Specifieke doelen (in aansluiting op bovenstaande) zijn:1. Het samenstellen van cohorten van schoolgaande kinderen met ernstig astma (100 deelnemers), schoolgaande kinderen mild-middelmatig astma (50 deelnemers), jonge kinderen met ernstig piepende…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Luchtwegaandoeningen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
In het onderzoek worden meerdere parameters bestudeerd (waaronder klinische,
functionele, cellulaire, moleculaire en gerapporteerde uitkomsten) in groepen
van kinderen met astma cq een piepende ademhaling. Alle uitkomsten worden
geintegreerd tot een ziekteprofiel (fenotype). Voor iedere parameter zijn een
aantal uitkomstmaten geselecteerd:
Klinische uitkomstmaten:
- aantal, duur en ernst van exacerbatie tijdens het verloop van de studie;
- verandering in longfunctie tijdens het verloop van de studie;
- verandering in astma medicatie gebruik, mn inhalatiecorticosteroiden, tijdens
het verloop van de studie;
- de astma controle test (ACT of pediatrische astma controle test (PACT) bij
aanvang en bij veranderingen gedurende het verloop van de studie;
- symptomen van de bovenste luchtwegen obv de ISAAC rhinitis vragenlijst bij
aanvang en bij veranderingen gedurende het verloop van de studie;
Functionele uitkomstmaten:
- longfunctie, gemeten mbv spirometrie, bronchodilator reversibiliteit en/of
respiratoire impedantie mbv 'FOT' (Forced Oscillation Technique)
Cellulaire uitkomstmaten:
- aantallen van inflammatoire cellen in bloed, slijm en BAL (indien
bronchoscopie medisch geindiceerd en hiervoor toestemming is gegeven)
- histopathologische biopten (indien bronchoscopie medisch geindiceerden en
hiervoor toestemming is gegeven)
Moleculaire uitkomstmaten:
- transcriptomics, proteomics en metabolomics in bloed, urine, uitademingslucht
en endobroncheale biopten (indien bronchoscopie medisch geindiceerd en hiervoor
toestemming is gegeven), dmv meerdimensionale analyse van DNA, RNA, eiwitten,
cellen, vluchtige organische componenten, metabolieten
Kwalitatieve uitkomstmaten:
- pediatrische kwaliteit van leven vragenlijsten
- pediatrische astma verzorgers kwaliteit van leven vragenlijsten
Secundaire uitkomstmaten
nvt
Achtergrond van het onderzoek
Kinderen met ernstig astma vormen een heterogene groep met frequente
exacerbaties en/of progressieve luchtwegobstructie ondanks intensieve
behandeling. De ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor deze patientengroep
wordt belemmerd door de heterogene pathogenese, gebrek aan consensus over
diagnostische criteria, de moeilijkheid van translatie van preklinische humane
en dierlijke modellen naar effectiviteit van medicatie en de afwezigheid van
biomarkers die effectiviteit van medicatie voorspellen.
Het doel van UBIOPRED is om deze knelpunten te overwinnen mbv een stapsgewijze
strategie obv onbevooroordeelde ('unbiased') analyse van multidimensionale
minimaal-invasieve biomarkers. Identificatie van nieuwe fenotypes zal bijdragen
aan de voorspelling van ziektebeloop en gerichte behandeling.
Doel van het onderzoek
Specifieke doelen (in aansluiting op bovenstaande) zijn:
1. Het samenstellen van cohorten van schoolgaande kinderen met ernstig astma
(100 deelnemers), schoolgaande kinderen mild-middelmatig astma (50 deelnemers),
jonge kinderen met ernstig piepende ademhaling (100 deelnemers) en jonge
kinderen met mild-middelmatig piepende ademhaling (50 deelnemers).
2. Het karakteriseren van deze cohorten (300 deelnemers) obv klinische
kenmerken, fysiologische metingen en minimaal-invasieve biomarkers (in sputum,
uitademingslucht en bloed) in een cross-sectioneel onderzoek.
3. Het herhalen bovenstaande cross-sectionele metingen in een longitudinale
studie in bovenstaande cohorten.
