Primaire doel: Evaluatie van de mate van leverifbrose in kinderen met cystische fibrose met transiente elastografie (Fibroscan). De uitkomst van deze meting zal worden vergeleken met andere afgeleide waarden voor CFRLD: echografie van de lever en…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Maagdarmstelseltekenen en -symptomen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaten: lever-elasticiteit (gemeten met Fibroscan): in kPA, in relatie
tot: echografie van de lever (aspect leverparenchym, caliber van intra - en
extrahepatische galwegen, aanwezigheid van portale hypertensie
(collateraalvorming, aspect v portae, flowrichting in vportae (centropetale
flow of centrofugale flow), miltgrootte)),
tekenen van leverontsteking (serum transaminasen), tekenen van cholestase
(bilirubine, alkalische fosfatase, gamma-GT), en tekenen van verminderde
leversynthese (afwijkende protrombine tijd, verlaagd albumine)
Secundaire uitkomstmaten
CFTR-mutatie, longfunctie-parameters (FEV1, FVC, MEF25) voedingstoestand,
pancreas insufficientie, CT scan van lever
Achtergrond van het onderzoek
Patienten met cystische fibrose kunnen ook een leverziekte ontwikkelen: aan
cystische fibrose gerelateerde leverziekte (CFRLD). Deze leverziekte bestaat
uit een langzaam progressieve periportale fibrose, die al in de eerste 10 jaar
van het leven optreedt. Deze voortschrijdende fibrose resulteert uiteindelijk
in focale cirrose.
CFRLD treedt op bij 18 - 37 % van kinderen met CF.
Het detecteren van (beginnende) leverfibrose in van belang, omdat daardoor een
vroegtijdige behandeling met Ursodesoxycholzuur (UDCA) kan worden ingesteld.
Het nemen van een leverbiopsie ter evaluatie van fibrose heeft beperkingen: het
is een invasieve ingreep, en als gevolg van het focale karakter van de fibrose
kan de biopsie ten onrechte negatief uitvallen. Conventionele echografie van de
lever is niet gevoelig genoeg om vroegtijdig fibrose van de lever vast te
stellen.
Transiente elastografie (Fibroscan) is een veelbelovende techniek die niet
invasief is en die in staat is om leverfibrose te kwantificeren.
Nog niet eerder is in een grote groep kinderen met CF transiente elastografie
toegepast.
Doel van het onderzoek:
Doel van het onderzoek
Primaire doel: Evaluatie van de mate van leverifbrose in kinderen met cystische
fibrose met transiente elastografie (Fibroscan). De uitkomst van deze meting
zal worden vergeleken met andere afgeleide waarden voor CFRLD: echografie van
de lever en biochemisch markers (AST, ALT, PT, Trombocyten, gamma-GT,
alkalische fosfatase, bilirubine ,albumine).
Secundair doel: 1.vaststellen wat de incidentie van leverfibrose is in een
cohort van CF patienten, en: 2. het evalueren van risico-factoren voor het
ontwikkelen van CFRLD (zoals: FEV1, soort CFTR-mutatie, voedingstoestand,
pancreas insufficientie).
Onderzoeksopzet
Crossectionele, monocentrische cohort studie, waarbij alle kinderen met CF (die
voldoen aan de inclusie-criteria) zulen worden bestudeeerd op het moment waarop
zij het CF centrum bezoeken voor hun jaarlijkse onderzoek ("Groot Onderzoek').
Inschatting van belasting en risico
Patient zal gedurende 30 minuten op een onderzoeksbank moeten liggen (in
rugligging en op de linkerzijde) om de transiente elastografie van de lever en
de echografie van de lever te ondergaan.
Publiek
Dr Molewaterplein 60
3015 GJ Rotterdam
Nederland
Wetenschappelijk
Dr Molewaterplein 60
3015 GJ Rotterdam
Nederland
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Kinderen met cystische fibrose onder behandeling in het Erasmus Medisch Centrum Rotterdam (locatie Sophia), leeftijd 2 - 18 jaar, ondertekend informed consent.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Leeftijd tot 2 jaar, meting met Fibroscan is niet mogelijk als gevolg van een kleine intercostaal ruimte en/of ascites
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL20512.078.07 |