Primair: Het aantonen van de veiligheid van AMG 531 in zeer moeilijk te genezen thrombocytopenische patiënten met ITP.Secondair: Het volgen van hematologische reacties op AMG 531 Het mogelijk maken van open-label gebruik van AMG 531 en het…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Plaatjesaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De mate waarin nadelige effecten optreden; waaronder klinisch significante
veranderingen in laboratoriumwaarden en de mate van optreden van
antilichaamvorming.
Secundaire uitkomstmaten
De mate van optreden van reactie van bloedplaatjes. Een reactie van
bloedplaatjes wordt gedefiniëerd als een verdubbeling van basislijn telling van
bloedplaatjes en een telling van bloedplaatjes gelijk aan of groter dan 50 x
10-9/L.
Achtergrond van het onderzoek
Het 20040209 onderzoek is sinds 2004 in de US uitgevoerd als een protocol voor
uitzonderlijke patiënten. Momenteel wordt het onderzoek in 23 plaatsen
uitgevoerd en er zijn in totaal 38 patiënten ingesloten.
Vanwege een toenemend aantal verzoeken naar AMG 531 van deskundigen uit de
gezondheidszorg voor de behandeling van zeer moeilijk te genezen
ITP-individuen, is het protocol geamendeerd zodat ook andere landen aan dit
onderzoek kunnen meedoen (Europa en Australië). Het protocol is ontwikkeld om
aan de vraag van open label AMG 531 te kunnen voldoen voor ernstige
thrombocytopenische patiënten met ITP die moeilijk te genezen zijn met andere
behandelingen en/ of zich niet kunnen kwalificeren voor lopende AMG 531 ITP
studies. Het protocol zal voor ons beter inzicht geven in de behandeling van
AMG 531 bij patiënten met zeer moeilijk te behandelen thrombocytopenie.
Doel van het onderzoek
Primair:
Het aantonen van de veiligheid van AMG 531 in zeer moeilijk te genezen
thrombocytopenische patiënten met ITP.
Secondair:
Het volgen van hematologische reacties op AMG 531
Het mogelijk maken van open-label gebruik van AMG 531 en het onderzoeken van de
toediening van AMG 531 bij zeer moeilijk te genezen thrombocytopenische
patiënten met ITP die zich niet kwalificeren voor enige lopende ITP studie
Onderzoeksopzet
Dit protocol maakt het gebruik van open label AMG 531 mogelijk voor ernstig
thrombocytopenische patiënten met ITP die moeilijk te genezen zijn met andere
behandelingen, en die zich niet kwalificeren voor lopende AMG 531 ITP studies.
Dit protocol zal ons inzicht verruimen in AMG 531 bij ITP patiënten met zeer
moeilijk te genezen thrombocytopenie. Alle patiënten zullen dit onderzoek
beginnen met een beginnende dosering van 3 microgram per kilogram. AMG 531 zal
eenmaal per week via subcutane injectie worden toegediend. De aanpassing van de
dosering zal worden gebaseerd op tellingen van bloedplaatjes en zal op elk
moment gedurende het onderzoek mogelijk worden gemaakt (zie de tabel voor
aanpassing van de dosering in sectie 6.2). Reddende behandelingen worden op elk
moment gedurende het onderzoek mogelijk gemaakt. Verlaging van dosering van
verschillende behandelingen kunnen zich op elk moment voordoen wanneer
tellingen van de bloedplaatje groter zijn dan 50 x 109/L. Een afsluitende
visite aan het einde van het onderzoek moet voor alle patiënten die vroegtijdig
het onderzoek voltooien of stoppen worden volbracht.
Onderzoeksproduct en/of interventie
AMG 531 zal worden toegediend in een beginnende dosering van 3 microgram per kilogram. Aanpassing van de dosering zal worden beheerst door de volgende regels: Tellingen van bloedplaatjes (x 10-9/L) van minder dan 200: dosering kan wekelijks worden aangepast (verhoogd of verlaagd) naar de oordeelkundigheid van de onderzoeker Groter of gelijk aan 200-450: de huidige dosering wordt behouden, of neemt wekelijks af zoals bepaald door de oordeelkundigheid van de onderzoekers Groter dan 450: de volgende ingeplande dosering wordt teruggetrokken. Dosering zal worden verlaagd op de volgende ingeplande doseringsdag dat de L \ telling van bloedplaatjes minder is dan 200 x 10-9/liter.
