Open label extensie van de LOCKCYST trial;LOCKCYST: Het gebruik van langwerkende lanreotide als behandeling voor volume-afname van polycysteuze lever

We hebben positieve data afkomstig van twee patiënten met een polycysteuze
lever die behandeld zijn met somatostatine analogen. Deze twee patiënten hadden
gecompliceerde polycysteuze lever en er was geen andere
behandelingsmogelijkheid meer. De eerste patiënt werd voor drie maanden
behandeld met octreotide: 10 dagen 50 mcg/hr i.v. en dit werd omgezet naar 100
mcg drie keer daags s.c. De tweede patiënt erd 6 maanden behandeld: 12 dagen
octreotide 100 mcg s.c. 3xdaags en omgezet naar lanreotide 120 mg/maand s.c.
Beide patiënten lieten een klinische verbetering zien. Evaluatie van de
behandeling met behulp van 3D-volumetrie van de polycysteuze levers lieten een
volumereductie van respectievelijk 38.3% en 14.9% zien.

Veel patiënten die deelname aan de LOCKCYST trial hebben geïnformeerd over de
mogelijkheid van een open label extensie. We zijn van mening dat alle patiënten
de mogelijkheid geboden moet worden om baat te hebben van een actieve
behandeling. Daarom zullen de patiënten de mogelijkheid gegeven worden om de
behandeling open label voor 6 maanden te continueren. Deelname aan de op label
is volledig vrijwillig. Patiënten zullen worden geïnformeerd over de
mogelijkheid en het feit dat de resultaten van de LOCKCYST trial nog steeds
onbekend zijn.

effectiviteit van lanreotide bij het controleren van het levervolume bij
patiënten met levercysten door ADPKD of PCLD

Multicenter open label studie
Patiënten zullen iedere 4 weken (28 dagen) 120 mg lanreotide subcutaan krijgen.
De behandeling zal maandelijks worden gegeven voor een periode van 24 weken, in
totaal 6 injecties.
Er zal een CT-scan worden gemaakt na de behandeling (vantevoren wordt de
CT-scan van het eind van de LOCKCYST trial gebruikt).

Op dit moment is er geen medicamenteuze behandeling mogelijk voor polycysteuze
leverziekte. Nu zijn verschillende vormen van invasieve chirurgie zoals
laparoscopische fenestratie, hemihepatectomie en levertransplantatie, de enige
mogelijkheden voor ernstige gevallen en deze gaan gepaard met een zekere
morbiditeit. Daarom is een medicamenteus alternatief, zoals lanreotide, hoog
nodig.