Het primaire doel van deze studie is om aan te tonen dat de EnzySystem HemA-versie A TG kan registreren en FVIII-activiteitsniveaus kan kwantificeren binnen een tijdsbestek van 60 minuten in vers volbloedmonsters van gezonde vrijwilligers en…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Stollingsstoornissen en bloedingsdiathesen (excl. trombocytopenische)
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Demonstreer dat de EnzySystem HemA-versie A TG- en kwantitatieve
FVIII-activiteitsniveaus kan registreren binnen een tijdsbestek van 60 minuten
in vers bloedmonsters van gezonde vrijwilligers en patiënten met hemofilie A.
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire onderzoeksparameters worden samengesteld of de gemeten waarden
voldoen aan de gewenste assayspecificiteit en nauwkeurigheid. Resultaten worden
geanalyseerd op gelijkwaardigheid in vergelijking met een fase FVIII-assay,
FVIII-chromogene assay, trombinegeneratie via de Nijmeegse Hemostase-assay en
mogelijk via de Technoclone-assay.
Is het mogelijk om FVIII-activiteit te meten met het EnzySystem HemA versie A
in vers bloedmonsters van gezonde vrijwilligers en patiënten met hemofilie A,
vergeleken met de gouden standaard met;
- Precisie in het normale bereik (60-140%): min. 30%
- Precisie in het lage bereik (3-10%): min. 50%
- Limiet van detectiebereik min. 100% FVIII-activiteit
- Detectielimiet laag bereik min. 3% FVIII-activiteit
Is het mogelijk om TG te meten met het EnzySystem HemA versie A in vers
bloedmonsters van gezonde vrijwilligers en patiënten met hemofilie A,
vergeleken met de gouden standaard met;
- Precisie in het normale bereik (60-140%) van controlemonsters: min. 30%
- Precisie bij patiënt met hemofilie A: min. 50%
- Detectielimiet, hoog bereik > 400 nM trombineactiviteit
- Detectielimiet gemeten met plasma, laag bereik < 50 nM trombine
Andere studieparameters
Alle monsters zullen ook worden getest op andere hemostase-specifieke
parameters, aangezien deze parameters een juiste meting van zowel
FVIII-activiteit als trombinevorming kunnen beïnvloeden. De volgende parameters
worden gemeten in plasma verkregen uit de volbloedvacutainers. Bovendien zullen
de overgebleven monsters (plasma) uiteindelijk worden gebruikt om andere
stollingsgerelateerde parameters te ontwikkelen.
- von Willebrand Factor-antigeenniveaus
- von Willebrand Factor ristocetine activiteitsniveaus
- Protrombine Fragment 1+2 niveaus
- ADAMTS13-activiteit
- FVIII-antigeenniveaus
- bloedgroep
Achtergrond van het onderzoek
Voor het meten van de bloedstolling wordt bloed afgenomen uit een ader. Dit
bloed wordt in het laboratorium bewerkt en vervolgens getest. Er is een nieuw
apparaat ontwikkeld waarvoor maar een heel klein volume bloed (5-10 druppels
bloed) nodig is om de laboratoriumtesten te doen. Op termijn is het doel dat
dit apparaat door een arts of thuis gebruikt kan worden om snel een meting van
de bloedstolling te kunnen doen. In dit onderzoek willen we dit nieuwe systeem
vergelijken met de standaard methoden - meting in het laboratorium - en
evalueren of de juiste waarde wordt bepaald.
Doel van het onderzoek
Het primaire doel van deze studie is om aan te tonen dat de EnzySystem
HemA-versie A TG kan registreren en FVIII-activiteitsniveaus kan kwantificeren
binnen een tijdsbestek van 60 minuten in vers volbloedmonsters van gezonde
vrijwilligers en patiënten met hemofilie A in het Enzyre-laboratorium (voor
gezonde vrijwilligers) en het Radboudumc (voor patiënten met hemofilie A).
Onderzoeksopzet
Dit is een cross-sectioneel observationeel onderzoek.
Alle deelnemers worden gevraagd om voorafgaand aan de bloedafname een
vragenlijst in te vullen. Het bloed van gezonde vrijwilligers wordt verzameld
in een kantoor van Enzyre BV, het bloed van patiënten wordt verzameld in het
Radboudumc. De bloedafname, via venapunctie, wordt op beide locaties uitgevoerd
door een onderzoeksverpleegkundige van het Radboudumc of arts van het
onderzoeksteam.
In totaal worden er vier bloedbuisjes met citraat als antistollingsmiddel
afgenomen (totaal ongeveer 11 ml).
Inschatting van belasting en risico
We verwachten geen risico of impact voor de proefpersonen en patiënten die aan
het onderzoek deelnemen. Het protocol heeft alleen betrekking op bloedafname.
Algemeen / deelnemers
Geert Grooteplein Zuid 10
Nijmegen 6525 GA
NL
Wetenschappers
Geert Grooteplein Zuid 10
Nijmegen 6525 GA
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Gezonde vrijwilligers:
Leeftijd tussen 20 en tussen 20 en 70 jaar (gelijkelijk verdeeld over de
leeftijdscategorie)
- 7 vrijwilligers 20-40 jaar oud
- 7 vrijwilligers 40-60 jaar oud
- 6 vrijwilligers 60+ jaar oud
Hemofilie A-patiënten:
Gediagnosticeerd met milde (FVIII-activiteitsniveaus 5-40%), matige
(FVIII-activiteitsniveaus 1-5%) of ernstige hemofilie A
(FVIII-activiteitsniveaus <1%)
medicatie
- on demand behandeling
- washout van de behandeling van ten minste 24 uur na behandeling met
substitutietherapie met een korte halfwaardetijd (SHL)
- washout van de behandeling van ten minste 72 uur na behandeling met
vervangende therapie met verlengde halfwaardetijd (EHL)
Leeftijd 20-70 jaar oud
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Een gezonde vrijwilliger die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt
uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:
gebruik van anticoagulantia of bloedplaatjesantagonisten (aspirine of een TAR);
bekende allergie voor roestvrij staal;
trauma of operatie in de afgelopen twee weken;
zwangerschap;
gebruik van:
- NSAID's;
- antimicrobiële medicatie;
- schildklierremmers; of SSRI's.
Een hemofilie A patiënt die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt
uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:
gebruik van anticoagulantia of bloedplaatjesantagonisten (aspirine of een TAR);
bekende allergie voor roestvrij staal;
trauma of operatie in de afgelopen twee weken;
een bloeding in de afgelopen twee weken;
klinische kenmerken van levercirrose (echografische indicatie, vergrote milt,
verlaagd aantal bloedplaatjes);
zwangerschap;
verworven FVIII-remmers;
gebruik van:
- NSAID's;
- antimicrobiële medicatie;
- schildklierremmers of SSRI's;
- Emicizumab.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL82879.091.22 |