In dit onderzoek vergelijken we leniolisib-capsules met leniolisib-tabletten. We vergelijken dit door te bepalen hoe snel en in welke mate elke vorm wordt opgenomen, getransporteerd en uitgescheiden. We vergelijken ook hoe veilig elke vorm…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Immuunstelselaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Om te bepalen of 70 mg leniolisib toegediend als een enkele dosis van de
formulering van harde gelatinecapsules (HGC) bio-equivalent is (binnen
0,80-1,25 als de bio-equivalentiegrenzen) aan 70 mg leniolisib toegediend als
een enkele filmomhulde tablet van 70 mg ( FCT).
Secundaire uitkomstmaten
Om de verdraagbaarheid van leniolisib na beide doses te evalueren.
Achtergrond van het onderzoek
Leniolisib is een nieuw middel dat mogelijk gebruikt kan worden bij de
behandeling van Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome (APDS). APDS
is een aandoening die het immuunsysteem aantast. Personen met deze aandoening
hebben vaak lage waarden van witte bloedcellen, die normaal gesproken
indringers zoals virussen en bacteriën herkennen en aanvallen om een infectie
te voorkomen. Vanaf de kindertijd ontwikkelen mensen met APDS terugkerende
infecties, vooral in de longen, bijholtes en oren. Na verloop van tijd kunnen
terugkerende luchtweginfecties leiden tot een aandoening die bronchiëctasie
wordt genoemd, waarbij de doorgangen van de luchtpijp naar de longen
(bronchiën) beschadigd raken wat ademhalingsproblemen kan veroorzaken. APDS
treft ongeveer 1-2 per miljoen personen wereldwijd en er is momenteel geen
goedgekeurde behandeling beschikbaar. Leniolisib werkt door remming van een
specifiek eiwit dat niet normaal functioneert en waarvan wordt gedacht dat het
de oorzaak is van de progressie van deze ziekte.
Doel van het onderzoek
In dit onderzoek vergelijken we leniolisib-capsules met leniolisib-tabletten.
We vergelijken dit door te bepalen hoe snel en in welke mate elke vorm wordt
opgenomen, getransporteerd en uitgescheiden. We vergelijken ook hoe veilig elke
vorm leniolisib is en hoe goed ze worden verdragen als ze aan gezonde
deelnemers worden gegeven.
Leniolisib is al eerder door mensen gebruikt in voorgaande
geneesmiddelonderzoeken. Daarnaast is het ook uitgebreid getest in het
laboratorium en op dieren.
Onderzoeksopzet
Het onderzoek duurt van de keuring tot en met de nacontrole maximaal 7 weken.
2 periodes van 6 dagen (5 nachten) in het onderzoekscentrum. Dag 1 van elke
periode is de dag waarop men het onderzoeksmiddel krijgt en men verlaat het
onderzoekscentrum op Dag 5 van elke periode.
Hieronder staat een overzicht van de dagen waarop u in het onderzoekscentrum
verblijft of waarop u een bezoek brengt aan het onderzoekscentrum.
Keuring -> Dag -28 t/m -2
Periode 1 en 2 - Binnenkomst -> Dag -1
Periode 1 en 2 - Verblijfsperiode -> Dag -1 tot Dag 5
Periode 1 en 2 - Vertrek -> Dag 5
Nacontrole -> Dag 5 van Periode 2
Men krijgt leniolisib eenmaal als een capsule via de mond in een periode en
eenmaal als een tablet via de mond in de andere periode. In beide periodes
wordt leniolisib gegeven met 240 milliliter water nadat men *s nachts minstens
10 uur heeft gevast. Vasten gaat door tot 4 uur na de dosering, en water
drinken is niet toegestaan tijdens deze 4 uur.
De volgorde waarin men de verschillende leniolisib vormen krijgt wordt door
loting bepaald. Er zijn twee mogelijke volgordes. Raadpleeg de tabel hieronder:
Volgorde 1 -> Periode 1: Tablet, Periode 2: Capsule
Volgorde 2 -> Periode 1: Capsule, Periode 2: Tablet
Na inname van het onderzoeksmiddel zal een van de onderzoekers handen en mond
inspecteren. Dit is om te controleren of u het onderzoeksmiddel heeft ingenomen.
Er zal tenminste 7 dagen zitten tussen de innames van het onderzoeksmiddel.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Men krijgt tweemaal leniolisib: eenmaal als een capsule en eenmaal als een tablet. Elke dosis leniolisib zal 70 milligram zijn.
