Het beoordelen van de werkzaamheid van geïnhaleerde RVT-1601 vergeleken met een placebo na een behandeling van 12 weken
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Onderste luchtwegaandoeningen (excl. obstructie en infectie)
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Verandering in hoesttelling gedurende 24 uur aan het einde van de behandeling
ten opzichte van de baseline
Secundaire uitkomstmaten
• Verandering in de ernst van het hoesten aan het einde van de behandeling ten
opzichte van de baseline, gemeten met VAS
• Verandering in de kwaliteit van leven met betrekking tot hoesten aan het
einde van de behandeling ten opzichte van de baseline, bepaald aan de hand van
LCQ
• Het deel van de respondenten bij wie de gemiddelde hoesttelling gedurende 24
uur aan het einde van de behandeling met minimaal 20% is afgenomen ten opzichte
van de baseline
• Verandering in de gemiddelde hoesttelling gedurende de dag aan het einde van
de behandeling ten opzichte van de baseline
• Verandering in de gemiddelde hoesttelling gedurende de nacht aan het einde
van de behandeling ten opzichte van de baseline
• Verandering in de kwaliteit van leven (QoL) met betrekking tot ILD aan het
einde van de behandeling ten opzichte van de baseline, bepaald aan de hand van
K-BILD
• Verandering in de QoL met betrekking tot de ademhalingsfunctie aan het einde
van de behandeling ten opzichte van de baseline, bepaald aan de hand van SGRQ
• Verandering van de dyspnoe-score aan het einde van de behandeling ten
opzichte van de baseline, bepaald aan de hand van SOBQ
• Verandering in 6MWT aan het einde van de behandeling ten opzichte van de
baseline
• Verandering in FVC aan het einde van de behandeling ten opzichte van de
baseline
• Het voorspelde deel van de onderzoeksdeelnemers bij wie geen afname (d.w.z.
een afname van < 5%), een afname van 5% - 10% en een afname van > 10% in FVC
(%) plaatsvond aan het einde van de behandeling
• Verandering in de luchtweg- en longvolumes aan het einde van de behandeling
ten opzichte van de baseline, bepaald aan de hand van FRI
• Verandering van het gemiddelde dagelijkse zuurstofgebruik aan het einde van
de behandeling ten opzichte van de baseline
• Verandering in verkennende biomarkers aan het einde van de behandeling ten
opzichte van de baseline
Achtergrond van het onderzoek
Idiopathische pulmonale fibrose (IPF) is een progressieve, levensbedreigende
ziekte. Het anatomische kenmerk van IPF is littekenvorming in de longen en de
symptomatische kenmerken zijn inspanningsdyspnoe en droge hoest.
In ongeveer driekwart van de IPF-gevallen is er sprake van hoesten.
Respivant ontwikkelt RVT-1601 voor inhalatie voor de behandeling van
aanhoudende hoest bij patiënten met IPF.
RVT-1601 is een nieuwe cromolyn-natriumformule voor inhalatie die wordt
toegediend via de eFlow® gesloten vernevelaar. Het toedienen van RVT-1601 met
het eFlow-vernevelingssysteem zorgt dat er meer cromolyn-natrium wordt afgezet
in de longen vergeleken met de momenteel op de markt verkrijgbare
cromolyn-natriumformule voor inhalatie.
Cromolyn-natrium heeft een bewezen veiligheidsprofiel en zal naar verwachting
een therapeutische rol gaan spelen bij de behandeling van aanhoudende hoest.
Doel van het onderzoek
Het beoordelen van de werkzaamheid van geïnhaleerde RVT-1601 vergeleken met een
placebo na een behandeling van 12 weken
Onderzoeksopzet
een tweedelig multicenter, fase 2b-onderzoek
Onderzoeksproduct en/of interventie
RVT-1601 toegediend via de eFlow®-vernevelaar voor de behandeling van aanhoudende hoest bij patiënten met idiopathische pulmonale fibrose (IPF)
Inschatting van belasting en risico
IPF is een progressieve, levensbedreigende ziekte. Het anatomische kenmerk van
IPF is littekenvorming in de longen en de symptomatische kenmerken zijn
inspanningsdyspnoe en droge hoest. De mediane overleving is 3-5 jaar.
Cromolyn-natrium wordt beschouwd als een uniek geneesmiddel voor astma, omdat
er uitgebreide klinische en niet-klinische documentatie over de veiligheid
bestaat. Bijwerkingen traden zelden op en waren licht en omkeerbaar.
