Glivec bij systemische sclerose; een pilot-onderzoek

Systemische sclerose is een invaliderende gegeneraliseerde auto-immuunziekte
die wordt gekenmerkt door fibrotische arteriosclerose van de perifere en
viscerale vasculatuur en een wisselende mate van extracellulaire
matrix-accumulatie (m.n. collageen) in zowel huid als interne organen. Bij de
ziekte komen auto-antistoffen voor. Er worden verschillende vormen van
systemische sclerose onderscheiden.
Aantasting van interne organen zoals het maag-darmstelsel, longen , hart en
nieren leiden tot aanzienlijke morbiditeit en een toegenomen mortaliteit. Tot
op heden is er geen goede therapie voor systemische sclerose voorhanden.
Behandeling is met name ondersteunend.
Door de uitgebreide proliferatie en de toegenomen collageen synthese wordt de
fibroblast beschouwt als de sleutelcel in het fibrose proces. Meerdere
zogenaamde mediators worden genoemd als oorzaak van de toegenomen fibroblast
activatie bij systemische sclerose. PDGF lijkt een van de belangrijkste
mediatoren.
Ingrijpen in de PDGF cascade lijkt een aantrekkelijke behandeling voor
systemische sclerose. De PDGF-receptor is een zogenaamde tyrosine kinase.
Recent is een aantal geneesmiddelen ontwikkeld dat dit tyrosine kinase kan
remmen. Glivec is hiervan een voorbeeld.
In dit onderzoek willen we nagaan of met behulp van Glivec het fibrose proces
bij systemische sclerose is te remmen.

De effectiviteit (en de toxiciteit) bepalen van de behandeling van Glivec bij
patienten met therapie-resistente systemische sclerose.

Open label studie.

Glivec 1 dd 400 mg

Behandeling met Glivec kent bijwerkingen. Naar de aanwezigheid van bijwerkingen
zal actief worden gekeken en bijwerkingen zullen worden bijgehouden. Indien
nodig zal de medicatie gestaakt worden. Intolerantie voor Glivec is een
eindpunt in de studie.