Primair:Het bepalen van het effect van teriflunomide in vergelijking met placebo op ziekte-activiteit, gemeten over tijd tot de eerste klinische relapse/schub na randomisatie bij kinderen en adolescenten van 10 tot 17 jaar met recidiverende vormen…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Demyelinisatieaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Tijd tot eerste klinische MS relapse/schub na randomisatie.
Secundaire uitkomstmaten
- Aandeel van recidief vrije patiënten
- Aantal nieuwe / recent vergrote T2 laesies
- Aantal T1 Gd-enhancing T1 laesies
- Verandering in volume van T2 laesies
- Verandering in volume van de T1-hypo-intense laesies
- Aantal nieuwe T1-hypo-intense laesies
- Verhouding van de patiënten vrij van nieuwe of uitgebreide MRI T2-laesies
- Hersen atrofie
- Verandering in de prestaties op het Symbol Digit Modalities Test (SDMT) and
Cognitive Battery Test
- Veiligheid, beoordeeld door klinisch onderzoek, laboratoriumtests, ECG en
vitale functies onderzoeken
- Beoordeling van PK parameter - laagste concentratie van geneesmiddel in het
bloed gemeten na toediening (Cdal)
Achtergrond van het onderzoek
Multiple sclerose (MS) is een demyeliniserende aandoening van het centraal
zenuwstelsel. Er zijn ongeveer 2,5 miljoen mensen wereldwijd met deze
aandoening. MS is de voornaamste oorzaak van neurologische invaliditeit bij
jong volwassenen. Multiple sclerose wordt typisch beschouwd als een ziekte van
jonge volwassenen. Echter, pediatrische MS, gedefinieerd als het begin van MS
vóór de leeftijd van 16 jaar valt, wordt steeds meer erkend en is goed voor
ongeveer 5 procent van de gevallen.
Doel van het onderzoek
Primair:
Het bepalen van het effect van teriflunomide in vergelijking met placebo op
ziekte-activiteit, gemeten over tijd tot de eerste klinische relapse/schub na
randomisatie bij kinderen en adolescenten van 10 tot 17 jaar met recidiverende
vormen van MS.
Secondair:
* Het bepalen van het effect van teriflunomide in vergelijking met placebo op
acitviteit van de ziekte / progressie, gemeten door middel van MRI en het
cognitief functioneren
* Het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van teriflunomide in
vergelijking met placebo
Onderzoeksopzet
Een fase 3, gerandomiseerd, multi-center, internationaal onderzoek met een
dubbelblinde behandelfase en een open follow-up fase.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Teriflunomide 3,5 ; 7 of 14 mg, of placebo.
Inschatting van belasting en risico
Risico's gerelateerd aan de bloedafname, onderzoeksprocedures en eventuele
bijwerkingen van het onderzoeksgeneesmiddel.
Publiek
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105 BP
NL
Wetenschappelijk
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105 BP
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Patiënten met de diagnose recidiverende MS gebaseerd op de McDonald criteria
van 2010 en de International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group criteria
voor pediatrische MS en die:
- tenminste één relapse/schub hebben gehad in the 12 maanden voorafgaand aan
randomisatie, of
- tenminste twee relapses/schubs hebben gehad in de 24 maanden voorafgaand aan
randomisatie
- Bij randomisatie een leeftijd van 10 jaar of ouder en jonger dan 18 jaar
- Getekend informed consent / toestemming van de patiënt en de wettelijke
vertegenwoordiger van de patiënt (ouders of verzorgers) volgens de Nederlandse
regelgeving.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- EDSS score groter dan 5.5 bij de screening en randomisatie visite
- Relapse/schub binnen 20 dagen voorafgaan aan randomisatie
- Behandeld met glatiramer acetaat, interferons, of dimethyl fumarate in 1
maand voorafgaand aan randomisatie
- Behandeld met fingolimod, of intraveneuze immunoglobulines in 3 maanden
voorafgaand aan randomisatie
- Behandeld met natalizumab, andere immunosuppressant or immunomodulerende
middelen zoals cyclophosphamide, azathioprine, cyclosporine, methotrexate,
mycophenolate, in 6 maanden voorafgaand aan randomisatie
- Behandeld met cladribine of mitoxantrone in 2 jaar voorafgaand aan
randomisatie
- Ooit behandeld met alemzumab
- HIV infectie
- Contraindicatie voor MRI
- Meisjes die zwanger zijn of borstvoeding geven of meisjes die van plan zijn
zwanger te worden tijdens de studie
- Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd die geen zeer effectieve
anticonceptie gebruiken
(anticonceptie moet gebruikt worden door zowel de vrouw als de man)
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2011-005249-12-NL |
| CCMO | NL58357.078.16 |
| Ander register | U1111-1124-0983 |