Nagaan of biomarkers van mitochondriale disfunctie, gemeten in geïsoleerde PBMC's of immuuncel subpopulaties, verschillen tussen personen met mitochondriale aandoeningen/cardiomyopathie en die van gezonde vrijwilligers.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Falen van de hartfunctie
- Metabole aandoeningen en voedingsstoornissen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het verschil in mitochondriale functie tussen MitoD- en HV-proefpersonen
gemeten met assays
Secundaire uitkomstmaten
Verschil in bloedserum/plasma markers geassocieerd met ontsteking en oxidatieve
stress (IL-6, hs-CRP, PTX-3, en GDF-15) tussen MitoD proefpersonen en HV
proefpersonen
Achtergrond van het onderzoek
OMT-28 is een volledig synthetische kleine molecule die behoort tot de familie
van 17,18-epoxyeicosatetraeenzuuranalogen (17,18-EEQ), een natuurlijke
metaboliet van het omega-3 vetzuur eicosapentaeenzuur (EPA). 1,2 De veiligheid
van verschillende doses OMT-28 is onderzocht in toxicologische studies bij
verschillende diersoorten, alsook in een First-in-Human studie met inbegrip van
een Single-Ascending-Dose (SAD)- en Multiple-Ascending-Dose (MAD)-gedeelte, en
een Fase 2a Proof-of-Concept (PoC)-studie (PROMISE-AF) bij proefpersonen met
atriale fibrillatie. Recente niet-klinische studies toonden aan dat OMT-28
potentieel de mitochondriale functie en overleving positief kan beïnvloeden.
Daarom wordt OMT-28 momenteel ontwikkeld voor de behandeling van
cardiomyopathie bij proefpersonen met mitochondriale ziekten en bij
proefpersonen met coronaire hartziekte.
Proefpersonen met een mitochondriale stoornis en cardiomyopathie zouden baat
kunnen hebben bij een behandeling met OMT-28, vanwege de potentiële positieve
effecten van OMT-28 op de mitochondriale functie en overleving.Deze
niet-interventionele studie heeft tot doel deze proefpersonen te karakteriseren
aan de hand van verschillende markers van mitochondriale functie en ontsteking,
en om met behulp van ex-vivotests in bloed het potentiële effect van OMT-28 op
de mitochondriale functie te beoordelen.
Het doel van deze niet-interventionele studie is de proefpersonen te
karakteriseren met betrekking tot hun niveaus van mitochondriale disfunctie en
ontstekings markers, en de proefpersonen te identificeren die het meeste baat
zouden kunnen hebben bij een behandeling met OMT-28, gebaseerd op de resultaten
van de ex-vivo bloedtesten. De resultaten van deze studie worden verondersteld
richting te geven aan de opzet van toekomstige klinische interventiestudies met
OMT-28.
Doel van het onderzoek
Nagaan of biomarkers van mitochondriale disfunctie, gemeten in geïsoleerde
PBMC's of immuuncel subpopulaties, verschillen tussen personen met
mitochondriale aandoeningen/cardiomyopathie en die van gezonde vrijwilligers.
Onderzoeksopzet
Dit is een niet-interventionele studie met een cross-sectionele opzet. De
proefpersonen zullen geen behandeling ondergaan.
Inschatting van belasting en risico
Noch MitoD-patiënten, noch HV's zullen direct baat hebben bij deze studie.
MitoD-patiënten zouden indirect baat kunnen hebben, aangezien OMT-28
geëvalueerd wordt als een potentiële behandeling voor MitoD. Aangezien alle
studiebeoordelingen als minimaal invasief worden beschouwd, wordt de
baten-risicobeoordeling aanvaardbaar geacht voor de deelnemers. Dit is een
verkennende, niet-interventionele studie om de markers van mitochondriale
disfunctie, ontsteking en hartdysfunctie in MitoD proefpersonen en gezonde
vrijwilligers te karakteriseren. De distributie en variabiliteit van deze
biomarkers zijn onbekend in deze populaties
*
Algemeen / deelnemers
Robert-Rössle-Strasse 10
Berlin 13125
DE
Wetenschappers
Robert-Rössle-Strasse 10
Berlin 13125
DE
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Alle deelnemers
1. Kinderen en volwassenen tussen 18 en 75 jaar oud, inclusief
2. Body mass index (BMI) tussen 18.0 en 30.0, inclusief
3. In staat tot en bereid o geen alcohol te consumeren bij studiebezoek
4. Deelnemer (of ouder/voogd) heeft vrijwillig het consent formulier getekend
5. In staat en bereid zijn om alle studie procedures te volgen
6. In staat om in Engels of Nederlands met de onderzoeker te communiceren
Deelnemers in cohort 1 met mitochondriele ziekte
7. Diagnose van mitochondriale stoornis, bevestigd door:
a. Genetische tests op elk moment voorafgaand aan screening die
m.3243A>G-mutatie tonen
b. Newcastle Mitochondrial Disease Scale (NMDAS) score *11
8. Huidige cardiomyopathie (bv. LVH, verminderde systolische functie of
spanning, ECG-afwijkingen die wijzen op betrokkenheid van het hart, enz.)
Deelnemers in cohort 2, gezonde vrijwilligers
9. Naar het oordeel van de onderzoeker in goede gezondheid bevonden op basis
van een medisch onderzoek waaruit blijkt dat er geen klinisch relevante
afwijking is
10. Overeenkomend met MitoD-groep voor leeftijd (+/- 5 jaar), geslacht en BMI
(+/- 3 kg/m2).
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
2. Vrouwen met een positieve urine hCG test bij screening
3. Deelnemer heeft een hemoglobine waarde buiten de normaalwaarden van het
lokale lab
4. Deelnemer heeft in de 3 maanden voor de studie therapie met cytostatica, sGC
stimulators/activators of nitraten gekregen
5. Personen met ernstige aortaklepstenose
6. Deelnemer heeft in de 3 maanden voor de studie therapie met metformine
gekregen
7. Significante psychiatrische of neurologische ziekte die het onmogelijk maakt
voor de deelnemer om deel te nemen aan de studie
15. Positieve nasofaryngeale snelle antigeentest voor SARS-CoV-2 bij opname in
het klinisch onderzoekscentrum
16. Deelnemer is gevaccineerd in de twee weken voorafgaand aan visite 1
Deelnemers in cohort 2, gezonde vrijwilligers
17. Deelnemer heeft acuut gedecompenseerde hepatische, gastrointestinale,
respiratoire, cardiovasculaire, metabole, immunologische, of hormonale ziekte.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL77982.056.21 |