Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507153-16-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Om de werkzaamheid van venetoclax in combinatie met AZA te beoordelen in vergelijking met placebo met AZA bij niet eerder…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Leukemieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Algehele overleving
Secundaire uitkomstmaten
- Complete remissie
- Algehele hematologische verbetering (bloedplaatjes, witte bloedcellen en rode
bloedcellen)
- Onafhankelijkheid van rode-bloedcellen (RBC) en bloedplaatjes transfusie voor
proefpersonen die tranfusie afhankelijk zijn van RBC en/of bloedplaatjes bij
baseline.
- Verandering ten opzichte van de baseline in vermoeidheid, zoals gemeten door
het Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) -Fatigue
SF 7a
- Tijd tot verslechtering van het fysiek functioneren, gemeten aan de hand van
het fysiek functionerende domein van EORTC QLQ-C30
- Algehele respons (OR) gedefinieerd als CR + partiële respons (PR)
- Gewijzigde algehele respons (mOR) gedefinieerd als CR + PR + merg CR (mCR).
Achtergrond van het onderzoek
Myelodysplastisch syndroom (MDS) is een groep aandoeningen die geleidelijk het
vermogen van het beenmerg (haast vloeibaar weefsel in veel botten zoals de
ruggengraat) aantast om normale bloedcellen te produceren. Sommige mensen met
MDS hebben een risico dat de ziekte zich ontwikkelt tot acute myeloïde leukemie
(AML) en een risico op overlijden door de ziekte zelf.
Symptomen van MDS zijn onder meer vermoeidheid, kortademigheid, ongebruikelijke
bleekheid als gevolg van bloedarmoede (laag aantal rode bloedcellen),
gemakkelijke of ongebruikelijke blauwe plekken en rode vlekken net onder de
huid veroorzaakt door bloeding. Het doel van dit onderzoek is om te zien hoe
veilig en effectief de combinatie venetoclax en azacitidine (AZA) is in
vergelijking met AZA en een placebo (bevat geen geneesmiddel) bij proefpersonen
met nieuw gediagnosticeerde MDS met een hoger risico.
Doel van het onderzoek
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507153-16-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.
Om de werkzaamheid van venetoclax in combinatie met AZA te beoordelen in
vergelijking met placebo met AZA bij niet eerder behandelde MDS met een hoger
risico.
Onderzoeksopzet
Dit is een gerandomiseerd, dubbel-blind, placebo-gecontroleerd onderzoek.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Proefpersonen in de ene groep krijgen orale doses venetoclax-tablet en intraveneuze (infusie in de ader) of subcutane (onderhuidse) AZA-oplossing. Proefpersonen in de andere groep krijgen orale doses placebo-tablet en intraveneuze of subcutane AZA-oplossing.
Inschatting van belasting en risico
Er is mogelijk een hogere behandelingslast voor deelnemers aan dit onderzoek in
vergelijking met hun standaard zorg. Proefpersonen bezoeken tijdens het
onderzoek regelmatig de ziekenhuis of kliniek. Het effect van de behandeling
wordt gecontroleerd door middel van medische beoordelingen, bloed- en
beenmergtests, controle op bijwerkingen en het invullen van vragenlijsten.
Publiek
Knollstrasse 50
Ludwigshafen 67061
DE
Wetenschappelijk
Knollstrasse 50
Ludwigshafen 67061
DE
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Volwassen mannen en vrouwen, tenminste 18 jaar oud. Diagnose MDS volgens de
2016 WHO classificatie met aanwezigheid van < 20% beenmerg blasten per beenmerg
biopt/aspiraat bij de keuring. Proefpersoon voldoet aan de volgende criteria
voor ziekteactiviteit:
* Algehele IPSS-R score > 3 (gemiddeld, hoog of zeer hoog; zie Appendix E)
* ECOG prestatie status van <= 2
* Komt in aanmerking voor Hematopoietische Stamceltransplantatie (HSCT) ten
tijde van dag 1, maar nog niet gepland of komt niet in aanmerking voor HSCT en
geen plan om dit te gaan doen ten tijde van dag 1. Geen eerdere behandeling
voor MDS met een hypomethylerend middel (zoals azacitidine, decitabine),
chemotherapie of allogene stamceltransplantatie.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Geen eerdere diagnose van
* Therapieafhankelijke MDS (t-MDS)
* MDS voortkomend uit een eerder myeloproliferatieve neoplasmata (MPN)
* MPS/MPN waaronder chronische myelomonocytaire leukemie (CMML), atypische
chronische myeloide leukemie (aCML), juveniele myelomonocitaire leukemie (JMML
en niet classificeerbare MDS/MPN
* Geen eerdere behandeling voor MDS met een hypomethylerend middel
(bijvoorbeeld azacitidine, decitabine), chemotherapie of allogene
stamceltransplantatie
* Geen bekende actieve SARS-CoV-2 infectie. Als een proefpersoon tekenen of
symptomen van een SARS-COV-2-infectie heeft, moet hij moleculaire (bv. PCR)
testen ondergaan om een SARS-CoV-2-infectie uit te sluiten.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CTIS | CTIS2023-507153-16-00 |
| EudraCT | EUCTR2020-000744-55-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT04401748 |
| CCMO | NL74107.056.20 |