Intraveneuze versus Subcutaan Immunoglobuline therapie in Multifocal motorische neuropathie

Multifocale motorische neuropathie (MMN) is een verworven chronische aandoening
van de motorische zenuwen leidend tot krachtverlies in armen en benen. De
eerste keus behandeling is intraveneuze behandeling met immunoglobuline (IVIg).
Subcutane toediening van immunoglobuline (SCIg) lijkt een goed alternatief.
Deze behandeling wordt al regelmatig gebruikt bij patiënten met
afweerstoornissen zoals bv common variable immunodefciency.
Er zijn meerdere voordelen van SCIg boven IVIg. Zo gaat SCIg gepaard met de
stabielere concentraties van immunoglobuline in het bloed. Dit leidt mogelijk
tot een betere remming van een continu ziekteproces. Daarbij worden hoge
piekdoseringen van IVIg vermeden die de waarschijnlijke oorzaak zijn voor
eventuele serieuze bijwerkingen. Een ander aspect is dat patiënten SCIg zelf
kunnen toedienen waardoor zij de plaats en tijd van de behandeling zelf kunnen
bepalen. Als laatste is SCIg goedkoper dan IVIg.

1. Primaire vraagstelling is of SCIg even effectief is als IVIg in handhaven
van de spierkracht in patienten met MMN.

2. Secundaire vraagstellingen zijn:
a) evalueren of SCIg even effectief is als IVIg in handhaven van de knijpkracht.
b) evalueren of SCIg even effectief is als IVIg in handhaven van de functionele
status.
c) evalueren of SCIg in een betere kwaliteit van leven resulteert.
d) vastleggen van potentiele (serieuze) bijwekingen, 'suspected unexpected
adverse reactions' van SCIg en lokale bijwerkingen.
e) evalueren of SCIg in stabielere en hogere gemiddelde IgG serum concentratie
resulteert ten opzichte van IVIg.

Een single-center open-label pilot interventie studie

Na 2 giften IVIg en baseline metingen worden patiënten overgezet naar SCIg (Gammaquin). De patiënten worden geïnstrueerd hoe zij zichzelf deze behandeling kunnen toedienen. SCIg wordt wekelijks toegediend. Gammaquin bestaat uit een eiwitfractie verkregen uit normaal, menselijk plasma afkomstig van ten minste 1000 donors. De eiwitfractie bestaat uit ten minste 90% immunoglobuline G (IgG). SCIg doseringen worden individueel per patiënt uitgerekend, waarbij gestreefd wordt te starten met een dosering die in de buurt ligt van de helft van de IVIg dosering. Bij klinische achteruitgang zal de dosis worden verdubbeld.

De volgende items zullen worden nagegaan:
- Gewicht: eerste bezoek
- Twee beperkingenlijsten: eerste 2 bezoeken, 3 mnd, eind
- Twee kwaliteit-van-leven vragenlijsten: eerste 2 bezoeken, 3 mnd, eind
- Bijwerkingen vragenlijst: alle bezoeken (11 keer)
- Spierkrachtmeting, knijpkracht en functiemeting van de handen: alle bezoeken
(11 keer )
- Bloedafname middels vingerprik: alle bezoeken (13 keer)
De vingerprik is een fraaie en de minst invasieve methode tot het bepalen van
de serum immunoglobuline.

Met name lokale bijwerkingen worden bij SCIg beschreven, zoals roodheid, jeuk
en pijn. In eerdere onderzoeken zijn deze als weinig hinderlijk ervaren. Éen
van de doelstellingen van het onderzoek is een inschatting maken van het
voorkomen van deze bijwerkingen.