Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-113 bij patiënten met myasthenia gravis met gegeneraliseerde spierzwakte.

Gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) is een auto-immuunziekte die in de
meeste gevallen wordt gekenmerkt door T-cel- en antilichaamresponsen op
neuromusculaire junctie-eiwitten, resulterend in de karakteristieke
vermoeidheid en zwakte die gepaard gaan met deze ernstige stoornis. ARGX-113
richt zich op de FcRn-IgG-interactie waardoor afbraak en snelle klaring van
pathogene IgG's wordt geïnduceerd. Dit is een nieuwe therapeutische benadering
voor het verminderen van de auto-antilichamen bij patiënten met gMG.

Een eerdere studie met ARGX-113 bij 24 patiënten met gMG, heeft aangetoond dat
75% van de patiënten die met ARGX-113 werden behandeld gedurende ten minste 6
weken verlichting van hun symptomen ervaarde, vergeleken met slechts 25% van de
patiënten die een placebo kregen.

Primaire doelstelling:
- Beoordeling van de werkzaamheid van ARGX-113 aan de hand van het percentage
*Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-responders* in de
populatie dat seropositief is voor antilichamen tegen de acetylcholinereceptor
(AChR-Ab).

Secundaire doelstellingen:
1. Beoordeling van de werkzaamheid van ARGX-113 aan de hand van het percentage
*Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-responders* in de AChR-ab-seropositieve
populatie.
2. Beoordeling van de werkzaamheid van ARGX-113 aan de hand van het percentage
*MG-ADL-responders* in de totale populatie (AChR-Ab-seropositieve en
AChR-Ab-seronegatieve patiënten).
3. Beoordeling van de werkzaamheid van ARGX-113 aan de hand van het percentage
van de tijd dat patiënten in de AChR-Ab-seropositieve populatie gedurende het
onderzoek een *klinisch betekenisvolle verbetering* vertonen.
4. Duur van de response
5. Beoordeling van het intreden van de werkzaamheid van ARGX-113 aan de hand
van het percentage *vroege MG-ADL-responders* in de AChR-Ab-seropositieve
populatie.
6. Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-113 in de totale
populatie en in subgroepen.

Dit is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter fase
3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en
verdraagbaarheid, de kwaliteit van leven en de invloed op normale dagelijkse
activiteiten van ARGX-113 bij patiënten met gMG.

De patiënt wordt willekeurig toegewezen aan 1 van de volgende behandelingsgroepen: > Het onderzoeksmiddel ARGX-113 (10 milligram per kilogram lichaamsgewicht [10 mg / kg], met een maximum van 1200 mg) OF > Placebo

Zie tabel 1 in het protocol (schema van beoordelingen) op pagina 13-16 voor
meer informatie.

De patiëntenparticipatie in dit onderzoek zal ongeveer 28 weken duren.
Gedurende deze periode zal de patiënt het ziekenhuis ongeveer 19 keer bezoeken.
Het screeningsbezoek en de behandelbezoeken duren ongeveer 3-4 uur. De overige
ziekenhuisbezoeken duren ongeveer 2 uur.

Tijdens deze bezoeken zullen de volgende tests en procedures plaatsvinden:
- lichamelijk onderzoek wordt uitgevoerd en er worden vragen gesteld over de
medische geschiedenis.
- ECG's worden gedaan
- gewicht, lengte, bloeddruk, temperatuur en hartslag worden gemeten
- bloed- en urinemonsters zullen worden afgenomen.
- De onderzoeksarts zal bij vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd
ook een zwangerschapstest uitvoeren.
- Proefpersonen worden gevraagd een aantal vragenlijsten invullen die de
effectiviteiten en kwaliteit van leven meten en voor een
suïcidaliteitsbeoordeling.

Mogelijke bijwerkingen die al bekend zijn, zijn beschreven in de IB en
patiëntinformatiebrief.