Fase II multicenter dubbelblind placebogecontroleerd onderzoek met CER-001 of placebo bij proefpersonen met een acuut coronair syndroom (studie CER-001-CLIN-010, CARAT studie)

Ondanks de beschikbaarheid van diverse soorten zeer werkzame geneesmiddelen
voor dyslipidemieën is op het gebied van controle van risicofactoren nog veel
te winnen en bestaat er een grote, nog onvervulde behoefte aan nieuwe, werkzame
en goed verdraagbare behandelingen. Er zijn een aantal chronisch toe te dienen
therapieën ter vermindering van het risico op lange termijn, maar patiënten
lopen direct na een acuut event het grootste risico. Er bestaat een grote
behoefte aan acute behandelingen die tijdens of vlak na een event toegediend
kunnen worden en die een instabiele plaque snel tot rust brengen.
CER-001 is een negatief geladen lipoproteïnecomplex dat natuurlijk HDL nabootst
en bestaat uit een combinatie van twee natuurlijk voorkomende fosfolipiden en
recombinant apolipoproteine A-I.
Deze studie is primair opgezet om het effect te beoordelen van 10 intraveneuze
infusen met 3 mg/kg CER-001 in vergelijking met placebo op het met coronaire
IVUS gemeten plaquevolume bij proefpersonen met een Acuut Coronair Syndroom
(ACS).

Beoordeling van het effect van 10 wekelijkse intraveneuze infusen met 3 mg/kg
CER-001 in vergelijking met placebo op het met coronaire IVUS gemeten
plaquevolume bij proefpersonen met een ACS.

Gerandomiseerd dubbelblind fase II studie met parallelle groepen. Randomisatie
(1:1) naar:
• CER-001 3 mg/kg (10 wekelijkse infusen in 30 minuten);
• Placebo infusen (fysiologisch zout).
Proefpersonen moeten bij baseline minstens een epicardiale coronairarterie
hebben die geschikt is voor beeldvorming met de IVUS.
Randomisatie binnen 14 dagen na het ACS.
IVUS beeldvorming bij baseline en 14 dagen na het einde van de
onderzoeksbehandeling.
Studieduur ca. 12 weken (53-103 dagen).
600 gescreende en 292 gerandomiseerde proefpersonen.
Zo nodig (vanwege de conditie van de proefpersoon of de urgentie van
interventies), kan de toestemmingsprocedure bij baseline teruggebracht worden
tot het minimum: een 1+ pagina ICF en de belangrijkste vragen. Zo nodig kan de
proefpersoon mondeling toestemming voor deelname geven in het bijzijn van een
naaste of onafhankelijke getuige, die het toestemmingsformulier zal tekenen.
Als de situatie/toestand van de proefpersoon tot rust gekomen is, wordt de
complete schriftelijke en mondelinge toestemmingsprocedure doorlopen, inclusief
het tekenen van het toestemmingsformulier als de proefpersoon besloten heeft om
de studie voort te zetten.

Behandeling met CER-001 of placebo toegevoegd aan de standaardbehandeling.

Risico: bijwerkingen van de studiemedicatie.
Belasting:
Bezoeken: 12 bezoeken (enkele zullen plaatsvinden voor ontslag uit het
ziekenhuis) in ca. 12 weken.
Lichamelijk onderzoek; 2 keer.
Bloedonderzoek: 12 keer (nuchter) , 20-40 ml/keer.
Urineonderzoek: 2 keer.
ECG: 2 keer.
Hartkatheterisatie (alleen vanwege de studie): 1 keer (na afloop van de
onderzoeksbehandeling).
IVUS (alleen vanwege de studie): 2 keer (baseline en na afloop van de
onderzoeksbehandeling).