Inschatting van belasting en risico
Niet van toepassing
Algemeen / deelnemers
Minervum 7061
4800DH Breda
NL
Wetenschappers
Minervum 7061
4800DH Breda
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Insluitingscriteria:
* De patiënt is * 18 jaar oud
* Patiënt waarbij diagnose immunologische (idiopathische) thrombocytopenische purpura is gesteld, zoals bepaald volgens de richtlijnen van de American Society of Hematology (zie Appendix B)
* Patiënt heeft een beenmergbiopsie en verwijdering door opzuigen die consistent is met ITP ondergaan binnen 2 jaar van de screening
* Telling van bloedplaatjes van de patiënt is * 20 x 109/L of de patiënt heeft bloedingen die niet worden gecontroleerd met gebruikelijke therapieën
* De patiënt heeft geen succes ondervonden van ten minste 3 gebruikelijke therapieën voor ITP en, volgens de mening van de behandelende onderzoeker is het onwaarschijnlijk dat er zal worden gereageerd op andere beschikbare therapieën.
* Indien de patiënt een geschiedenis heeft van atriale fibrillatie of de patiënt krijgt momenteel anti-coagulatie medicatie.
* De patiënt is bereid en in staat om schriftelijk toestemming te geven.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Uitsluitingscriteria:
* Patiënt heeft in het verleden een arteriële thrombose (bijvoorbeeld, cerebrovasculaire aandoening, kortstondige ischemie aanval, myocardiaal infarct) gehad.
* Bekend met aderlijke thrombose (bijvoorbeeld, diepe ader thrombose, pulmonaire embolie).
* Patiënt heeft een geschiedenis van menselijk immunodeficiëntievirus, hepatitis B virus, hepatitis C virus, of elke andere systemische infectieuze ziekte waarvan bekend is dat deze ernstige thrombocytopenie veroorzaakt.
* Patiënt heeft in het verleden uitgezaaide intravasculaire coagulatie of onderliggend hypercoaguleerbaar stadium gehad.
* Patiënt heeft een geschiedenis van een van de volgende auto-immuunafwijkingen: systemische lupus, erythematose, syndroom van Evans, auto-immune neutropenie, lupus anticoagulant of antifosfolipide antilichaam syndroom, of actieve vasculitis gehad.
* Patiënt heeft een geschiedenis van microangiopathische hemolytische anemie (dat wil zeggen, hemolytisch uremisch syndroom, trombose thrombocytopenische purpura).
* Patiënt heeft actieve lymfoproliferatieve of immunoproliferatieve (monoklonaal gammopathie van onbepaalde significantie, meervoudig myeloom) afwijking of leukemie.
* Patiënt heeft een geschiedenis van een myeloproliferatieve afwijking (bijvoorbeeld, myelofibrose, chronische myelogene leukemie).
* Patiënt heeft myelodysplastisch syndroom.
* Patiënt is in het verleden blootgesteld aan mutagene chemotherapie ofwel dysplastische cytologische materialen ofwel abnormale cytogenetische eigenschappen zoals gevonden na beenmergonderzoek.
* Patiënt heeft een geschiedenis van paroxysmale nocturnale hemoglobinurie.
* Patiënt heeft deelgenomen aan een onderzoek waarin PEGrHuMGDF, recombinant menselijk thrombopoietine (rHuTPO), of een verwant bloedplaatjesproduct zijn geëvalueerd.
* Patiënt is bekend met een hypergevoeligheid voor elk recombinant van E. coli afgeleid product.
* Patiënt heeft een therapeutisch geneesmiddel of een middel ontvangen dat niet is goedgekeurd door de lokale regulerende gezondheidsinstelling voor een indicatie binnen 4 weken van de screening.
* Patiënt heeft het vermogen om zich voor te planten en gebruikt volgens de beoordeling van de onderzoeker geen toereikende contraceptieve voorzorgsmaatregelen.
* Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding.
*Onderzoeker heeft zorgen omtrent het vermogen van de patiënt zich te onderwerpen aan de procedures van het protocol.
Opzet
Deelname
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
Register | ID |
---|---|
EudraCT | EUCTR2007-000638-37-NL |
CCMO | NL20473.098.07 |
Ander register | nog niet bekend |