Multicenter dubbelblind en open-label vervolgonderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ligelizumab als herbehandeling, zelf toegediende behandeling en enige behandeling bij patiënten met chronische spontane urticaria die een van de volgende onderzoeken voltooid hebben: CQGE031C2302, CQGE031C2303, CQGE031C2202 of CQGE031C1301 (studie CQGE031C2302E1)

Ligelizumab (QGE031) is een nieuwer gehumaniseerd immunoglobuline G (IgG) -type
monoklonaal antilichaam dat met hogere affiniteit aan menselijk IgE bindt dan
omalizumab. Na binding aan specifieke epitopen in het C3-gebied van IgE is
ligelizumab in staat de interactie van IgE met zowel de hoge als de lage
affiniteit-IgE-receptoren (Fc*RI en Fc*RII) te blokkeren. IgE speelt een rol
bij allergische reacties. Het doel van dit vervolgonderzoek (tot 104 weken
behandeling en tot 52 weken na behandeling) is om de werkzaamheid en veiligheid
van ligelizumab (QGE031) 120 mg s.c. (elke 4 weken) te bepalen.

Het doel van de studie is om de werkzaamheid en veiligheid van ligelizumab te
bepalen bij de behandeling van volwassen en jongeren met chronische spontane
urticaria.

Deze studie kijkt ook hoe:
• verdere behandeling van ligelizumab werkt na behandeling met ligelizumab of
omalizumab in de voorgaande onderzoeken.
• zelftoediening van ligelizumab werkt buiten de klinische setting.
• ligelizumab werkt zonder achtergrondmedicatie (in een kleine groep deelnemers)
• of behandelin met ligelizumab voor langere tijd leidt tot verbetering of
herstel van de ziekte.

Dit is een fase III multicenter, dubbelblind en open-label vervolgonderzoek.
Zoals afgebeeld in Figuur 3-1, pagina 21 van het protocol, bestaat de studie
uit 5 verschillende periodes.
• Screeningsperiode, duur 1 tot 4 weken;
• Eerste observatieperiode, duur tot 36 weken;
• Behandelperiode, duur van 2 jaar (104 weken);
• Tweede observatieperiode, duur tot 52 weken;
• Vervolgperiode na behandeling, duur van 12 weken of 52 weken.

De minimale duur van het onderzoek voor een proefpersoon (zonder vroegtijdig
stoppen) is ongeveer 37 weken: screening van 1 week plus 36 weken in de eerste
observatieperiode totdat de proefpersoon het onderzoek zonder terugval bestaat.

De maximale duur van de studie voor een proefpersoon (zonder vroegtijdig
stoppen) is ongeveer 208 weken: screening van 4 weken, 36 weken in de eerste
observatieperiode, 52 weken in de eerste helft van de behandelingsperiode, 52
weken in de tweede helft van de observatieperiode, 52 weken in de tweede helft
van de behandelperiode en 12 weken in de follow-up periode.

Voor proefpersonen uit de voorgaande CQGE031C2303 (NLD) studie: Dubbel-blinde behandelperiode (week 0, 4 en 8): > Ligelizumab 120 mg arm: 1 injectie van 1,0 ml ligelizumab (120 mg / ml) s.c. q4w > Ligelizumab 72 mg arm: 1 injectie van 0,6 ml ligelizumab (120 mg / ml) s.c. q4w Open-label behandelperiode (week 12 tot en met week 52): > Ligelizumab 120 mg arm: 1 voorgevulde injectiespuit van 1,0 ml ligelizumab s.c. q4w

• s.c. injectie elke 4 weken
• Lichamelijk onderzoek
• Meten lengte (alleen bij 12-17 jaar) en gewicht
• Bloedonderzoek
• Optioneel bloedonderzoek naar biomarkers: alleen bij deelnemers -> 18 jaar
• Urine onderzoek
• Voor vrouwelijke proefpersonen zwangerschapstest
• Ontlastingsonderzoek
• Bijhouden dagboekje 2x daags, gedurende hele studie
• vragenlijsten
• ECG

Zie protocol pagina 56-65 voor het volledige overzicht van studiehandelingen
voor de verschillende fasen van de studie. Het aantal handelingen voor een
proefpersoon hangt af van hoe de proefpersoon de verschillende fasen van de
studie doorloopt, in sectie E6 is het maximaal aantal keer aangegeven.