Dit onderzoek is opgezet als een pilot onderzoek. Doel is te onderzoeken of bezafibraat ook in vivo bij de mens ZLKV kan verlagen. Indien dit biochemisch effect kan worden aangetoond, zal een groot vervolgonderzoek worden opgezet met klinische…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Metabole aandoeningen en voedingsstoornissen, congenitaal
- Ruggenmerg- en zenuwwortelaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De primaire uitkomstmaten zijn cholesterol (totaal-, LDL- en HDL-cholesterol)
en triglyceriden in plasma, ZLKV in plasma, leukocyten en erytrocyten en
daarnaast C26:0-lyso-PC in volbloed.
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire uitkomstparameters zijn bijwerkingen (subjectief en afwijkingen in
het safety lab).
Achtergrond van het onderzoek
X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD) is een erfelijke stofwisselingsziekte,
gekenmerkt door stapeling van zeer langketen vetzuren (ZLKV) in het bloed en
alle weefsel. Vermoedelijk leidt stapeling van deze ZLKV tot weefselschade. De
ziekte kan leiden tot ernstige hersenafwijkingen en overlijden op de
kinderleeftijd, of tot progressieve loopproblemen door schade aan het ruggemerg
op de volwassen leeftijd. Voor deze laatste categorie patienten bestaat
momenteel geen behandeling. Recent onderzoek in menselijke huidcellen en muizen
heeft bezafibraat geidentificeerd als stof die mogelijk bij de mens ZLKV kan
verlagen.
Doel van het onderzoek
Dit onderzoek is opgezet als een pilot onderzoek. Doel is te onderzoeken of
bezafibraat ook in vivo bij de mens ZLKV kan verlagen. Indien dit biochemisch
effect kan worden aangetoond, zal een groot vervolgonderzoek worden opgezet met
klinische uitkomstparameters om vast te leggen of ook het ziektebeloop
beinvloed wordt.
Onderzoeksopzet
8 mannen met X-ALD zullen gedurende 6 maanden bezafibraat gebruiken (in
combinatie met een vetbeperkt dieet). Op 6 verschillende momenten zal een
venapunctie worden verricht voor detecteren van mogelijke bijwerkingen en meten
van de biochemische uitkomstparameters.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Bezafibraat
Inschatting van belasting en risico
In zeldzame gevallen kan bezafibraat (reversibele) leverenzymstijging en
rhabdomyolyse veroorzaken. Dit is een zeldzame bijwerking. De belasting bestaat
uit 6 maal het ziekenhuis bezoeken voor een venapunctie en het gedurende 6
maanden gebruiken van bezafibraat.
Publiek
Meibergdreef 9
1100DD Amsterdam
NL
Wetenschappelijk
Meibergdreef 9
1100DD Amsterdam
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- 18 jaar of ouder
- In staat tot het geven van informed consent en in staat de controlebezoeken het ziekenhuis te bezoeken
- Geen contra-indicaties voor het gebruik van de studie medicatie zoals ernstig nier- of leverfalen
- Bewezen X-ALD (middels DNA diagnostiek of fibroblastenstudies) en verhoogde ZLKV in serum
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Gebruik van medicatie met een cholesterol- of triglyceride verlagend effect (m.n. statines)
- Leverafwijkingen of verhoogd CK meer dan 3 keer baseline waardes van het klinisch chemisch laboratorium
- Behandeling met een ZLKV verlagende behandeling zoals Lorenzo*s olie in de 8 weken voor de aanvang van de studie
- Nederlandse taal niet machtig of anderszins niet in staat instructies te begrijpen of zich aan medicatieschema te houden
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2009-015732-15-NL |
| CCMO | NL30249.018.09 |