De formule van RVT-1601 zorgt voor een aanzienlijk hogere afzetting in de
longen en systemische biobeschikbaarheid, en is dus een potentiële behandeling
ziekten en aandoeningen waarvoor hogere weefselconcentraties cromolyn-natrium
zijn vereist.
Algemeen / deelnemers
Viaduktstrasse 8
Basel 4051
CH
Wetenschappers
Viaduktstrasse 8
Basel 4051
CH
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Mannelijke of vrouwelijke onderzoeksdeelnemers van 40 tot en met 89 jaar
2. Bevestigde IPF met klinische eigenschappen die overeenkomen met de huidige
richtlijnen voor de klinische praktijk voor IPF
3. Aanwezigheid van aanhoudende hoest gedurende ten minste 8 weken die
voornamelijk wordt veroorzaakt door IPF en niet reageert op antitussieve
therapie
4. Ernstscore van hoesten gedurende de dag van >= 40 mm op een VAS van 100 mm
tijdens het keuringsbezoek
5. Gemiddeld ten minste 10 keer hoesten per uur gedurende 24 uur, bepaald met
een objectieve hoestmonitor tijdens de keuring
6. Voorspelde FVC-waarde (geforceerde vitale capaciteit) van >= 45% binnen 4
weken voorafgaand aan het keuringsbezoek
7. Levensverwachting van minimaal 12 maanden
8. Bereid en in staat om deel te nemen aan de vereiste onderzoeksbezoeken en
-beoordelingen
9. Bereid en in staat om de hoestmonitor te gebruiken gedurende perioden van 24
uur tijdens bepaalde onderzoeksbezoeken
11. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
voorafgaand aan de onderzoeksgerelateerde procedures
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Huidige, of recente voorgeschiedenis van een klinisch significante medische
aandoening, laboratoriumafwijking of ziekte die risico's kunnen opleveren voor
de onderzoeksdeelnemer of de kwaliteit van de onderzoeksgegevens in gevaar
kunnen brengen, zoals bepaald door de onderzoeker
2. Significante coronaire hartziekte (zoals myocardinfarct binnen 6 maanden of
onstabiele angina pectoris binnen 1 maand voorafgaand aan het keuringsbezoek)
3. Een infectie van de bovenste of onderste luchtwegen binnen 4 weken
voorafgaand aan het keuringsbezoek
4. Acute verergering van IPF binnen 6 maanden voorafgaand aan het
keuringsbezoek (Collard et al., 2016)
5. Verwachte longtransplantatie in de komende 12 maanden
6. Vereist aanvullende O2 van >= 4 liter/min om de perifere arteriële
O2-saturatie (SpO2) van >= 88% bij rust te handhaven.
7. Medische voorgeschiedenis van maligniteit die waarschijnlijk aanzienlijke
invaliditeit tot gevolg zal hebben of waarvoor in de komende 2 jaar
waarschijnlijk aanzienlijke medische of chirurgische interventie is vereist.
Kleine chirurgische ingrepen voor gelokaliseerde kanker (zoals
basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom, prostaatcarcinoom of cervixcarcinoom
in situ) vallen hier niet onder
8. Huidige roker (d.w.z. gebruik van tabaksproducten in de laatste 3 maanden)
9. Huidig, of recente voorgeschiedenis van, drugs- of alcoholmisbruik in de 12
maanden voorafgaand aan het keuringsbezoek
10. Deelname aan een ander onderzoek naar een experimenteel geneesmiddel in de
4 weken voorafgaand aan het keuringsbezoek of binnen 5 keer de
eliminatiehalfwaardetijd van een
experimenteel geneesmiddel
11. Gebruik van de volgende geneesmiddelen voor het behandelen van hoest in de
4 weken voorafgaand aan het keuringsbezoek: prednison, opiaten, baclofen,
gabapentine, pregabaline, thalidomide, amitriptyline, inhalatiecorticosteroïden
of geïnhaleerde bronchodilatatoren
12. Gebruik van ACE-remmers of cromolyn-natrium in de 4 weken voorafgaand aan
het keuringsbezoek
13. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of, indien ze kinderen
kunnen krijgen, niet bereid zijn om acceptabele anticonceptiemethoden te
gebruiken tijdens het onderzoek (zoals onthouding, een combinatie van een
barrièremethode en een zaaddodend middel, hormonale anticonceptie of
sterilisatie van de mannelijke partner)
14. Medische voorgeschiedenis van overgevoeligheid of intolerantie voor
cromolyn-natrium of de inactieve ingrediënten daarvan
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2018-004447-23-NL |
| CCMO | NL68590.056.19 |