Een gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd cross-overonderzoek ter bepaling van de werkzaamheid van mannitol in de vorm van droog poeder ter verbetering van de longfunctie bij proefpersonen van zes tot zeventien jaar die Cystic Fibrose hebben.

Geïnhaleerd mannitol wordt ontwikkeld als een therapeutisch middel voor de
behandeling van Cystic Fibrose en andere ziekten die gekenmerkt zijn door
moeilijk te verwijderen, verdikt sputum in de ademhalingswegen. De mucoactieve
effecten van geïnhaleerde mannitol zijn onderzocht in diverse acute en korte
termijn studies en nu geauthoriseerd voor verder onderzoek.

Kinderen en adolescenten ( <18 jaar) zijn bestudeerd in vorige fase III
klinische studies met geïnhaleerd mannitol waarbij de vebetering van de
lungfunctie nagegaan werd. Er zijn echter nog onduidelijkheden rond de grootte
van het effect van geïnhaleerd mannitol 400mg b.d. in deze populatie. Data van
de vorige fase III studies suggereren dat het effect van een 400mg dosis
consistent was doorheen de leeftijdsgroepen,toch bleek er in de 50mg controle
groepen ook enige verbetering in longfunctie te zijn in deze leeftijdsgroepen.
De effect-grootte in deze leeftijdsgroepen blijft dus onduidelijk.

verschillende studies tonen de werkzaamheid van mannitol aan
- mannitol als een bronchiale provocatie test
- muccociliary klarings studies bij Cystic Fibrose, bronchinctasie en astma
- therapeutische studies in bronchinctasie
-therapeutische studies in Cystic Fibrose

Het doel van deze studie is voornamelijk om de werkzaamheid van geïnhaleerd
mannitol te vergelijken met een placebo in proefpersonen met Cystic Fibrose
tussen 6 en 17 jaar.

Wij veronderstellen dat geïnhaleerd mannitol de algemene gezondheid en de
longhygiëne zal verbeteren door de regelmatige en doeltreffende klaring van de
mucusmassa. Bij aanvang van de behandeling verwachten we een acute klaring van
achtergebleven mucus en door het tweemaal dagelijks gebruik een verdere mucus
klaring in combinatie met een verminderde mucusproductie.

Het product dat op dit moment op de markt is voor het beter kunnen ophoesten
van sputum, moet verneveld worden, dit kost veel tijd en vraagt veel hygiëne
(schoonmaken apparaat enz.). De beoogde toepassing van mannitol is dat het op
een andere manier het ophoesten van sputum zou vergemakkelijken (dus ook als
alternatief voor mensen bij het huidig product niet goed werkt). Het
studieproduct, mannitol, bestaat uit droge capsules (dit vraagt minder tijd en
is hygiënischer).

gerandomiseerd, multicentrisch, dubbel geblindeerd, placebo-gecontroleerd,
crossover

proefpersonen die aan alle inclusie- en exclusiecriteria voldoen, zullen een mannito tolerantie test (MTT) ondergaan. Proefpersonen met een negatief MTT-resultaat zullen worden gerandomiseerd in een groep die gedurende 8 weken eerst placebo of 400mg B.D. mannitol toegediend zullen krijgen. Na een wash-out periode van 8 weken veranderen de proefpersonen van behandelingsgroep voor een periode van 8 weken.

zie flow-chart pagina 6 van het protocol.
Betreffende risico's gelieve het ICF te raadplegen.