Zorg voor mensen in de late fase van de ziekte van Parkinson

De ziekte van Parkinson (ZvP) treft ongeveer 1 % van de bevolking boven de 65
jaar in westerse landen. De prevalentie zal naar verwachting stijgen met de
vergrijzing van bevolking. De vraag naar gezondheidszorg en welzijnszorg zal
dus ook stijgen. Gezondheidszorg interventies voor de ZvP zijn voornamelijk
gericht op patiënten in de vroege stadia van de ziekte, met een reeks
farmacologische mogelijkheden en niet-farmacologische interventies zoals
fysiotherapie en logopedie. Naarmate de ziekte voortschrijdt, worden patienten
echter steeds beperkter in hun functioneren, en het omgaan hiermee wordt
moeilijker. De gemiddelde tijd van het begin van de ziekte tot de late stadia
van de ZvP wordt geschat op 14 jaar, met veel variatie, maar zodra kenmerken
van dit late stadium worden bereikt, is de prognose slecht, met een gemiddelde
tijd tot dood van minder dan 5 jaar.

In de late fase van de ziekte zijn complexe behandeling met een combinatie van
verschillende geneesmiddelen vaak noodzakelijk geworden om de verschillende
motorische en niet-motorische symptomen te behandelen. Behandelopties, naast de
orale antiparkinson medicijnen, zijn onder andere diepe hersenstimulatie, en
twee soorten medicijnen die worden toegediend door een continue infuuspomp
(apomorfine, levodopa / carbidopa gel). Deze behandelingen vereisen
gespecialiseerde kennis, en zijn geschikt voor slechts een klein deel van de
patiënten. In de nationale richtlijnen voor PD (bijv. NICE in het Verenigd
Koninkrijk of de multidisciplinaire richtlijn voor de ziekte van Parkinson in
Nederland) komt de behandeling en verzorging van mensen met de ZvP in de late
fase van de ziekte onvoldoende aan bod. Veel patiënten worden immobiel door een
dalende respons op medicijnen, vallen, ervaren communicatie problemen en
niet-motorische symptomen , zoals gedrags-en psychische klachten (waaronder
dementie, depressie, psychose), autonoom falen, slaapstoornissen en pijn. Er is
dus bij deze groep patienten een grote behoefte aan niet-farmacologische
interventies, naast de voortdurende therapeutische aanpassing van de complexe
medicatie regimes.

Dit project zal onderzoeken wat de behoeften zijn van patiënten in een late
fase van de ZvP, hun familie en hun verzorgers, welke zorg en ondersteuning ze
ontvangen, en de mate waarin er aan hun behoeften wordt voldaan in
verschillende zorgstelsels. Dit zal gebeuren door middel van verdiepende
cross-sectionele en longitudinale evaluaties in een multicenter cohortstudie
van patiënten, en indien beschikbaar, door middel van analyse van nationale of
regionale databases. Om richtlijnen te voeden en om als uitgangspunt te dienen
voor toekomstige gerandomiseerde trials van therapeutische interventies bij
deze patiëntengroep, zullen we i) de literatuur reviewen over effectieve
behandelingen in de late fase van de ZvP, ii) het resultaat in verband brengen
met verschillende zorgmodellen, en iii) onderzoek doen naar de impact van een
medische evaluatie door een expert met management suggesties, het aanbieden van
begeleiding en bieden van telefonische ondersteuning. De impact van deze
interventie wordt geevalueerd op patiënt-gerapporteerde uitkomstmaten,
belasting van de mantelzorger en het gebruik van de gezondheidszorg. Aan het
einde van de studie zullen we een platform opzetten voor meetinstrumentaria,
evenals goede richtlijnen voor professionals in de gezondheidszorg en
welzijnszorg, speciaal gericht op patienten in de late fase van de ZvP.

De onderzoeksvragen zijn:
1. Wat is de impact van de late fase van de ZvP op patiënten en hun
mantelzorgers/familie en wat zijn hun medische & sociale behoeften, zorggebruik
en kosten?
2. In hoeverre zijn bestaande meetinstrumenten geschikt en valide voor mensen
in de late fase van de ZvP?
3. Hoe schrijdt de ziekte voort over een periode van 12 maanden? Het onderzoek
focust met name op psychoses, dementie, vallen, rolstoelgebondenheid en
institutionalisatie als belangrijke uitkomstmaten bij deze vraagstelling.
4. Wat zijn de zorg-gerelateerde en sociale determinanten voor de uitkomsten
van zorg, gecorrigeerd voor ziekte-kenmerken?
5. Wat is de invloed van verschillende manieren waarop de zorg is georganiseerd
in de deelnemende landen, op uitkomsten van zorg?
6. Welke interventies zijn bewezen effectief in de late fase van de ZvP
(literatuur studie)?
7. Wat is het effect van een medische evaluatie (*specialist review*) in
combinatie met behandeladviezen, begeleiding en toegang tot telefonische
ondersteuning, op de uitkomsten van zorg?

Dit is een longitudinale, multicenter studie met 120 patienten per land, in zes
Europese landen, met verschillende modellen voor zorg en welzijn. Op twee
tijdstippen, met een tussenperiode van 6 maanden, worden alle patienten
gemeten, om

(1) het natuurlijke beloop van de ziekte in kaart te brengen (observationele
studie);
(2) het effect van het optimaliseren van de behandeling te meten (interventie
studie).

