Het verkrijgen van perifere bloed stamcellen voor stamceltransplantatie na een subcutane injectie met Plerixafor. Een prospectieve fase 2 studie bij HLA identieke familiedonoren.

Het toedienen van G-CSF subcutaan, 2 x daags gedurende 4 a 5 dagen voor het
mobiliseren van allogene hematopoietische progenitor cellen (HPCs) is
tegewoordig standaard, maar gaat gepaard met graad 2/3 bijwerkingen in
ongeveer 70 % van de allogene donoren.
Enkele fase I/II onderzoeken bij gezonde vrijwilligers laten zien dat een
enkele subcutane of intraveneuze injectie met plerixafor een CXCR4/SDF1
antagonist resulteert in het direct vrijkomen van HPC's met weinig toxiciteit.
Patienten die getransplanteerd werden met HPCs die waren verzameld met
plerixafor lieten een snelle en complete engraftment zien.
Het lijkt er tevens op dat plerixafor een meer primitieve stamcel subset
mobilseert, wat resulteert in een betere engraftment vergeleken met G-CSF.
Wanneer plerixafor subcutaan gegeven wordt, worden de meeste CD34+ cellen
gemobilseerd in het perifere bloed zo'n 8-9 uur na toediening.
Deze prospectieve fase II studie heeft als doel de subcutane toediening van
plerixafor 320 *g/kg voor het mobilseren van stamcellen in gezonde HLA-matched
sibling donoren te evalueren.

Het vaststellen van de haalbaarheid van het toedienen plerixafor 320 *g/kg
subcutaan met als doel een voldoende aantal CD34+ perifere bloed stamcellen/kg
lichaamsgewicht van de ontvanger te verzamelen.
Haalbaarheid is gedefinieerd als het oogsten van minimaal 2.0x10^6/kg CD34+
cellen in 1 of 2 stamcelafnames in teminste 90% van de donoren.

Prospectieve fase 2 studie.

Donoren krijgen plerixafor 320 >g/kg subcutaan Patienten worden getransplanteerd met de d.m.v. plerixafor verkregen stamcellen op de gebruikelijke wijze.

In plaats van gedurende 4-5 dagen 2 x daags een toediening van G-CSF krijgen de
donoren een enkele injectie met plerixafor. De donoren krijgen een subcutanane
injectie met plerixafor 9 uur voor de geplande stamcel collectie.
Als er minder dan 2.0 x 10^6 CD34+ cellen/kg worden geoogst kan de procedure de
volgende dag worden herhaald.
Voor en tijdens de stamcel collectie wordt extra bloed verzameld.
Na de procedure moeten de donoren in het eerste jaar 3 x terug komen en nog 1
maal in het tweede jaar..
Plerixafor is veilig bevonden in een grote groep patienten en in een klein
aantal gezonde vrijwilligers.
De bijwerkingen zijn over het algemeen naar verwachting minder dan graad 2 en
bestaan vooral uit licht in het hoofd zijn, misselijkheid, flatulentie en pijn
op de injectieplaats.