Onderzoeken van het effect van het bisfosfonaat risedronaat (samen met vitamine D en calcium suppletie of calcium, vitamine D en fosfaat suppletie bij patienten met fosfaat verlies) op botpijn en de evolutie van osteolytische botlaesies bij…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Skeletspierstelsel- en bindweefselaandoeningen, congenitaal
- Botafwijkingen (excl. congenitaal en breuken)
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Studie I: Intensiteit van de pijn gemeten door een visual analog scale (VAS);
veiligheid van de behandeling
Studie II: Röntgenologische verbetering; veiligheid van de behandeling
Secundaire uitkomstmaten
Studie I: Vermindering van het aantal pijnlijke laesies; vemindering van het
gebruik van analgetica; verbetering van de kwaliteit van leven (S-36;
AIMS2-short form); vermindering van biochemische markers van botturnover;
röntgenologische verbetering; stijging van de botdichteid bij patienten met een
heuplocalisatie
Studie II: Verbetering van de kwaliteit van leven; vermindering van
biochemische markers van botturnover; stijging van de botdichtheid bij
patienten met een heuplocalisatie
Achtergrond van het onderzoek
Fibreuze dysplasie (FD) is een zelzdame congenitale botaandoening gekenmerkt
door de vervanging van normaal bot door fibreus weefsel op een of meer plaatsen
van het skelet die leidt tot osteolytische laesies. De voornaamste
verschijnselen zijn botpijn, botdeformiteiten en fracturen en in sommige
gevallen neurologische complicaties bij localisatie van de ziekte in de schedel
of de cervicale wervelkolom. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties van het
gen van de Gsa subunit. Bij vele patienten is er ook een renaal fosfaatverlies
dat leidt tot hypofosfataemie en eventueel een mineralisatie stoornis.
Huidige behandelingen zijn of palliatief (analgetica tegen de pijn) of
chirurgisch (preventie en behandeling van fracturen).
Recente "open" studies toonden aan dat toedining van bisfosfonaten bij
patienten met FD kan leiden tot aanzienlijke vermindering van de botpijn,
stijging van de botdichteid van aangetaste botten, significante daling van het
botturnover en progressieve mineralisatie van osteolytische laesies bij
ongeveer 50% van patienten. Deze verbeteringen waren niet bij alle studies
gezien.
De enige manier om de effectiviteit van bisfosfonaten bij FD te toetsen is door
een gecontroleerde internationale studie.
Doel van het onderzoek
Onderzoeken van het effect van het bisfosfonaat risedronaat (samen met
vitamine D en calcium suppletie of calcium, vitamine D en fosfaat suppletie bij
patienten met fosfaat verlies) op botpijn en de evolutie van osteolytische
botlaesies bij patienten met FD.
Onderzoeksopzet
Gerandomiseerde, dubbel-blind, placebo-gecontroleerde studie. Patienten worden
gerandomiseerd naar risedronaat tabl 30 mg/d of placebo. Alle patienten worden
behandeld met calcium en vitamine D (of calcium, vitamine D en fosfaat). Er
zijn 2 parallele studies, respectivelijk Studie I van 1 jaar duur en Studie II
van 3 jaar duur.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Risedronaat oraal 30 mg/d of placebo
Inschatting van belasting en risico
Er is geen extra belasting voor de patienten. De risico's zijn de bekende
risico's van het orale toedienen van bisfosfonaten, in het bijzonder
risedronaat.
Publiek
Albinusdreef 2
2333 ZA Leiden
NL
Wetenschappelijk
Albinusdreef 2
2333 ZA Leiden
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Studie I: Patienten met fibreuze dysplasie en pijnlijke botlaesies met een intensiteit hoger dan 3 op een visual analog scale van 0 tot 10.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
patienten jonger dan 18 jaar (voor het Nederlandse protocol)
patienten met andere botziekten of onder behandeling met medicijnen die de botstofwisseling beinvloeden
nierinsufficientie (kreatinine klaring <25 ml/min)
leverstoornissen
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2006-003549-18-NL |
| Ander register | EudraCT 2006-003549-18 |
| CCMO | NL23928.058.08 |