Patienten waarvan kan worden aangenomen dat, op grond van objectieve criteria,
hun behandeling geoptimalizeerd kan worden, kunnen deelnemen aan de interventie
studie. Deze patienten (minimaal 48) worden at random, in een 3:1 verdeling,
ingedeeld in een interentie- of controlegroep. Patienten in de interventiegroep
ontvangen op basis van de medische evaluatie, aanbevelingen voor aanpassingen
in de behandeling. Deze aanbevelingen worden ook naar de primair behandelend
arts gestuurd. In Nederland zal dit voor thuiswonende deelnemers vaak de
neuroloog zijn en voor deelnemers die in een verpleeghuis wonen, de specialist
ouderengeneeskunde. Daarna is er via een telefonische hulplijn ondersteuning
vanuit het onderzoeksteam beschikbaar voor de behandelend arts, de patient en
de mantelzorger, bij het uitvoeren van de aanbevelingen. Patienten in de
controlegroep behouden hun huidige zorg.

Door de 3:1 randomisatie ontvangt een kwart van de deelnemers geen interventie,
behalve wanneer de medische evaluatie uitwijst dat er sprake is van een
dringende medische behoefte, bijvoorbeeld gecontraïndiceerde medicijnen.

Een evaluatie van de impact van de specialist beoordeling met de
behandelaanbevelingen, begeleiding en de beschikbaarheid van telefonische
ondersteuning, vindt 6 maanden na randomizatie plaats.

Het Europese onderzoeksprotocol voorziet vervolgens nog in twee metingen (op
T=12 maanden na start en T=18 maanden na start) voor alle deelnemers. Dus ook
voor die deelnemers die niet aan de trial meedoen. Deze twee metingen zijn
optioneel en zullen in Nederland achterwege gelaten worden.

Behandelaanbevelingen voor de primair behandelend arts. Dat is in Nederland de neuroloog of klinisch geriater voor thuiswonende patienten en de specialist ouderengeneeskunde voor patienten die in een verpleeghuis wonen. De aanbevelingen worden opgesteld door de arts-onderzoeker die de patient heeft gezien en de medische evaluatie heeft afgenomen, rekening houdend met de huidige en vorige ziekte factoren, herziening van medicijnen en het huidige gebruik van medische en sociale zorg. De aanbevelingen kunnen betrekking hebben op het wijzigingen van de medicatie en op verwijzingen voor een nadere beoordeling door bijvoorbeeld een fysiotherapeut of andere medische specialismen, en psychosociale zorg. Voor zowel de medicamenteuze als niet-medicamenteuze behandelingen zijn richtlijnen opgesteld, met mogelijke behandeldoelen en indicaties voor behandeling. Naast het doen van de behandelaanbevelingen, is er telefonische ondersteuning door het onderzoeksteam beschikbaar, gedurende een periode van 8 weken, voor de patiënt, mantelzorger en de arts naar wie de aanbevelingen zijn opgestuurd. Het onderzoeksteam zal deze arts pro-actief benaderen om de aanbevelingen toe te lichten en vervolgacties af te spreken.

Deelname aan het onderzoek begint met het geven van een schriftelijk informed
consent. Daarna zijn 2 meetmomenten voorzien voor alle deelnemers (T1 in maand
1 en T2 in maand 6). De meetmomenten bestaan uit:

- schriftelijke vragenlijst voor de patient, thuis in te vullen; 15 minuten per
keer; 2x gedurende de studieperiode (T1, T2)
- schriftelijke vragenlijst voor de mantelzorger, thuis in te vullen; 15
minuten per keer; 2x gedurende de studieperiode (T1, T2)
- medische evaluatie, bestaande uit een interview en observaties door de
arts-onderzoeker bij de patient, af te nemen in de thuissituatie; 200-240
minuten per keer; 2x gedurende de studieperiode (T1, T2)
- semi-gestructureerd interview met de patient en mantelzorger in thuissituatie
van de patient over huidige en toekomstige behoeftes aan zorg en ondersteuning;
30 minuten (T1, optioneel)
- semi-gestructureerd interview met de patient en mantelzorger in thuissituatie
van de patient over ontvangen aanpassingen in behandeling; 15 minuten (T2,
alleen voor deelnemers aan de trial in de interventiegroep)

Met name de medische evaluatie is intensief, en kan daarom te allen tijde
onderbroken worden als het een te zware belasting wordt voor de patient. De
arts-onderzoeker zal dan op een later tijdstip terugkomen om de evaluatie af te
maken. Als de arts-onderzoeker twijfelt aan de juistheid van de assessment,
zal, indien de patient daarmee instemt, een video-opname gemaakt worden van de
patient. Deze opname wordt door een tweede onafhankelijke assessor (Nico
Weerkamp, neuroloog) voorgelegd om tot een consensus-based beoordeling te
komen.

Afhankelijk van de aanbevelingen, kunnen interventies worden ingezet, bij
patienten die aan de interventiegroep worden toegewezen. Deze interventies
zullen altijd na overleg met de patient worden opgestart. Dit betreft zowel
medicamenteuze interventies, als niet-medicamenteuze interventies, zoals
fysiotherapie, logopedie of maatschappelijk werk. De aanbevelingen hebben tot
doel om de behandeling te optimaliseren, wat ten goede komt aan de deelnemers.