Inschatting van belasting en risico
Bloedafname
Bloedafnames kunnen pijn doen of een bloeduitstorting geven. Het gebruik van
een verblijfscanule kan soms leiden tot ontsteking, zwelling, verharding van de
ader, of bloedstolling en bloeding (blauwe plekken) rondom de prikplaats. Bij
sommige personen kan een bloedafname soms bleekheid, misselijkheid, zweten,
lage hartslag, of bloeddrukdaling met duizeligheid of flauwvallen veroorzaken.
Alles bij elkaar nemen we ongeveer 240 milliliter (ml) bloed af. Deze
hoeveelheid geeft bij volwassenen geen problemen. Ter vergelijking: bij de
bloedbank wordt 500 ml bloed per keer afgenomen. Als de onderzoeker dit nodig
vindt om de veiligheid van de deelnemer te kunnen waarborgen, kunnen extra
monsters worden genomen voor eventueel aanvullende testen. Als dit gebeurt dan
kan de totale hoeveelheid afgenomen bloed meer zijn dan de hierboven aangegeven
hoeveelheid.
Hartfilmpje
Voor het maken van een hartfilmpje worden elektroden op armen, borst en benen
geplaatst. Langdurige toepassing van deze elektroden kan huidirritatie
(huiduitslag en jeuk) veroorzaken.
Maaltijden/Vasten
Als men langdurig moet vasten tijdens het onderzoek, kan dit leiden tot
klachten zoals duizeligheid, hoofdpijn, maagklachten of flauwvallen.
Coronavirus test
Monsters voor de coronavirus test zullen met wattenstaafjes achter in de neus
en keel worden afgenomen. Het afnemen van de monsters duurt slechts enkele
seconden, maar kan ongemak veroorzaken en een onaangenaam gevoel geven. Het
afnemen van een monster achter in de keel kan er toe leiden dat men moet
kokhalzen. Wanneer het monster achter in de neus wordt afgenomen kan men een
prikkelend gevoel ervaren en kunnen de ogen gaan tranen.
Algemeen / deelnemers
10 Independance Blvd. 4th Floor
Warren NJ 07059
US
Wetenschappers
10 Independance Blvd. 4th Floor
Warren NJ 07059
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Man tussen 18 en 45 jaar (beide inclusief) bij het screeningsbezoek;
2. Betrokkene heeft Nederlands of Engels als moedertaal;
3. Body mass index tussen 18,5 en 30,0 kg/m2 (beide inclusief);
4. De proefpersoon wordt geacht in goede gezondheid te verkeren op basis van
medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, metingen van vitale functies en
laboratoriumveiligheidstests die zijn uitgevoerd tijdens het screeningsbezoek
en voorafgaand aan de toediening van de initiële dosis van het
onderzoeksgeneesmiddel;
5. Proefpersonen, indien niet operatief gesteriliseerd, moeten akkoord gaan met
het gebruik van ten minste 1 vorm van anticonceptie en geen sperma doneren
vanaf de eerste opname in het klinisch onderzoekscentrum tot na de follow-up.
Voor deze studie wordt anticonceptie voor de mannelijke proefpersoon (en zijn
vrouwelijke partner) gedefinieerd als het gebruik van hormonale anticonceptiva,
een spiraaltje, een diafragma, een pessarium of een condoom. Totale onthouding,
in overeenstemming met de levensstijl van het onderwerp, is ook acceptabel;
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Medewerker van PRA of de Sponsor;
2. Voorgeschiedenis van bekende gevoeligheid of intolerantie voor leniolisib of
voor een verwante verbinding of hulpstoffen in de formuleringen, of
voorgeschiedenis van significante meervoudige en/of ernstige allergieën
(inclusief latexallergie) of heeft een anafylactische reactie gehad of
significante intolerantie op recept of niet- geneesmiddelen op recept of
voedsel;
3. Geschiedenis van klinisch significante endocriene, gastro-intestinale,
cardiovasculaire, hematologische, lever-, immunologische, renale, respiratoire,
neoplastische of urogenitale afwijkingen of ziekten;
4. De proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van een ziekte die, naar de
mening van de onderzoeker, de resultaten van de studie zou kunnen verstoren of
een bijkomend risico voor de proefpersoon zou kunnen vormen door hun deelname
aan de studie;
5. Positieve polymerasekettingreactie (PCR)-test voor SARS-CoV-2 bij opname of
binnen 8 weken voorafgaand aan screening of check-in, of contact met
COVID-19-positieve (of vermoedelijke) personen binnen 14 dagen voorafgaand aan
dosering;
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2021-001791-42-NL |
| CCMO | NL78449.056.21 |