Ontwikkeling van een instrument om de kwaliteit van leven te meten bij kinderen met bronchopulmonale dysplasie

De nieuwe vorm van Bronchopulmonale Dysplasie (BPD) kenmerkt zich door de
effecten van onvoltooide ontwikkeling van de longen bij (extreem vroege)
prematuriteit met een versimpelde microanatomische structuur en een afname in
alveolaire dichtheid. Dit beeld komt in toenemende mate voor vanwege een
verbeterde overleving van extreme prematuren. In de afgelopen jaren werd bij
herhaling vastgesteld dat kinderen met BPD ook op latere leeftijd verschillen
van premature kinderen zonder BPD en van aterm geboren kinderen. Over de
incidentie van de voorkomende problemen is weinig bekend. Er zijn ook geen
gegevens bekend over de invloed van BPD op de kwaliteit van leven. Het meten
van de kwaliteit van leven kan worden gedaan m.b.v. een ziektespecifieke
vragenlijst. Voor BPD is deze niet beschikbaar. Echter, door volgens gegronde
methodologie te werken kan een dergelijke vragenlijst ontwikkeld worden.
Dergelijke vragenlijsten zijn relevant om de impact van BPD te bepalen tussen
verschillende patiënten (discriminatief), maar ook om het beloop van BPD vast
te leggen, bijvoorbeeld tijdens behandeling van het ziektebeeld (evaluatief).
Dit is een belangrijke stap voorwaarts in het ontwikkelen van een evidence base
behandeling voor BPD op oudere leeftijd.

Het ontwikkelen van een ziektespecifieke kwaliteit van leven vragenlijst voor
4-8 jaar oude ex-prematuren met BPD, die door ouders kan worden ingevuld.

Het betreft een cohortonderzoek in het Universitair Medisch Centrum Groningen
(UMCG) op de afdeling kinderlongziekten. Voor het ontwikkelen van een
ziektespecifieke vragenlijst wordt begonnen met het verzamelen van items.
Vervolgens wordt de lijst items gereduceerd door een groep patiënten te vragen
in hoeverre items van belang zijn. Tenslotte dient de vragenlijst gevalideerd
te worden.
Omdat er geen gouden standaard beschikbaar is moet voor het valideren van de
vragenlijst gebruik worden gemaakt van cross-sectionele construct validatie.
Dit wil zeggen dat een onafhankelijke meting die gerelateerd is aan wat je wil
meten wordt gebruikt om de vragen te valideren. Er moet een correlatie zijn
tussen bestaande metingen en de ontwikkelde vragen. Op basis hiervan wordt de
sterkte of zwakte van de vragenlijst bepaald. Alleen de gevalideerde vragen
worden uiteindelijk gebruikt in de vragenlijst.
Omdat het gaat om een studiepopulatie van kinderen is ervoor gekozen om testen
te gebruiken die gemakkelijk kunnen worden toegepast, veel worden gebruikt en
risicoloos zijn. Omdat deze testen veel worden gebruikt zijn de resultaten
bovendien goed te interpreteren.
Om de vragen m.b.t. pulmonale problemen te valideren wordt longfunctieonderzoek
gebruikt, voor voedingsproblemen worden lengte en gewicht gemeten. Met
betrekking tot problemen met (pulmonale) hypertensie worden bloeddrukmeting en
ECG verricht. Om gedrag en ontwikkeling te meten worden (reeds gevalideerde)
specifieke vragenlijsten en testen afgenomen.

Het invullen van vragenlijsten levert geen risico op voor het kind. De testen
die worden uitgevoerd kennen een hoge veiligheid en toepasbaarheid. Er is
bovendien erg veel ervaring mee. Het risico op ongewenste bijwerkingen is
daardoor verwaarloosbaar. Volgens de geldende Europese richtlijnen worden
longfunctiemetingen als spirometrie en afname van een ecg als risicoloos
beschouwd. De testen zijn zodanig gekozen de belasting voor de patiënt minimaal
is.
Het onderzoek vindt plaats binnen deze populatie van minderjarige proefpersonen
omdat een dergelijke vragenlijst alleen waardevol is indien deze specifiek is
opgesteld voor deze leeftijdsgroep. De parameters voor kwaliteit van leven van
deze leeftijdscategorie zijn niet vergelijkbaar met die van meerderjarige
personen. Het is belangrijk dat een ziektespecifieke vragenlijst juist in deze
groep wordt ontwikkeld omdat een suboptimale ontwikkeling door
gezondheidsgerelateerde problemen op deze leeftijd voor lange termijn gevolgen
met zich mee kan brengen omdat juist in deze levensfase een enorme ontwikkeling
wordt doorgemaakt.