De veiligheid en werkzaamheid van geexpandeerde allogene uit vetweesel afkomstige stamcellen (ASCs) voor de behandeling van complexe perianal fistels in de ziekte van Crohn vast te stellen.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Maagdarmstelselontstekingsaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
- Het aantal adverse en serious adverse events,
- Een afname in het aantal drainerende fistels op 12 weken.
Secundaire uitkomstmaten
1. To compare endoscopic changes before and after ASC treatment using the
Crohn's disease endoscopic index of severity (CDEIS) and simplified endoscopic
activity score for Crohn*s disease (SES-CD);
2. To evaluate the quality of life in patients before and after ASC treatment,
using Short-Form-36 (SF-36) and Inflammatory Bowel Disease Questionnaire (IBDQ)
scores;
3. To assess changes Crohn*s disease activity index (CDAI) and in the perianal
disease activity index (PDAI) before and after ASC treatment;
4. To compare the incidence of peri-anal surgery between the study groups;
5. To summarize the changes from baseline in serum CRP ;
6. To evaluate different MRI classifications;
7. To asses the immunogenicity of ASCs;
8. To study the immunological effects of allogeneic ASC treatment on peripheral
blood mononuclear cells in co-culture systems;
9. To asses the T cell repertoire and immunological properties before and after
ASCs in patients with active luminal disease prior to treatment.
Achtergrond van het onderzoek
De ziekte van Crohn wordt geassocieerd met een significante morbiditiet en
grote impact op de kwalitiet van leven. Een van de complicaties van deze ziekte
is de ontwikkeling van fistels, pijpzweren. In sommige gevallen is het niet
mogelijk deze fistels te behandelen met de huidige medicatie. Dit onderzoek is
ontworpen om deze refractaire fistels te behandelen met allogene stamcellen
afkomstig uit vetweefsel (ASCs)
Doel van het onderzoek
De veiligheid en werkzaamheid van geexpandeerde allogene uit vetweesel
afkomstige stamcellen (ASCs) voor de behandeling van complexe perianal fistels
in de ziekte van Crohn vast te stellen.
Onderzoeksopzet
Het is een gerandomiseerd, dubbel geblindeerd, placebo gecontroleerd,
prospectieve, klinische fase II studie.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Intralesionale injectie met allogene ASCs of met placebo.
Inschatting van belasting en risico
Vooralsnog zijn er geen bijwerkingen bekend van dit middel in autologe setting
(momenteel in fase III getest).
Publiek
Albinusdreef 2
2333 ZA Leiden
Nederland
Wetenschappelijk
Albinusdreef 2
2333 ZA Leiden
Nederland
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. tenminste 18 jaar
2. tenminste 3 maanden bekend met de ziekte van Crohn. CD moet endoscopisch en/of radiografisch bevestigd zijn
3. Maximaal 3 perianale fistels met per fistel maximaal 3 vertakkingen. Dit moet op de MRI gezien zijn. Deze fistels dienen niet te reageren op de huidige mogelijke therapieen (antibiotica, 5ASA, SPS, corticosteroiden, thiopurines, methotrexaat en infliximab)
4. Op een moment in het beloop van de ziekte dient patient steroiden en immunosuppressiva gehad te hebben, tevens ook bologische therapieen als Infliximab.
5. Patient wil deelenemen aan de studie en heeft het informed consent getekend
6. Indien vrouw en van vruchtbare leeftijd, dient patiente niet zwanger te zijn, geen borstvoeding te geven en adequate anticonceptie te gebruiken.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Dominante actieve luminale ziekte waarvoor directe behandeling noodzakelijk is
2. abcessen waarvoor ok noodzakelijk is
3. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
4. Aanwezigheid van significante obstructie
5. Afwijkende leverwaarden
6. Significante nierfunctiestoornissen
7. Enterische pathogenen, incl. C. difficile
8. Voorgeschiedenis van dysplasie in mucosa colon
9. Maligniteiten in de voorgeschiedenis, behalve een compleet verwijderde basal of squamous cell carcinoma van de huid, of patienten met in de voorgeschiedenis malgniteiten die reeds langer dan 5 jaar in remissie zijn
10. Patienten allergisch voor lokale pijnstilling of gadolinium (MRI contrast)
11. Als MRI niet uit te voeren is (bv. bij pacemaker, clausterfobie).
12. Veranderingen in concomitant medication
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2008-000460-17-NL |
| CCMO | NL22722.000.08 |