Doel van het onderzoek is om the bepalen of de chirurgische verwijdering van de thymus middels een uitgebreide transsternale thymectomie, gecombineerd met prednison beter is om MG patienten zonder thymoom te behandelen dan prednison alleen.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Auto-immuunziekten
- Spieraandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De primaire uitkomstmaat is om te bepalen of thymectomie in combinatie met
prednison beter werkt dan prednison alleen.
Secundaire uitkomstmaten
De secundaire uitkomstmaten zijn:
(i) de effectiviteit van beide therapievormen bepalen door na te gaan welk
effect ze hebben op de myasthene zwakte.
(ii) de veiligheid van de van beide therapievormen bepalen door de totale
blootstelling aan prednison te meten en de Trial Specifieke Bijwerkingen (in
engels: TSAEs en TSASs) te meten.
Er zal ook bepaald worden of het resultaat verschillend is door de volgende
geplande subgroepanalyses uit te voeren:
-gebruik van corticosteroiden vs. geen corticosteroiden, voorafgaand aan
deelname in de studie
-mannen versus vrouwen
-leeftijd < 40 jaar en leeftijd > 40 jaar ten tijde van ziektebegin.
Achtergrond van het onderzoek
Myasthenia gravis (MG) is een auto-imuunziekte. De thymus (=zwezerik) is bij
deze ziekte aangedaan en 85 procent van de patienten hebben antistoffen tegen
acetylcholine receptoren die de neuromusculaire transmissie verstoren. MG kan
een ernstig verlopend ziektebeeld zijn, dat levensbedreigend kan zijn.
Thymectomie wordt gezien als een therapie voor MG zonder thymoom sinds meer dan
60 jaar. Dit is gebaseerd op retrospectieve, niet-gerandomiseerde studies.
Corticosteroiden worden steeds meer als therapie voor MG gebruikt, ofwel alleen
ofwel in combinatie met thymectomie. Beide therapieen hebben bijwerkingen. Er
zijn geen data van een gerandomiseerde trial beschikbaar om aan te geven hoe we
ze het beste kunnen gebruiken.
Doel van het onderzoek
Doel van het onderzoek is om the bepalen of de chirurgische verwijdering van de
thymus middels een uitgebreide transsternale thymectomie, gecombineerd met
prednison beter is om MG patienten zonder thymoom te behandelen dan prednison
alleen.
Onderzoeksopzet
Een multi-center, eenzijdige geblindeerde, gerandomiseerde studie, welke
prednison met thymectomie vergelijkt met prednison zonder thymectomie in
patienten met myasthenia gravis (MG) zonder thymoom.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Patienten worden gerandomiseerd om thymectomie te ondergaan en tegelijk behandeld te worden met prednison OF om prednison monotherapie te krijgen. Patienten worden minstens 3 jaar gevolgd.
Inschatting van belasting en risico
De behandeling brengt geen extra risico met zich mee. Thymectomie en
immuunsuppressie worden nu immers ook gebruikt voor de behandeling van
myasthenia gravis.
Publiek
P.O. Box 5801
Bethesda, MD 20824
USA
Wetenschappelijk
P.O. Box 5801
Bethesda, MD 20824
USA
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
MG patienten van 18 t/m 60 jaar (thymectomie wordt niet routinematig gedaan boven de leeftijd van 60 jaar).
Begin van de gegeneraliseerde MG korter dan 3 jaar geleden.
Positieve test voor serum anti-acetylcholine receptor antilichamen (AChR antilichamen =/> 1.0 nmol/L).
MGFA klasse II-IV ten tijde van inclusie, terwijl de patient behandeld wordt met optimale anti-cholinesterase therapie met of zonder orale prednison.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Oculaire MG zonder gegeneraliseerde zwakte (MGFA klasse I) of minimale zwakte waarvoor geen behandeling met corticosteroiden noodzakelijk is.
Myasthene zwakte waarvoor intubatie nodig was (MGFA V) in de voorafgaande maand.
Immuunsuppressieve therapie anders dan corticosteroiden in het voorafgaande jaar.
Medische conditie te slecht voor een thymectomie.
Aanwijzingen voor een thymoom op een computertomografie van de thorax.
Zwangerschap of borstvoeding; contra-indicaties voor het gebruik van corticosteroiden; geen bereidheid om effectieve contraceptie te gebruiken.
Een andere ernstige medische, neurologische of psychiatrische aandoening.
Een gemiddeld dagelijkse dosering van prednison hoger dan 50 mg.
Deelname aan een andere experimentele klinische trial.
Voorgeschiedenis met alcohol of drug misbruik.
Onwil of niet in staat om te voldoen aan de voorschriften van het onderzoeksprotocol.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| ISRCTN | ISRCTN78813854enNCT00294658 |
| CCMO | NL15086.058.07 |