De effecten van Epidermale Groei Factor (EFGR)-remming op pulmonale arteriële hypertensie geassocieerd met systemische sclerose: een fase II, gecontroleerde, open-label, veiligheids- en doeltreffendheidsstudie

De prognose van pulmonale arteriële hypertensie geassocieerd met systemische
sclerose (SSc-PAH) heeft een slechte prognose met een 3-jaars overleving van
56% ondanks de ontwikkeling van nieuwe therapeutische strategieën gedurendehet
laatste decennium. Daarom moet er gezocht blijven worden naar nieuwe
therapieën. De farmacologische blokkering van de Epidermal Growth Factor
Receptor (EGFR) is een veelbelovende strategie, daar recent onderzoek heeft
aangtoond dat EGFR een belangrijke rol speelt in de pathogenese van zowel PAH
als SSc. Het chimere monoclonale antillichaam Cetuximab (Erbitux), gericht
tegen het extracellulaire domein van de EGFR, geregistreerd voor de behandeling
van bepaalde typen kanker, zou daarom een therapeutische optie zijn in de
behandeling van SSc-PAH.

Veiligheid (primaire parameter) en doeltreffendheid van Cetuximab in patiënten
met SSc-PAH

Een fase 2 gecontroleerde open-label monocenter veilligheids- en
doeltreffendheidsstudie

Cetuximab, oplaaddosering 400 mg/m2 week 1. Daarna vanaf week 2 t/m week 11 onderhoudsdosering 250 mg/m2.

Aantal ziekenhuisbezoeken: 15. Aantal lichamelike onderzoeken en bloedafnames:
15. Invasieve onderzoeken: 1x rechts catheterisatie met risico op major
complicatie 1:2000. 2x huidbioptenafname. Risico geasasocieerd met
studiemedicament: 5% allergische reactie met 3% ernstige infusiereactie.
Huidafwijkingen 80% waarvan 15% ernstig. 25% kortademigheidklachten.
SSc-PAH is een ernstige aandoening met een infauste prognose, maar de nieuwe
therapeutische interventie kan voordelen bieden in de zin van een verlichting
van klachten en een vermindering van de belasting in vergelijking met andere
therapie.