Doel van het onderzoek is het onderzoeken van de effecten van polyethyleen glycol (PEG) behandeling op het galzoutmetabolisme in Cystic Fibrosis patiënten, specifiek om te kijken hoe groot het effect is op FGF19. Secundair zal worden gekeken naar de…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Chromosoomafwijkingen, genwijzigingen en genvarianten
- Exocriene pancreasaandoeningen
- Luchtweginfecties
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Veranderingen in plasma levels van fibroblast groeifactor 19 (FGF19) na 2 weken
behandeling
Secundaire uitkomstmaten
- Veranderingen in subjectieve parameters gerelateerd aan darmgezondheid zoals
gemeten in de gevalideerd CF vragenlijst.
- Veranderingen in objectieve parameters gerelateerd aan darmgezondheid en
verschillende metabole processen:
Plasma parameters:
o Galzoutmetabolisme: C4, galzoutprofiel
o Glucose metabolisme: (nuchter) glucose, HbA1c, insuline
o Leverfunctie: GGT, ASAT, ALAT, trombocyten, albumine
o Cholesterol metabolisme: lipoprotein profiel, triglyceriden
o Darmgezondheid: glucagon-like peptide 1, serotonine (5-HT)
Ontlasting parameters
o Microbiota compositie
o Inflammatie: calprotectine, lactoferrin, IgA
o Elastase
o Neutrale sterolen
Achtergrond van het onderzoek
De darmgezondheid is verstoord in patiënten met Cystic Fibrosis, waarbij onder
andere sprake is van malabsorptie, microbiële dysbiosis en intestinale
inflammatie. Dit heeft niet alleen effect op de darmgezondheid van patiënten,
maar heeft ook invloed op verschillende metabole processen en andere organen.
Gezien de zeer relevante morbiditeit en zelfs mortaliteit van deze verstoorde
darmgezondheid, is een beter inzicht in de pathofysiologie en de behandeling
hiervan, essentieel. Na eerder bewijs in proefdierstudies, willen we bij dit
onderzoek de invloed van polyethyleen glycol, een simpel en veelgebruikt
laxeermiddel, op het verbeteren van de darmgezondheid bij CF patiënten
onderzoeken aan de hand van klinische symptomen en biochemische parameters.
Hierbij hebben we specifieke aandacht voor het galzoutmetabolisme, waarvan we
weten dat dit verstoord is bij CF patiënten en een substantiële bijdrage kan
hebben in de darm- en algehele gezondheid van de patiënt. Dit kan een bijdrage
hebben in de toekomstige behandeling van CF patiënten.
Doel van het onderzoek
Doel van het onderzoek is het onderzoeken van de effecten van polyethyleen
glycol (PEG) behandeling op het galzoutmetabolisme in Cystic Fibrosis
patiënten, specifiek om te kijken hoe groot het effect is op FGF19. Secundair
zal worden gekeken naar de invloed van PEG behandeling op gastro-intestinale
symptomen en kwaliteit van leven, en op darmgezondheid en gerelateerde
parameters als leverfunctie en glucose metabolisme.
Onderzoeksopzet
Een longitudinale meerdere metingen opzet met metingen op baseline (dag 0), na
2 weken PEG behandeling (dag 14) en na 2 weken wash out periode (dag 28). Voor
elke meting zal personen worden gevraagd thuis faeces te verzamelen en mee te
nemen, tijdens de metingen zal tevens bloed worden afgenomen en moet een
vragenlijst worden ingevuld.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Polyethyleen glycol met elektrolyten (movicolon) 13,8 gram (= 1 sachet) 2 maar per dag 1 sachet voor de duur van 2 weken
Inschatting van belasting en risico
De belasting en risico's voor de geïncludeerde patiënten zijn klein en in
proportie met de waarde van het onderzoek, wat nieuwe toekomstige
therapeutische mogelijkheden kan opleveren. Patiënten gebruiken 2 weken
medicatie, wat reeds een veelgebruikt middel is en waarbij (ernstige)
bijwerkingen zeldzaam zijn. Voor het meten van de uitkomstmaten zal 3 keer een
bezoek aan het UMCG met bloedafname, invullen van vragenlijst en verzamelen van
feces nodig zijn. Dit zal zo veel mogelijk met reguliere controles worden
gecombineerd. Mocht, zoals de hypothese is, behandeling met PEG een positieve
invloed hebben op de darmgezondheid, zowel qua symptomen als qua biochemische
parameters, en algemene gezondheid van de patiënt, kan dit grote voordelen
hebben in de behandeling van CF.
Algemeen / deelnemers
Hanzeplein 1
Groningen 9713 GZ
NL
Wetenschappers
Hanzeplein 1
Groningen 9713 GZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Cystic Fibrosis bevestigd door genetische analyse
- Exocriene pancreasinsufficiëntie weerspiegeld door het gebruikt van
voorgeschreven pancreas enzym vervangende behandeling (meestal Creon)
- Leeftijd van 18 jaar of ouder ten tijde van inclusie in de studie
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Een huidige therapeutische antibioticakuur voor een pulmonale exacerbatie of
de noodzaak tot ziekenhuisopname voor antibiotische behandeling (profylactische
langtermijn antibiotica gebruik is hierbij niet geïncludeerd)
- Standaard voorgeschreven, dagelijkse behandeling met een laxeermiddel op het
moment van inclusie in de studie, omdat het onwenselijk is de behandeling te
stoppen voor een wash out periode in de studie. "Zo nodig" gebruik van laxantia
is geen exclusie criterium.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2017-002520-24-NL |
| CCMO | NL66236.042.19 |