Het doel van het onderzoek is te bepalen of een vernieuwende interventie met herhaalde metingen van ontstekingsstoffen in de luchtwegen om de anti-inflammatoire behandeling te sturen, leidt tot een beter lange-termijn beloop van astma met minder…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Bronchiale aandoeningen (excl. neoplasmata)
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De primaire uitkomstparameters zijn het aantal exacerbaties, het niveau van
astmacontrole, en de kwaliteit van leven.
I. Exacerbaties:
De primaire uitkomstparameter in deze studie is het optreden van een
astma-aanval.
Een matige-ernstige exacerbatie is gedefinieerd als toename van astmaklachten
(dyspnoe, hoesten, piepen) en/of het gebruik van kortwerkende b2-agonist tot 2
dagen. Hierbij daalt de FEV1 % niet verder dan 80% van maximale persoonlijke
waarde. Een ernstig exacerbatie wordt gedefinieerd als het optreden van een of
meer van de volgende punten 1) FEV1 % lager dan 80% van de maximale
persoonlijke waarde, 2) noodzaak tot behandeling met orale corticosteroïden, 3)
noodzaak tot ziekenhuisopname.
II. Astmacontrole:
De mate van astmacontrole was elke twee maanden gemeten met behulp van de
Nederlandse versie van de Astmacontrole Vragenlijst van Juniper et al. Deze
vragenlijst bestaat uit 8 items. Een score van <0,9 kan worden beschouwd als
uitstekende astmacontrole.
III. Kwaliteit van leven:
Elke twee maanden wordt kwaliteit van leven gemeten met behulp van de Astma
Kwalliteit van Leven vragenlijst voor kinderen (PAQLQ) van Juniper et al.
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire uitkomstmaten zijn:
I. behandeling: de dosis inhalatiecorticosteroid gedurende de 1-jaar durende
studie zal worden bepaald en gemiddeld als de gemiddelde dagelijkse dosis;
II. therapietrouw: het verschil tussen de voorgeschreven en overgebleven
hoeveelheid medicatie zal worden geregistreerd en zal worden gebruikt voor de
berekening van therapietrouw;
III. bronchiale hyperreactiviteit: bij 0 en 16 maanden zal de PC20 histamine
worden gemeten en verloop van FeNO;
IV. kosten en kosteneffectiviteit: de ratio zal worden berekend als de toename
in kosten die nodig is om een exacerbatie te voorkomen of een punt verbetering
te geven in de PAQLQ.
Achtergrond van het onderzoek
De World Health Organization (WHO) schat dat wereldwijd 300 miljoen mensen aan
astma lijden. Astma is de meest voorkomende chronische ziekte van de
kinderleeftijd welke gekenmerkt wordt door een chronische ontsteking van de
luchtwegen. Ondanks effectieve medicijnen en goede internationale richtlijnen
blijkt wereldwijd de controle van astma bij kinderen en volwassenen veel minder
goed dan verwacht wat bijvoorbeeld tot uiting komt in veel luchtwegklachten en
astma-aanvallen (zogenaamde exacerbaties van de ziekte).
Een belangrijke verklaring voor dit fenomeen is dat de behandeling van astma op
dit moment niet plaats vindt op basis van ontstekingsparameters maar alleen op
geleide van klachten en longfunctie. Uit eeredere studies van onze
onderzoeksgroep blijkt dat een exacerbatie te voorspellen is met behulp van
onstekingsstoffen in uitgeademde lucht (condensaat). Waarschijnlijk zal sturing
van therapie mede op basis van ontstekingsstoffen leiden tot een betere
behandeling met minder klachten en exacerbaties en een betere astmacontrole.
Doel van het onderzoek
Het doel van het onderzoek is te bepalen of een vernieuwende interventie met
herhaalde metingen van ontstekingsstoffen in de luchtwegen om de
anti-inflammatoire behandeling te sturen, leidt tot een beter lange-termijn
beloop van astma met minder exacerbaties, een betere astmacontrole en een
grotere kosteneffectitviteit.
Onderzoeksopzet
dubbel-blinde, gerandomiseerde en gecontroleerde studie (RCT) gedurende een
jaar. Eerst stromen deelnemers in een run-in fase bestaande uit drie
standaardmetingen.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Interventie start na de run-in fase. Controle groep: Kinderen in de controle groep worden behandeld volgens de richtlijnen van het Nederlands Huisartsen Genootschap (NHG) en de sectie kinderlongziekten van de Nederlandse vereniging van Kindergeneeskunde (NVK). Elke 2 maanden kan de behandeling worden aangepast op een stapsgewijze manier naar het niveau van astmacontrole (zie tabel 2 Engelse tekst). Afhankelijk van de symptoom scores en de longfunctie kan de behandeling worden geintensiveerd, niet veranderd, of afgebouwd (tabel 2 Engelse tekst). De aanpassing van de behandeling wordt gedaan door de onafhankelijke trial coordinator. Interventiegroep: Kinderen in de interventiegroep worden op gelijke wijze behandeld als de controle groep met een uitzondering: de behandeling wordt ook getitreerd op basis van uitgeademde biomarkers. Binnen twee dagen na afname zijn de resultaten van de biomarkers bekend bij de onafhankelijke trial coordinator/kinderlongarts. De ouders/kinderen, dokters en onderzoeksmederwerkers zullen geen informatie krijgen over de uitgeademde biomarkers. In geval een of meer van deze biomarkers verhoogd zijn zal de behandeling worden geintensiveerd naar het volgende niveau. Als de symptomen stabiel zijn maar de ontstekingsparameters nog steeds verhoogd zal de medicatie niet worden afgebouwd.
Inschatting van belasting en risico
De metingen in de interventiegroep hebben een volledig niet-invasief karakter,
zijn veilig, en nemen geen gezonheidsrisico*s met zich mee. Aan de andere kant
is de potentiele winst in kwaliteit van leven en gezondheid aanzienlijk
aangezien de interventie waarschijnlijk als gevolg heeft dat exacerbaties
afnemen, de kwaliteit van leven toeneemt en de mate van astmacontrole
verbetert. De kinderen in de standaard behandelingsgroep of controlegroep
worden behandeld volgens de (inter)nationale richtlijnen voor behandeling van
astma bij kinderen.
Algemeen / deelnemers
6202 AZ Maastricht
6202 AZ Maastricht
NL
Wetenschappers
6202 AZ Maastricht
6202 AZ Maastricht
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
De specifieke inclusiecriteria zijn: 1) al bekend met een diagnose van astma gedurende tenminste 6 maanden; 2) leeftijd tussen 6 en 16 jaar; 3) reversibiliteit voor een luchtwegverwijder (toename in FEV1 van tenminste 9% van de voorspelde waarde); 4) bronchiale hyperreactiviteit voor PC20 histamine van < 8 mg/ml; 5) indien inhalatiecorticosteroïdentherapie enkel fluticason toegestaan; 6)het gebruik van inhalatiecorticosteroïden.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
De exclusiecriteria zijn: 1) cardiale afwijkingen; 2) mentale retardatie, congenitale afwijkingen of de aanwezigheid van een syndroom; 3) actief roken; 4) technisch niet goed uitvoeren van de metingen; 5) geen vaste telefoonlijn of internetaansluiting thuis; 6) geen desensibilisatiekuur tijdens de studie.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| ClinicalTrials.gov | NCT01239238 |
| CCMO | NL33101.068.10 |