Het doel is om, door middel van het vergroten van de klinimetrische kennis over de verschillende uitkomstmaten op alle niveaus van meten, tot een minimum set aan representatieve uitkomstmaten te komen, welke in de toekomst gebruikt kunnen worden in…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Auto-immuunziekten
- Perifere neuropathieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De belangrijkste onderzoeksvariabelen zijn de uitkomstmaten zelf die getoetst
worden op toepasbaarheid, validititeit, betrouwbaarheid en responsiviteit.
Secundaire uitkomstmaten
niet van toepassing
Achtergrond van het onderzoek
De laatste zeven jaren heeft de 'Inflammatory Neuropathy Cause And Treatment'
(INCAT) groep het initiatief genomen om te komen tot standaardisatie van
uitkomstmaten die gebruikt worden voor wetenschappelijk onderzoek naar
polyneuropathieën. Deze inspanningen hebben geleid tot een workshop, geleid
door het European Neuromuscular Centre (ENMC). De aanbevelingen vanuit deze
workshop over de verdere wetenschappelijke evaluatie van uitkomstmaten en de
standaardisatie ervan vormt de basis van de opzet van dit onderzoek.
Het onderzoek richt zich op het vergelijken van veel gebruikte uitkomstmaten
bij patiënten met een auto-immuun gemedieerde polyneuropathie. Conform de WHO
richtlijnen, betreft het uitkomstmaten op pathologisch vlak, op het niveau van
impairment (mate van aangedaan zijn), op het gebied van activity limitation
(mate van beperking in activiteiten als gevolg van de ziekte) en betreffende
kwaliteit van leven. Door deze uitkomstmaten naast elkaar te zetten in
cross-sectionele en in longitudinale groepen wordt een beeld gevormd van de
meest valide, betrouwbare en responsieve maten.
Doel van het onderzoek
Het doel is om, door middel van het vergroten van de klinimetrische kennis over
de verschillende uitkomstmaten op alle niveaus van meten, tot een minimum set
aan representatieve uitkomstmaten te komen, welke in de toekomst gebruikt
kunnen worden in klinische studies bij patiënten met een auto-immuun
gemedieerde polyneuropathie.
Onderzoeksopzet
Het betreft een multi-centre observationeel onderzoek, bestaande uit een
cross-sectioneel en een longitudinaal deel.
Inschatting van belasting en risico
In het cross-sectionele deel van de studie worden 120 patiënten twee maal
onderzocht met een tijdsinterval van 2-4 weken. Hiervoor dient de patiënt thuis
vragenlijsten in te vullen en twee keer naar het ziekenhuis te komen voor
aanvullend onderzoek (neurologisch onderzoek, meting van kracht/gevoel met
bepaalde instrumenten). Er zal één keer een EMG worden verricht en er zal, na
instemming van de patient, een huidbiopt worden afgenomen.
Voor het longitudinale deel van de studie worden 70 patiënten met de diagnose
GBS of CIDP na inclusie vijf keer gedurende één jaar vervolgd. Daarnaast zullen
40 patiënten met de diagnose MGUSP of MMN worden geïncludeerd welke drie keer
gedurende één jaar worden vervolgd. Dit betreft eveneens bovengenoemd
onderzoek, met twee keer een EMG en een huidbiopt (eerste en laatste bezoek).
Het invullen van de vragenlijsten neemt per keer ongeveer 1,5 uur in beslag. De
bezoeken aan het ziekenhuis duren ongeveer een 1 uur per keer (eerste bezoek
1,5-2 uur bij beide studiegroepen, laatste bezoek van de longitudinale groep
duurt ook ongeveer 1,5-2 uur).
De belasting voor de patiënt bestaat voornamelijk uit tijdsinvestering. Een
huidbiopt is in veel ziekenhuizen een standaard diagnostische procedure en
betreft een minimaal invasieve ingreep. Het huidbiopt kent een klein risico; er
bestaat een zeer kleine kans op een ontsteking en er ontstaat meestal een
klein litteken ter grootte van het afgenomen biopt. Het EMG is niet risicovol,
maar kan enigszins pijnlijk zijn.
Algemeen / deelnemers
postbus 1738
3000 DR Rotterdam
NL
Wetenschappers
postbus 1738
3000 DR Rotterdam
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- patiënten moeten een helder bewustzijn hebben
- patiënten moeten voldoen aan de internationale criteria voor het stellen van de diagnose
- door de deelnemer ondertekend 'informed consent' is verplicht voor inclusie
- patiënten waarbij voor het eerst de diagnose GBS, CIDP, MGUSP of MMN is gesteld zullen worden geïncludeerd in het longitudinale deel van deze studie
- CIDP patiënten met een klinisch objectiveerbare terugval, die minstens 2 maanden geen medicijnen gebruikt hebben (bv intraveneuze immunoglobulines, steroïden, immunosuppresisva) kunnen worden geïncludeerd in het longitudinale deel van de studie
- MMN patiënten met een nieuwe (multi)focale zenuwuitval, die minstens 2 maanden geen medicijnen gebruikt hebben (bv intraveneuze immunoglobulines) kunnen worden geïncludeerd in het longitudinale deel van de studie
- MGUSP: in beide delen van de studie kunnen patiënten alleen worden geïncludeerd in de MGUSP groep als er sprake is van MGUSP met serologisch bewezen IgM anti-MAG+ antilichamen. Om geïncludeerd te worden in het longitudinale deel van de studie moeten de MGUSP patiënten tevens een indicatie hebben voor therapie (op basis van een evidente progressie van de ziekteverschijnselen)
- patiënten met een IgG MGUSP en klinisch de diagnose en het beloop van een CIDP kunnen worden geïncludeerd als een CIDP (in beide delen van de studie)
- patiënten met de diagnose GBS, CIDP, MMN, MGUSP of AI-SFN die zich in een klinisch stabiele situatie bevinden zullen worden geïncludeerd in het cross-sectionele deel van deze studie. Klinisch stabiel is gedefinieerd als meer dan 2 maanden onveranderd klinisch functioneren volgens patiënt zelf en geen objectiveerbare veranderingen bij neurologisch onderzoek (indien beschikbaar, met gegevens vanuit status en bij vergelijking tussen tweede en eerste bezoek)
- de voor het cross-sectionele deel van de studie geselecteerde patiënten moeten nog restverschijnselen hebben als gevolg van hun ziekte, welke een breed spectrum aan beperkingen in activiteiten representeren.
- patiënten met CIDP of MMN die (interval) therapie krijgen kunnen worden geïncludeerd in het cross-sectionele deel van de studie zolang er sprake is van een klinisch stabiele situatie (zie definitie hierboven)
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- leeftijd < 18 jaar
- bijkomende ziekte (b.v. diabetes, nierfalen), (vroegere) behandeling met chemotherapie of alcoholmisbruik welke zowel invloed kan hebben op het zenuwstelsel in het algemeen als op het fysieke functioneren
- patiënten met een IgM MGUSP zonder serologisch aangetoonde IgM anti-MAG+ antilichamen zullen worden geëxcludeerd voor de studie (beide delen)
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL14641.078.06 |