zorgen voor een klinisch en statistisch significante reductie van
de hyperinflatie van de long wat zal kunnen leiden tot een verbetering in
dyspneu en toename van het inspanningstolerantie en kwaliteit van leven van
deze patiënten. De belasting voor de geincludeerde patiënten is relatief groot
in deze studie, maar staat in verhouding tot de verwachte uitkomsten en is
gering vergeleken met een 'alternatieve' behandeling zoals bullectomie.