Een multicentrisch, open-label extensie-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van patisiran op de lange termijn bij patiënten met familiaire amyloïd polyneuropathie die een eerder klinisch onderzoek met patisiran hebben voltooid.

Dit is een multicenter, extensie-studie ter beoordeling van de veiligheid en
werkzaamheid van patisiran op de lange termijn bij patiënten met FAP die een
eerder klinisch onderzoek met patisiran hebben voltooid.

Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met
patisiran bij transthyretinegemedieerde amyloïdose (ATTR)-patiënten met
familiaire amyloïd polyneuropathie (FAP).

Dit is een multicentrisch, multinationaal, open-label extensie-onderzoek ter
evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van patisiran op de lange termijn
bij patiënten met FAP die eerder een onderzoek met patisiran voltooid hebben.

Patiënten zullen 0.3mg/kg patisiran krijgen, eenmaal in de 21 dagen, toegediend als een IV infusie gedurende 80 minuten (ongeveer 1 ml/min voor de eerste 15 minuten gevolgd door ongeveer 3 ml/min voor de rest van de infusie) door een gecontroleerd infusie-apparaat.

Patiënten in de studie brengen vaker bezoek aan het ziekenhuis dan wanneer zij
de standaardbehandeling zouden krijgen. Deelname aan de studie duurt ongeveer 5
jaar. Effectiviteits- en veiligheidstesten zullen worden gedaan. Visites
omvatten de toediening van studiemedicatie en uitvoering van standaard
veiligheidsmetingen.