Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van iscalimab bij twee dosisniveaus (600 mg en 300 mg) bij patiënten met het syndroom van Sjögren, die deel hebben genomen aan de TWINSS- studie,…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Auto-immuunziekten
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
- Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen / ernstige
ongewenste voorvallen (SAEs)
- Routine hematologie en klinische chemie laboratoriumtestresultaten bij
analysebezoeken tot einde van de studie
- Vitale functies bij analysebezoeken tot eind studie
Secundaire uitkomstmaten
-Vrije iscalimab-concentratie in plasma tijdens de behandeling (Cdal) en
follow-up (tot het einde van de studie) perioden
- Incidentie van anti-iscalimab-antilichamen in plasma op analysebezoeken tot
aan het einde van de studie
- De volledige lijst met exploratoire eindpunten die moeten worden opgenomen in
het Clinical Study Report (CSR) en overeenkomstige analysemethoden zullen
worden gedetailleerd in het plan voor statistische analyse (SAP)
- Biomarkerniveaus tijdens de behandeling en follow-up (tot einde studie)
periode
- Vrij of totaal oplosbaar CD40 bij afwezigheid of aanwezigheid van iscalimab,
respectievelijk op analysebezoeken tot aan het einde van de studie
-Biomarkerniveaus tijdens de behandeling en follow-up (tot einde studie) periode
- Parameters voor lichamelijke activiteit en vitale functies niveaus gemeten
met een draagbaar apparaat tijdens de behandeling en follow-up (tot
einde van studie) periode
- Patient Health Questionnaire-2 (PHQ-2) totaal score en cognitieve tests
scores gemeten met smartphone-applicatie tijdens de behandeling en follow-up
(tot einde van studie) periode
Achtergrond van het onderzoek
Het syndroom van Sjögren (SjS) is een chronische auto-immuunziekte met
onbekende oorzaak, het wordt gekenmerkt door lymfoïde
infiltratie en geleidelijke vernietiging van exocriene klieren. De huidige
standaardbehandeling (SoC) voor SjS-patiënten is beperkt tot symptomatische
zorg voor de mucosale tekenen en symptomen (droogheid). Steroïden en ziekte
verloop beinvloedende geneesmiddelen tegen reuma (DMARD's), die gebruikt
worden bij SjS patiënten, zijn niet bewezen effectief, en geen enkele
farmacologische interventie is effectief tegen de ernstige, invaliderende
vermoeidheid. Daarom zijn er geen goedgekeurde behandelingen beschikbaar voor
deze actieve, systemische ziekte.
De therapeutische hypothese werd met succes getest in een eerste
proof-of-concept (PoC) studie van iscalimab bij patiënten met het primaire
syndroom van Sjögren. In het kort, in deze gerandomiseerde gecontroleerde
trial, het primaire eindpunt van de European Sjögren*s Syndrome Disease
Activity Index (ESSDAI) werd verbetering bereikt, samen met verbeteringen in
door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (vragenlijsten), waaronder
vermoeidheid. Het algemene risico / baten-profiel was gunstig, wat een
voortdurende ontwikkeling bij deze indicatie rechtvaardigde
Er zijn momenteel beperkte veiligheidsgegevens beschikbaar betreffende
iscalimab welke in meerdere indicaties wordt onderzocht. Met deze extentie
studie (CCFZ533B2201E1) willen we de veiligheid en verdraagbaarheid van twee
doses (600 mg en 300 mg) iscalimab laten zien bij de behandelingen van
patiënten met het syndroom van Sjögren (SjS).
Doel van het onderzoek
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en
verdraagbaarheid van iscalimab bij twee dosisniveaus (600 mg en 300 mg) bij
patiënten met het syndroom van Sjögren, die deel hebben genomen aan de TWINSS-
studie, CCFZ533B2201
Secundaire doelstellingen:
Doelstelling 1: De farmacokinetiek (PK-dalspiegels) en de dosisblootstellings
relatie van iscalimab beoordelen
Doelstelling 2: De immunogeniteit van iscalimab beoordelen
Onderzoeksopzet
CCFZ533B2201E1 is een multicenter extensiestudie. De extensie studie zal
geblindeerd zijn tot het moment dat de patienten in de Core studie
(CFZ533B2201) deblindeerd zullen worden. Hierdoor wordt de CFZ533B2201 Extensie
studie een open-labelonderzoek tot en met week 120 (einde van studie bezoek).
Onderzoeksproduct en/of interventie
CFZ533
Inschatting van belasting en risico
Minimum of 28 visites, de duur varieert van 1-3 uren per visite, total studie
duur is 30 maanden.
Lichamelijk onderzoek: 15 keer
ECG: 1 keer
Vragenlijsten: 7 keer
Patienten dagboek: wekelijks invullen
Device om de arm, voor het meten van lichamelijke activiteit (optioneel): 7 keer
Cognitieve metingen: 7 keer
Algemeen / deelnemers
Haaksbergweg 16
Amsterdam 1101 BX
NL
Wetenschappers
Haaksbergweg 16
Amsterdam 1101 BX
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Deelnemers moeten hebben deelgenomen aan het TWINSS-studie, CCFZ533B2201, en
de volledige behandelperiode tot week 48 en de follow-up periode tot week 60
hebben voltooid
2. Een getekend Informed Consent moet worden verkregen voorafgaand aan deelname
aan het vervolgonderzoek (d.w.z. vóór aanvang van de beoordelingen van week 60
van TWINNS studie
3. Naar het oordeel van de onderzoeker moet worden verwacht dat de patienten
klinisch baat hebben bij voortgezette iscalimab-therapie
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Syndroom van Sjögren overlappende syndromen waarbij een andere auto-immuun
reumatische ziekte de belangrijkste ziekte vormt, met name:
- Matige tot ernstige actieve systemische lupus erythematosus (SLE) met
anti-dsDNA positiviteit en nierbetrokkenheid, of andere orgaanbetrokkenheid dat
het vermogen belemmert om ESSDAI-domeinen te scoren
- Actieve reumatoïde artritis (RA) die het scoren van het gewrichtsdomein
ESSDAI belemmeren
- Systemische sclerose
- Elke andere gelijktijdige bindweefselziekte (bijv. Lupus nefritis (LN),
vasculitis van grote bloedvaten (LVV), Sharp-syndroom (gemengd bindweefsel
weefselziekte) die actief is en immunosuppressieve behandeling vereist buiten
het bestek van deze studie en zou het syndroom van Sjögren orgaandomein
bepalingen belemmeren.
2.Gebruik van andere geneesmiddelen voor onderzoek dan iscalimab tijdens het
TWINNS studie
3.Actieve ongecontroleerde virale, bacteriële of andere infecties waarvoor
systemische behandeling op het moment van inclusie, of geschiedenis van
recidiverend klinisch significante infectie of van bacteriële infecties met
ingekapseld organismen
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2020-001942-20-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT04541589 |
| CCMO | NL77019.078.21 |