Succesvol staken van romiplostim bij ITP patienten

Momenteel is miltextipartie eerste keuze voor de tweedelijnsbehandeling bij
patienten met primaire ITP die refractair zijn op de eerstelijn therapie. Als
miltextirpatie onvoldoende werkt, of er een contra-indicatie bestaat voor
miltextirpatie wordt vaak gestart met een trombopoietin receptor agonist
(TPO-RA). Echter is recentelijk de label voor TPO-RA veranderd en zouden
patienten zonder miltextirpatie al in aanmerking komen voor TPO-RA's. TPO-RA's
zijn hiermee een alternatief 2e lijns theapie geworden. TPO-RA's worden gezien
als een symptomatische behandeling en zijn daarom levenslang geindiceerd, met
de bijbehorende bijwerkingen en hoge kosten die zij met zich meebrengen in het
medische budget. De ervaring leert dat internist/hematologen de TPO-RA's in de
praktijk proberen te stoppen waar dit mogelijk is. Retrospectieve onderzoeken
laten zien dat na het staken van de TPO-RA in 26-55% van de gevallen de
patiënten langdurige remissie laten zien. Eén prospectief onderzoek laat zien
dat dit in 32% van de gevallen zo is. Tot op heden zijn er geen voorspellers
gevonden die een het succes op langdurige remissie in kaart brengen. Dit
onderzoek wordt opgezet om deze cijfers te bevestigen omdat hier weinig
onderzoek naar is gedaan en om in tweede instantie van bepaalde tests de
voorspellende waarde te vinden op succesvol staken van TPO-RA.

Primair: Percentage vinden/bevestigen van succesvol staken na 1 jaar TPO-RA
behandeling.
Secundair: Voorspellende waarde van bepaalde test vinden voor het succes van
succesvol staken van TPO-RA.

Enkelarmige interventie studie met per protocol analyse.
Er wordt gekeken naar het succes van staken van TPO-RA.
Als voorspellers worden gebruikt: ITP-lever/miltscan, glycoprotein analyse, T
regulatoire cellen, TPO-level.

1 jaar TPO-RA en daarna afbouwen in 6 weken tijd. Dan 4 weken na volledig afbouwen bepalen of patient in remissie is of niet.

Voordelen: Mogelijk staken van de medicatie in 30-40% van de patienten, lagere
kosten voor patient en maatschappij, vinden van laagst mogelijke dosis en
daarmee verlaging van aantal en ernst bijwerkingen.
Risico's: Risico op terugval tijdens afbouwperiode. Stralingsbelasting van
ITP-lever/miltscan met in totaal van 1.56mSV extra. Dit is te beschouwen als
niet-gevaarlijk. Extra bloed afname; tijdens regulaier bloedafname tijden (dus
geen extra prik).
*