Het doel van het onderzoek is beter inzicht te krijgen in de progressie van mannelijke patiënten met X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Netvlies-, vaatvlies- en glasvochtbloedingen en vaataandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De primaire eindpunten van het onderzoek zijn:
1) de verandering gemeten gedurende de tijd vanaf Baseline in de Early
Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) best-corrected visual acuity
(BCVA).
2) de verandering ten opzichte van de Baseline in retinale gevoeligheid
beoordeeld met microperimetrie in de tijd.
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire eindpunten zijn de verandering ten opzichte van de Baseline in
andere functionele en anatomische metingen over tijd.
Achtergrond van het onderzoek
Blindheid waarmee elke ziekte met afwijking aan het netvlies is geassocieerd
zorgt voor een ernstige handicap en relevante morbiditeit met economische,
phychologische, emotionele en sociale gevolgen. XLRP is ongeneeselijk en
behandeling is op zijn best ondersteundend. Er zijn op dit moment geen
behandelingen op de markt om de progressive van XLRP aan te pakken. Er is een
significante medisch noodzaak om nieuwe en effectieve behandelingen te vinden
voor deze ziekte die zorgt voor blindheid.
Zeldzame ziekten zoals XLRP zijn vaak slecht in kaart gebracht door gebrek aan
beschikbare data van de kleine patienten populatie. De ontwikkeling van
medicatie gericht op behandeling van XLRP wordt geremd door gebrek aan kennis
van het natuurlijke beloop van de ziekte. Het doel van dit onderzoek is beter
inzicht te krijgen in de progressie van XLRP en de kennisbasis voor deze
zeldzame ziekte uit te breiden.
Doel van het onderzoek
Het doel van het onderzoek is beter inzicht te krijgen in de progressie van
mannelijke patiënten met X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Onderzoeksopzet
Dit is een multicenter, prospectief, observationeel onderzoek bestaande uit 7
bezoeken in 24 maanden tijd:
Bezoek 1 (Screening/Baseline Bezoekit);
Bezoek 2 (Maand 3);
Bezoek 3 (Maand 6);
Bezoek 4 (Maand 9);
Bezoek 5 (Maand 12);
Bezoek 6 (Maand 18) and
Bezoek 7 (Maand 24/Einde onderzoek of Vervroegde Afrondingsbezoek [zo nodig]).
Als een patient eerder stopt met het onderzoek, zal iedere poging ondernomen
moeten worden om de handelingen in te plannen voor het Vervroegde
Afrondingsbezoek.
Het onderzoek zal 2 BCVA subgroepen insluiten, met minstens 120 deelnemers in
subgroup 2:
• subgroup 1: ETDRS BCVA >= 74 letters (vergelijkbaar met: Snellen 6/9 or 20/32;
decimal 0.63; LogMar 0.2)
• subgroup 2: ETDRS BCVA 34-73 letters, inclusief (vergelijkbaar met: Snellen
6/12 - 6/60 or 20/40 - 20/200; decimaal 0.5 - 0.1; LogMar 0.3-1.0)
het insluiten in het onderzoek wordt actief gevolgd, en insluiten in de
verschillende subgroepen zal gestopt worden wanneer de beoogde
steekproefgrootte is bereikt.
Inschatting van belasting en risico
Dit is een observationeel onderzoek. Aangezien er geen onderzoeksmiddel wordt
toegediend, zijn er geen risico's of voorzorgsmaatregelen gerelateerd aan
toediening van een onderzoeksmiddel te melden. De enige mogelijke risico's voor
deelnemers zijn minimaal en beperkt tot de risico's behorend bij de uitvoering
van de onderzoeksprocedures welke onderdeel zijn van de reguliere onderzoeken
bij behandeling van de oog-aandoening.
Blindheid waarmee X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) is geassocieerd zorgt
voor een ernstige handicap en relevante morbiditeit met economische,
phychologische, emotionele en sociale gevolgen. XLRP is ongeneeselijk en
behandeling is op zijn best ondersteundend. Er is een significante medisch
noodzaak om nieuwe en effectieve behandelingen te vinden voor deze ziekte die
zorgt voor blindheid.
Algemeen / deelnemers
Midford Place, 2nd Floor 10
London W1T 5BJ
GB
Wetenschappers
Midford Place, 2nd Floor 10
London W1T 5BJ
GB
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
a. De proefpersoon/wettelijke voogd (indien van toepassing) is bereid en in
staat om geïnformeerde toestemming en goedkeuring van/namens de proefpersoon
voor deelname aan het onderzoek te verlenen.
b. De proefpersoon is van het mannelijke geslacht en is >= 7 jaar oud.
c. Bij de proefpersoon is een pathogene mutatie in het retinitis pigmentosa
GTPase regulator (RPGR) gen gedocumenteerd.
d. De proefpersoon is bereid en in staat om oftalmologische onderzoeken te
ondergaan, zoals vereist in het protocol, gedurende maximaal 24 maanden.
e. De proefpersoon heeft in ten minste 1 oog een BCVA die als volgt is
gedefinieerd:
• BCVA volgens ETDRS >= 74 letters
(equivalent aan: snellen 6/9 of 20/32; decimaal 0,63; LogMAR 0,2)
• BCVA volgens ETDRS 34 t/m 73 letters
(equivalent aan: snellen 6/12 6/60 of 20/40 20/200; decimaal 0,5 - 0,1;
LogMAR 0,3 - 1,0)
De geschiktheid op basis van BCVA wordt ingedeeld in deze 2 subgroepen, met
minimaal 120 ogen in de tweede subgroep (34 73 letters).
f. De proefpersoon heeft in ten minste 1 oog een gemiddelde totale retinale
gevoeligheid van >= 0,1 decibel (dB) en <= 20 dB, beoordeeld met behulp van
microperimetrie*
*Proefpersonen die geïncludeerd zijn onder de vorige versie van het protocol
komen nog steeds in aanmerking voor voortzetting van hun deelname aan dit
onderzoek, ongeacht hun totale retinale gevoeligheid in het onderzoeksoog in de
uitgangssituatie.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
a. Een voorgeschiedenis van amblyopie in het oog dat in aanmerking komt voor
het onderzoek.
b. Een andere significante oculaire of niet-oculaire ziekte/aandoening die,
naar mening van de onderzoeker, een risico kan inhouden voor de proefpersoon
als gevolg van deelname aan het onderzoek, de resultaten van het onderzoek kan
beïnvloeden, het vermogen van de proefpersoon kan beïnvloeden om diagnostische
tests uit te voeren in het kader van het onderzoek, of het vermogen van de
proefpersoon kan beïnvloeden om aan het onderzoek deel te nemen. Hiertoe
behoren ook klinisch significante vormen van cataract.
c. Deelname aan een ander wetenschappelijk onderzoek met een
onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 12 weken of ontvangst van een
gen-/celtherapie op enig moment in het verleden (waaronder, maar niet beperkt
tot implantatie van een intelligent implantaatsysteem, behandeling met ciliaire
neurotrofische factoren, behandeling met zenuwgroeifactoren).
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL63568.091.17 |