Primair:Het bepalen van de effectiviteit, veiligheid en verdraagbaarheid van alemtuzumab intraveneus (IV) bij kinderen van 10 tot en met 17 jaar met relapse remitting multiple sclerose (RRMS) die ziekteactiviteit ervaren bij gebruik van een disease…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Demyelinisatieaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het aantal nieuwe of uitbreiding van T2-laesies, tijdens de voortzetting van
eerdere DMT (periode 1) in vergelijking met een gelijke periode na de eerste
kuur met alemtuzumab (Periode 2).
Secundaire uitkomstmaten
* Aantal patiënten met nieuwe of uitbreiding van T2-laesies tijdens de
voortzetting van eerdere DMT (periode 1) in vergelijking met een gelijke
periode na de eerste alemtuzumab kuur (Periode 2)
* Jaarlijkse relapse rate
* Beoordeling van cognitie testscores door Brief Visuospatial Memory Test
* Beoordeling van generieke pediatrische kwaliteit van leven
* PK parameters
* PD parameters
* Aantal patiënten met adverse events
* Beoordeling van de ontwikkeling van anti-alemtuzumab antilichamen
Achtergrond van het onderzoek
Multiple sclerose (MS) is een demyeliniserende aandoening van het centraal
zenuwstelsel. Er zijn ongeveer 2,5 miljoen mensen wereldwijd met deze
aandoening. MS is de voornaamste oorzaak van neurologische invaliditeit bij
jong volwassenen. Multiple sclerose wordt typisch beschouwd als een ziekte van
jonge volwassenen. Echter, pediatrische MS, gedefinieerd als het begin van MS
vóór de leeftijd van 16 jaar valt, wordt steeds meer erkend en is goed voor
ongeveer 5 procent van de gevallen.
Doel van het onderzoek
Primair:
Het bepalen van de effectiviteit, veiligheid en verdraagbaarheid van
alemtuzumab intraveneus (IV) bij kinderen van 10 tot en met 17 jaar met relapse
remitting multiple sclerose (RRMS) die ziekteactiviteit ervaren bij gebruik van
een disease modifying therapy (DMT).
Secundair:
Het bepalen van de farmacokinetiek, farmacodynamiek, de vorming van antidrug
antilichamen en de mogelijke effecten van alemtuzumab op andere kenmerken van
multiple sclerose (MS), zoals cognitie en de kwaliteit van leven.
Onderzoeksopzet
Een fase III, multi-center, open-label, single-arm onderzoek, voor en na de
overstap van DMT naar alemtuzumab.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Twee kuren intraveneuze (IV) infusie met alemtuzumab. Kuur 1 (initiele kuur) met alemtuzumab wordt toegediend op 5 opeenvolgende dagen, gevolgd door kuur 2 (tweede kuur) op 3 achtereenvolgende dagen 12 maanden na de initiele kuur.
Inschatting van belasting en risico
Risico's gerelateerd aan de bloedafname, onderzoeksprocedures en eventuele
bijwerkingen van het onderzoeksgeneesmiddel.
Algemeen / deelnemers
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105BP
NL
Wetenschappers
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105BP
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
-Patiënten met RRMS met de leeftijd van 10 jaar tot 18 jaar aan het begin van
de studie komen in aanmerking. Patiënten moeten voldoen aan de criteria van de
diagnose van MS, zoals gedefinieerd door de International Paediatric Multiple
Sclerosis Study Group criteria voor pediatrische MS, en de criteria van MS op
basis van McDonald criteria 2010.
- Getekend informed consent / toestemming verkregen van de patiënt en de
wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt (ouder of voogd) volgens de
plaatselijke voorschriften.
-Expanded Disability Status Scale (EDSS) score 0.0 tot en met 5.0 bij screening.
-Tenminste 2 geregistreerde MS aanvallen, en ten minste 1 MS aanval (schub) in
het afgelopen jaar tijdens behandeling met interferon bèta therapie (IFNB) of
glatirameer-acetaat (GA) na deze therapie gedurende ten minste 6 maanden te
hebben gebruikt.
-Ten minste 1 van de volgende:
**1 nieuwe of groter wordende T2 hyperintense laesie of gadolinium aankleurende
laesie, terwijl op dezelfde voorafgaande therapie (IFNB) of glatirameer acetaat
(GA), OF
*2 of meer schubs in het afgelopen jaar, OF
*heeft tenminste 2 MS DMTs geprobeerd.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
-Elke eerdere blootstelling aan alemtuzumab.
-Elke progressieve of vorm van MS zonder schubs.
-Behandeling met natalizumab, daclizumab, fingolimod, methotrexate,
azathioprine, cyclosporine, of mycophenolate mofetil tijdens de afgelopen 6
maanden, of zoals bepaald door de behandelende arts het hebben van resterende
immuunsuppressie van deze of andere MS behandelingen.
-Eerdere behandeling met mitoxantrone, cyclophosphamide, cladribine, rituximab,
ocrelizumab, leflunomide of een andere cytotixische therapie.
-CD4 +, CD8 + of CD19 + absolute aantal cellen in het bloed bij de screening
onder de ondergrens van normaal (LLN).
-Eerder gedocumenteerde geschiedenis van trombocytopenie of het aantal
bloedplaatjes bij screening
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| Ander register | 2016-003100-30 |
| EudraCT | EUCTR2016-003100-30-NL |
| CCMO | NL60747.078.17 |