4. Het ontwikkelen van nieuwe fenotypes voor schoolgaande en jonge kinderen met
astma (cq een piepende ademhaling) op basis van de cross-sectionele en de
longitudinale gegevens.
Ad 1. Het Nederlandse cohort betreft 20 schoolgaande kinderen met ernstig
astma, 20 schoolgaande kinderen met mild-middelmatig astma, 15 jonge kinderen
met ernstig piepende ademhaling en 10 jonge kinderen met mild-middelmatig
piepende ademhaling.
Onderzoeksopzet
UBIOPRED is een multi-centre prospectieve observationele studie.
Inschatting van belasting en risico
De betreffende minimaal-invasieve onderzoeken worden in de klinische praktijk
veelvuldig en veilig toegepast bij kinderen met ernstig astma. Wanneer een of
meerdere van deze onderzoeken op medische indicatie recentelijk reeds verricht
is, hoeft het onderzoek niet ten behoeve van de studie opnieuw verricht te
worden. Bronchoscopie onderzoek wordt alléén op medische indicatie en na
schriftelijke toestemming van ouders verricht.
Publiek
Meibergdreef 9
1105 AZ Amsterdam
NL
Wetenschappelijk
Meibergdreef 9
1105 AZ Amsterdam
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Ernstig astma kindercohort: 6-17 jaar oud, persisterende astmasymptomen of frequente ernstige exacerbaties of persisterende bronchusobstructie ondanks hoge dosering inhalatie corticosteroiden of onderhoudsmedicatie van orale corticosteroiden.
Mild astma kindercohort: 6-17 jaar oud, gecontroleerd astma (volgens GINA richtlijnen) met lage of middelhoge dosering inhalatie corticosteroiden.
Ernstig 'wheeze' kindercohort: 1-5 jaar oud, persisterende symptomen of frequente ernstige exacerbaties ondanks hoge dosering inhalatie corticosteroiden of onderhoudsmedicatie van orale corticosteroiden.
Mild 'wheeze' kindercohort: 6-17 jaar oud, symptomen die onder controle zijn (volgens GINA richtlijnen) met lage of middelhoge dosering inhalatie corticosteroiden.
Zie pagina 35 t/m 40 van het protocol voor meer specifieke inclusiecriteria.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. De verantwoordelijke arts beoordeeld het kind als ongeschikt voor deelname obv anamnese, lichamelijk onderzoek of screenend onderzoek.
2. Het kind heeft een voorgeschiedenis van medicatie- of andersoortige allergie op basis waarvan de onderzoeker het kind ongeschikt voor deeelname acht.
3. Het (oudere) kind is zelf zwanger, 6 weken post partum, geeft borstvoeding, of heeft tot 6 weken geleden nog borstvoeding gegeven. Ook wanneer achteraf blijkt dat het kind ten tijden van het onderzoek zwanger was, zullen de betreffende gegevens niet worden gebruikt.
4. Het kind heeft binnen 3mnd deelgenomen aan een studie met nieuwe medicatie of invasieve procedures. Ieder U-BIOPRED onderzoek dient uitgesteld te worden tot 3mnd na studiemedicatie of invasieve studieprocedures. Toestemming van de Wetenschapscommissie is vereist voor de inclusie of het vervolg van een kind dat ook aan een andere studie deelneemt.
5. Kinderen (met ouders) die naar inschatting van de onderzoeker niet zullen/kunnen voldoen aan alle studieonderdelen.
6. Prematuriteit *37 weken
7. Het kind is van medicatie veranderd binnen 4wk voorafgaand aan de screeningsprocedure. (De screeningsprocedure dient te worden uitgesteld.)
8. Het kind heeft een voorgeschiedenis of recent bewijs van een bovenste of onderste luchtweginfectie of symptomen hiervan (waaronder verkoudheid) binnen 2 weken voorafgaand aan het eerste onderzoek. (Onderzoek dient te worden uitgesteld.)
9. Het kind heeft een ernstige exacerbatie (waarvoor SEH bezoek of ziekenhuisopname en/of hoge dosering orale corticosteroiden gedurende tenminste 3dg nodig is) binnen 4 weken voorafgaand aan het eerste onderzoek. (Onderzoek dient te worden uitgesteld.)
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL34765.018.11 |