In dit onderzoek onderzoeken wij hoe snel en in hoeverre het nieuwe middel IPN60130 in het lichaam wordt opgenomen, getransporteerd, en uitgescheiden (dit wordt farmacokinetiek genoemd). IPN60130 is radioactief gemerkt met koolstof-14 (14C).…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Skeletspierstelsel- en bindweefselaandoeningen, congenitaal
- Skeletspierstelsel- en bindweefselaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
• Om de farmacokinetiek van 14C-radioactiviteit in volbloed en plasma te
bepalen na een enkelvoudige orale dosis [14C] IPN60130.
• Om de massabalans, het metabolisme en de eliminatieroute(s) van [14C]
IPN60130 te bepalen.
• Om de PK van IPN60130 in plasma en urine te bepalen.
Secundaire uitkomstmaten
• Metabolieten van IPN60130 in plasma-, urine- en fecale monsters identificeren
en kwantificeren.
• Om de veiligheid en verdraagbaarheid van IPN60130 te evalueren.
Achtergrond van het onderzoek
IPN60130 is een nieuw middel dat mogelijk gebruikt kan worden bij de
behandeling van fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Dit is een zeer
zeldzame, ernstig invaliderende, genetische ziekte die wordt gekenmerkt door de
vorming van bot in spieren, pezen en ligamenten, vaak geassocieerd met
pijnlijke, terugkerende episodes van zwelling van de weke delen
(uitbarstingen).
Doel van het onderzoek
In dit onderzoek onderzoeken wij hoe snel en in hoeverre het nieuwe middel
IPN60130 in het lichaam wordt opgenomen, getransporteerd, en uitgescheiden (dit
wordt farmacokinetiek genoemd). IPN60130 is radioactief gemerkt met koolstof-14
(14C). Hierdoor is het mogelijk om IPN60130 te volgen in bloed, urine, en
ontlasting.
Ook onderzoeken wij hoe veilig IPN60130 is en hoe goed het wordt verdragen als
gezonde deelnemers dit gebruiken.
IPN60130 is al eerder door mensen gebruikt. Ook is het uitgebreid in het
laboratorium getest en op dieren.
Onderzoeksopzet
Het onderzoek duurt van de keuring tot en met de nacontrole maximaal 9 weken.
Voor het onderzoek is het nodig dat men 1 periode van 16 dagen (15 nachten) in
het onderzoekscentrum verblijft. De hoeveelheid radioactiviteit in urine en
ontlasting wordt vanaf Dag 1 dagelijks gemeten. Indien de hoeveelheid
radioactiviteit op Dag 15 nog steeds boven de vooraf vastgestelde grenswaarden
ligt, dan wordt men in het onderzoekscentrum verwacht voor 24-uurs verzameling
van urine en ontlasting van Dag 22 tot Dag 23 en Dag 29 tot Dag 30. Voor het
verzamelen van urine en ontlasting wordt men in het onderzoekscentrum verwacht
in de middag van Dag 22 en Dag 29 en men kan weer vertrekken na het
verzamelinterval van 24 uur (Dag 23 en Dag 30).
Dag 1 is de dag waarop men het onderzoeksmiddel krijgt. Men dient binnen 48 uur
voor aankomst in het onderzoekscentrum de ontlasting thuis te verzamelen. Men
verlaat het onderzoekscentrum op Dag 15 van het onderzoek.
Hieronder staat een overzicht van de dagen waarop men in het onderzoekscentrum
verblijft of waarop men een bezoek brengt aan het onderzoekscentrum.
Keuring -> Dag -28 t/m Dag 2
Verblijf - Binnenkomst -> Dag -1
Verblijf - Verblijfsperiode -> Dag -1 t/m Dag 15
Verblijf - Vertrek -> Dag 15
Mogelijke Bezoeken - 24-uurs bezoek -> Dag 22 tot Dag 23
Mogelijke Bezoeken - 24-uurs bezoek -> Dag 29 tot Dag 30
Nacontrole -> 7 dagen na vertrek of het laatste 24-uurs bezoek
Onderzoeksproduct en/of interventie
Men krijgt IPN60130 als een drankje van 30 milliliter (ml) na een nacht nuchter zijn (gedurende 10 uur niets eten). Na de toediening van het onderzoeksmiddel zal het flesje tweemaal worden nagespoeld met 30 ml water, dat men ook moet opdrinken. Daarna moet men nog eens 120 ml water opdrinken. Na toediening van het onderzoeksmiddel op Dag 1 moet men ook gedurende 4 uur nuchter blijven. Daarna krijgt men een lunch. Tijdens het vasten mag men wel water drinken, met uitzondering van 1 uur voor tot en met 1 uur na toediening van het onderzoeksmiddel. Hieronder de geplande behandeling in dit onderzoek: Dag | Behandeling | Formulering | Hoe vaak 1 | IPN60130 in 30 mL, bevattende 60 mg IPN60130 gemengd met 14C radioactief gemerkt IPN60130 | Drankje | éénmaal
Inschatting van belasting en risico
Bloedafname
Bloedafnames kunnen pijn doen of een bloeduitstorting geven. Het gebruik van
een verblijfscanule an soms leiden tot ontsteking, zwelling, verharding van de
ader, of bloedstolling en bloeding (blauwe plekken) rondom de prikplaats. Bij
sommige personen kan een bloedafname soms bleekheid, misselijkheid, zweten,
lage hartslag, of bloeddrukdaling met duizeligheid of flauwvallen veroorzaken.
Tijdens deelname aan dit onderzoek wordt er minimaal 28 keer bloed afgenomen.
