Langetermijn opvolgingsonderzoek voor deelnemers aan door Kite gesponsorde interventionele onderzoeken die met genetisch gemodificeerde cellen zijn behandeld

In het hoofdgedeelte van het vervolgonderzoek op lange termijn zullen geen
experimentele behandelingen worden toegediend of getest.
Bij alle onderzoeken van Kite is sprake van langetermijnopvolging, en voorheen
gebeurde dit binnen elk afzonderlijk onderzoek. Het doel van dit onderzoek is
om alle proefpersonen, die momenteel meedoen in een afzonderlijk
vervolgonderzoek, te laten deelnemen aan één gezamenlijk langdurig
vervolgonderzoek. Dit onderzoek is opgezet om flexibeler te zijn voor de
proefpersonen (u kunt bijvoorbeeld telefoon- of e-mailcommunicatie kiezen als u
daar voorkeur aan geeft in plaats van bezoeken aan het onderzoekscentrum).

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507041-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn:
• Het beoordelen van de incidentie en ernst van laat optredende gerichte
bijwerkingen (adverse events, AE*s)/ernstige bijwerkingen (serious adverse
events, SAE*s) waarvan wordt vermoed dat ze mogelijk verband houden met
genetisch gemodificeerde cellen, waaronder neurologische aandoeningen,
auto-immuunaandoeningen, hematologische aandoeningen, ernstige infecties en
secundaire maligniteiten
• Het beoordelen van het mechanisme van RCR/RCL en/of insertiemutagenese op
bevestigde voorvallen in verband met het celtherapieproduct
• Het beoordelen van de groei, ontwikkeling en seksuele volwassenheid van
pediatrische en adolescente proefpersonen behandeld met genetisch
gemodificeerde cellen
De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn als volgt:
• Het bepalen van de tijd tot de volgende behandeling na toediening van
genetisch gemodificeerde celtherapie in het voltooide hoofdonderzoek
• Het bepalen van de overlevingsstatus
• Het bepalen van de oorzaak van overlijden
• Het beoordelen van immuunherstel
• Het beoordelen van de incidentie van replicatie-competent
retrovirus/replicatie-competent lentivirus (RCR/RCL)
De verkennende doelstellingen van dit onderzoek zijn als volgt:
• Het beoordelen van de niveaus van genetisch gemodificeerde cellen in het
bloed
• Het bepalen van de status van primaire maligne ziekte
• Het beoordelen van zwangerschapsresultaten bij vrouwen in de vruchtbare
leeftijd

Dit is een prospectief, langetermijn opvolgingsonderzoek (long-term follow-up,
LTFU) bij proefpersonen die een infusie van genetisch gemodificeerde cellen
kregen in een door Kite gesponsord interventioneel onderzoek.
Proefpersonen worden gevraagd om aan dit onderzoek deel te nemen na voltooiing
van het interventionele hoofdonderzoek. De proefpersonen zullen tot 15 jaar
vanaf het moment van de eerste infusie van genetisch gemodificeerde cellen in
het hoofdonderzoek worden gevolgd.
Onderzoeksgegevens kunnen worden verkregen uit klinische, laboratorium- en
diagnostische beoordelingen die in het onderzoekscentrum worden uitgevoerd of
uit dossiers verkregen van de doorverwijzende zorgverlener van de proefpersoon.
Daarnaast kunnen er monsters worden afgenomen van proefpersonen die secundaire
maligniteiten ontwikkelen waarvan wordt vermoed dat ze mogelijk verband houden
met genetisch gemodificeerde cellen en/of vermoede RCR/RCL-infectie.

De duur van het onderzoek voor individuele proefpersonen zal variëren
afhankelijk van de respons van een proefpersoon op de behandeling, de
overleving en het tijdstip van opname in dit LTFU-onderzoek vanuit het
hoofdonderzoek. Voor een proefpersoon die het volledige protocol voltooit, zal
de duur van het LTFU-onderzoek tot 15 jaar zijn vanaf het moment van de eerste
infusie van genetisch gemodificeerde cellen in het hoofdonderzoek.

Bloedafname
De risico's van de afname van bloed zijn pijn op de plaats waar de naald wordt
ingestoken, een blauwe plek op de plaats waar het bloed is afgenomen, roodheid
en zwelling van de ader en infectie, alsmede een zeldzaam risico op flauwvallen.

Tumorweefselbiopsie (indien van toepassing)
Een tumorweefselbiopsie is een procedure waarbij tumormonsters worden
verwijderd, ofwel via een operatie, ofwel percutaan (via de huid) met een naald
met holle *kern*. Bij de biopsie krijgt de patient medicijnen om het gebied te
verdoven en de pijn te verminderen. Daarna kan er een klein sneetje in de huid
worden gemaakt. De biopsie kan enige pijn, ongemak of bloedingen veroorzaken.
Het is mogelijk maar onwaarschijnlijk dat de patient een infectie oploopt. In
zeer zeldzame gevallen kunnen mensen een allergische reactie krijgen op het
verdovingsmiddel. De allergische reactie kan bestaan uit uitslag/netelroos,
rood worden van het gezicht, jeuk, piepende ademhaling en een beklemd gevoel in
de keel. De biopsie kan ook een klein litteken veroorzaken.

Beenmergpunctie en biopsie (indien van toepassing)
Een beenmergpunctie en biopsie worden uitgevoerd met behulp van een holle naald
om een klein stukje beenmerg te verwijderen. Voorafgaand aan de biopsie wordt
het gebied waar de naald wordt ingebracht met een lokaal verdovingsmiddel
verdoofd. De procedure kan ongemak, pijn, bloedingen, littekenvorming of
infectie veroorzaken op de plek van de aspiratie/de biopsie. Als de aspiratie
resulteert in een droge punctie, wordt een biopsie uitgevoerd.