Primaire doel:Het beoordelen van de haalbaarheid en therapietrouw van het thuismeten van verschillende aspecten van de ziektebeloop door patiënten met ALS, om zodoende een set van betrouwbare digitale parameters voor datacollectie - verzameld onder…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Neuromusculaire aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Therapietrouw, gedefinieerd als het aantal verrichte thuismetingen gedeeld door
het totaal aantal thuismetingen.
Secundaire uitkomstmaten
*Overall survival*, gedefinieerd als tijd-tot-sterfte door iedere oorzaak of
respiratoire insufficie*nte vanaf inclusie (respiratoire insufficie*nte
gedefinieerd als tracheotomie of het gebruik van non-invasieve ventilatie voor
>22 uur per dag voor >=10 aaneengesloten dagen. Dagelijks functioneren,
gedefinieerd als de gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (*mean
change from baseline) in de ALSFRS-R score en PRO-ALS score. Respiratoire
functie, gedefinieerd als de gemiddelde verandering ten opzichte van baseline
in VC (voorspellend percentage (*% predicted*) normale functie volgens de
GL-2012 referentiestandaard) gemeten door de spirometrie, en de MND-DS. Fysieke
activiteit, gedefinieerd als de gemiddelde verandering ten opzichte van
baseline in verticale variatie gemeten door de accelerometrie. Bulbaire
functie, gedefinieerd als de gemiddelde verandering ten opzichte van baseline
in akoestische en visuele uitkomstmaten gemeten door akoestische en visuele
spraakmetingen. Plaatsing van voedingssonde, gedefinieerd als
tijd-tot-plaatsing vanaf inclusie. Gebruik van non-invasieve beademing,
gedefinieerd als tijd-tot-initiatie vanaf inclusie. Lichaamsgewicht,
gedefinieerd als de gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in
kilogrammen. Ziektebeloop, gedefinieerd als gemiddelde tijd in elke fase van de
King*s en ALS Milano-Torino systemen. Patie*ntbelasting en gebruikerservaring
gemeten met een zelfgemaakte vragenlijst. Patie*nt gerapporteerde uitkomstmaten
gemeten met een zelfgemaakte vragenlijst.
Achtergrond van het onderzoek
Amyotrofe laterale sclerose (ALS) is een degeneratieve ziekte, hetgeen
trialdeelname extra belastend maakt. Implementatie van een thuismeet
infrastructuur voor de beoordeling van uitkomstmaten en medicijnveiligheid zou
ziekenhuisbezoeken onnodig maken, de belasting van trialdeelname verlagen, en
de weg vrijmaken voor een patiëntgericht klinisch trial model.
Doel van het onderzoek
Primaire doel:
Het beoordelen van de haalbaarheid en therapietrouw van het thuismeten van
verschillende aspecten van de ziektebeloop door patiënten met ALS, om zodoende
een set van betrouwbare digitale parameters voor datacollectie - verzameld
onder *free-living* condities - te ontwikkelingen die patiëntgerichte
uitkomstmaten reflecteren, en gebruikt kunnen worden in de ontwikkeling van
effectieve behandelingen.
Secundaire hoofddoelen:
Het beoordelen van de discriminerende waarde van thuismetingen in het
onderscheiden van verschillende subtypes van neuromusculaire ziekten (snelle
versus langzame progressie).
Het beoordelen van de voorspellende waarde waarden van thuismetingen voor
klinisch relevante uitkomstmaten (zoals sterfte, rolstolafhankelijkheid en
respiratoire insufficiëntie).
Het beoordelen van de validiteit van een zelfstandige thuismeting versus een
begeleidde meting in de kliniek.
Het vaststellen van de minimaal belangrijk verschil van thuismetingen.
Onderzoeksopzet
Longitudinale cohortstudie uitgevoerd in het UMC Utrecht met een twaalf maanden
follow-up periode.
Inschatting van belasting en risico
Alle onderzoekshandeling zijn non-invasief en er zijn geen directe
psychologische ongemakken gerelateerd aan deelname. Patiënten verrichten iedere
maand digitale thuismetingen voor lichaamsgewicht, spirometrie, accelerometrie,
spraakfunctie/gezichtmotoriek, en klinische ziekteprogressie. Op baseline en na
3 maanden zal een in-persona afspraak met een zorgprofessional plaatsvinden
(huis- of ziekenhuisbezoek) voor de supervisie van spirometriemetingen. Bij
voltooiing of vroegtijdig beëindigen van deelname aan de studie zal een
afsluitend huis- of ziekenhuisbezoek plaatsvinden. Studiedeelname neemt
ongeveer 13 uur in beslag gedurende de 12 maanden follow-up. Ontwikkeling van
betrouwbare gevalideerde digitale parameters is van groot belang om de
belasting van trialdeelname te verlagen, en zou de zoektocht naar een
effectieve behandeling kunnen bevorderen. Gezien het lage risico en belasting
van deze studie, geloven wij dat de voordelen opwegen tegen de nadelen.
Algemeen / deelnemers
Heidelberglaan 100
Utrecht 3584 CX
NL
Wetenschappers
Heidelberglaan 100
Utrecht 3584 CX
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Gediagnosticeerd met ALS volgens de Gold Coast criteria
2. ENCALS risk profiel tussen -6 en -2
3. 18 jaar of ouder
4. Instaat tot het geven van informed consent
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Respiratoire insufficie*ntie door het gebruik van non-invasieve beademing (NIV)
voor >22 uur per dag voor 10 aaneengesloten dagen of het hebben van een
tracheostomie
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL79677.041.22 |