Alles bij elkaar nemen we ongeveer 360 ml bloed af. Deze hoeveelheid geeft bij
volwassenen geen problemen. Ter vergelijking: bij de bloedbank wordt 500 ml
bloed per keer afgenomen. Als de onderzoeker dit nodig vindt om de veiligheid
van de deelnemer te kunnen waarborgen, kunnen extra monsters worden genomen
voor eventueel aanvullende testen. Als dit gebeurt zal de totale hoeveelheid
afgenomen bloed meer zijn dan de hierboven aangegeven hoeveelheid.
Hartfilmpje
Voor het maken van een hartfilmpje worden elektroden op armen, borst en benen
geplaatst. Langdurige toepassing van deze elektroden kan huidirritatie
(huiduitslag en jeuk) veroorzaken.
Coronavirus test
Monsters voor de coronavirus test zullen met wattenstaafjes achter in de neus
en keel worden afgenomen. Het afnemen van de monsters duurt slechts enkele
seconden, maar kan ongemak veroorzaken en een onaangenaam gevoel geven. Het
afnemen van een monster achter in de keel kan er toe leiden dat men moet
kokhalzen. Wanneer het monster achter in de neus wordt afgenomen kan men een
prikkelend gevoel ervaren en kunnen de ogen gaan tranen.
Algemeen / deelnemers
1000 De La Gauchetière West Suite 1200
Montreal, Quebec H3B 4W5
CA
Wetenschappers
1000 De La Gauchetière West Suite 1200
Montreal, Quebec H3B 4W5
CA
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Leeftijd
1. Deelnemer dient op het moment van ondertekening geïnformeerde toestemming 18
t/m 55 jaar te zijn.
Type deelnemer en ziektekenmerken
2. De deelnemer moet naar het oordeel van de onderzoeker over het algemeen
gezond zijn, zoals blijkt uit medische voorgeschiedenis, lichamelijk onderzoek,
12-leads ECG, vitale functies en klinische laboratoriumresultaten die zijn
verkregen binnen 28 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
3. De deelnemer moet een rustpols (minimaal 5 minuten) in rugligging hebben van
>40 maar <100 slagen per minuut en een systolische en diastolische bloeddruk
(BP) <140/90 mmHg bij screening. (Opmerking: de bloeddruk kan twee keer opnieuw
worden getest met tussenpozen van ten minste 5 minuten. De bloeddruk wordt als
aanhoudend beschouwd als de diastolische of systolische waarde de limieten
overschrijdt in alle 3 beoordelingen).
Gewicht
4. De deelnemer dient bij screening een body mass index (BMI) te hebben van 18
tot 30 kg/m² (beiden inclusief) (berekend als gewicht [kg]/lengte [m²]) en een
lichaamsgewicht van 50 kg of meer.
Seks
5. Man
Mannelijke deelnemers:
Gaan akkoord met het volgende, tijdens de studieinterventieperiode en gedurende
ten minste 90 dagen na de dosis van de studieinterventie:
• Afzien van het doneren van sperma
PLUS, ofwel
• Zich onthouden van heteroseksuele geslachtsgemeenschap als hun voorkeur en
gebruikelijke levensstijl (onthouding op lange termijn en aanhoudende basis) en
ermee instemmen om zich te blijven onthouden
OF
• Moet akkoord gaan met het gebruik van anticonceptie zoals hieronder beschreven
Instemmen met het gebruik van een condoom voor mannen met vrouwelijke partner
gebruik van een aanvullende zeer effectieve anticonceptiemethode met een
falingspercentage van <1% per jaar zoals beschreven in bijlage 10.4
Anticonceptie en barrièrerichtlijnen bij geslachtsgemeenschap met een vrouw die
zwanger kan worden die momenteel niet zwanger is van het protocol.
Geïnformeerde toestemming
6. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven zoals beschreven
in bijlage 10.1 (van het protocol), waaronder naleving van de vereisten en
beperkingen vermeld in het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) en in het
protocol.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Medische aandoeningen
1. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis of huidig **bewijs van een klinisch
significante of ongecontroleerde (naar de mening van de onderzoeker) ziekte,
inclusief maar niet beperkt tot de volgende systemen: cardiovasculair,
infectieus, lever-, renaal, hematologisch, neurologisch, psychiatrisch,
endocrien , gastro-intestinaal, reproductief, pulmonaal of oculair. Aanzienlijk
wordt gedefinieerd als elke ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de
veiligheid van de deelnemer in gevaar zou brengen door deelname of die de
eindpuntanalyse zou kunnen beïnvloeden als de ziekte/aandoening tijdens het
onderzoek verergerde.
2. De deelnemer heeft een chirurgische of medische aandoening waarvan bekend is
dat deze de absorptie, distributie, het metabolisme of de uitscheiding van
geneesmiddelen verstoort.
3. De deelnemer is in het afgelopen jaar in het ziekenhuis opgenomen wegens een
significante medische aandoening naar het oordeel van de onderzoeker.
4. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van een grote operatie binnen 6
maanden of een verwachte operatie voorafgaand aan dag-1.
5. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van alcoholmisbruik, lichamelijke
afhankelijkheid van een opioïde of een voorgeschiedenis van drugsmisbruik of
verslaving binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
6. De deelnemer heeft een eerder vastgestelde allergie of overgevoeligheid voor
componenten van de onderzoeksinterventieformulering of verwante verbindingen of
overgevoeligheid voor een inactieve component van het geneesmiddel, tenzij de
reactie door de onderzoeker als irrelevant voor het onderzoek wordt beschouwd.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2021-001681-38-NL |
| CCMO | NL78032.056.21 |