Pneumodilatatie of Endoscopische Myotomie bij Achalasie trial

Achalasie is een zeldzame motiliteitsstoornis van de oesofagus die zich
kenmerkt door aperistaltiek van de oeofagus en incomplete relaxatie van de
onderste oesofagussfincter, veroorzaakt door progressieve destructie en
degeneratie van de neuronen in de myenterische plexus. Als gevolg hiervan vindt
er een verminderd transport van voedsel plaats vanuit de oesofagus naar de maag
en dit leidt tot klachten zoals dysfagie, regurgitatie van voedsel, pijn op de
borst en gewichtsverlies. De onderliggende oorzaak van het afsterven van
neuronen in de myenterische plexus van de oesofagus is onbekend waardoor de
behandeling gericht is op symptoombetsrijding. De behandelopties bestaan uit
een endoscopische behandeling door middel van ballondilalatie van de onderste
oesofagussfincter, de gouden standaard, of een chirurgische behandeling middels
laparoscopische myotomie. De endscopische behandeling heeft een aanzienlijk
perforatie risico en vereist soms meerdere behandelingen. De chirurgische
behandeling is invasiever en heeft ook een perforatie risico. De huidige
ontwikkelingen op het gebied van minder invasieve ingrepen heeft tot de
ontwikkeling geleid van de puur endoscopische submucosale myotomie procedure
(POEM). De eerste resultaten met de POEM zijn zeer positief en suggeren dat
deze techniek beter zou kunnen zijn dan de pneumodilatatie, de gouden
standaard.

Het evalueren van de effectiviteit en veiligheid van de POEM ten opzichte van
de gouden standaard, pneumodilatatie, bij therapie naïve achalasie patiënten.
Dit wordt gedefinieerd als succesvol verbeteren van de symptomen met een
Eckhardt score van 3 of minder op 3 maanden, 1 jaar en 5 jaar met daarbij de
afwezigheid van ernstige complicaties en van endoscopische of chirurgische
re-interventie tussen de eerste behandeling en het primaire eindpunt.

Multicenter gerandomiseerde klinische studie.

Proefpersonen loten voor POEM of pneumodilatatie. Per-orale endoscopische submucosale myotomie (POEM): Het volledig endoscopisch aanleggen van een submucosale tunnel tot aan de overgang van de oesofagus naar de maag waarna endoscopisch (door middel van een triangel knife) een myotomie van de circulaire spieren van de onderste slokdarmsfincter worden doorgenomen. De submucosale tunnel wordt vervolgens gesloten met endoscopische clips. Pneumodilatatie: Endoscopische dilatatie van de onderste slokdarmsfincter met een luchtgevulde Rigiflex ballon van 30mm en wanneer een tweede behandeling nodig is een Rigiflex ballon van 35mm. Een tweede behandeling wordt uitgevoerd als de Eckhardtscore na 3 weken boven de 3 is of als bij hoge resolutie manometrie de relaxatie van de onderste slokdarmsfincter onvoldoende is, een IRP4 van boven de 10mmHG. Een tweede behandeling binnen 6 weken behoort tot de standaardbehandeling en wordt niet als ineffectieve behandeling gezien.

In deze studie zullen patienten behandeld worden met een per orale
endoscopsiche submucosale myotomie (POEM) of een pneumodilatatie voor
achalasie. Zowel de POEM als de pneumodilatatie zijn behandelingen die met
risico*s gepaard gaan. Tijdens beide behandelingen is er de kans dat er een
bloeding ontstaat. Tevens kan er tijdens de procedure een perforatie van de
slokdarm of maag ontstaan. Daarnaast is er een risico van het krijgen van een
infectie. Deze complicaties kunnen ernstig zijn en moeten vaak direct behandeld
worden. Dit kan betekenen dat er een extra endoscopische of chirurgische
procedure nodig is wat kan leiden tot een langere opnameduur.

Om de effectiviteit van beide behandelingen met elkaar te vergelijken worden
patienten gedurende 5 jaar vervolgd waarbij zij verschillende onderzoeken van
de oesofagus ondergaan namelijk een gastroscopie, barium slikfoto, hoge
resolutie manometrie en een 24-uurs pH-impedantie meting. Ook zullen zij
verschillende vragenlijsten invullen. Proefpersonen zullen na de procedure nog
5 keer worden teruggezien op de polikliniek in verband met follow-up van het
onderzoek.

De eerste resultaten van de POEM zijn zeer positief en suggereren dat deze
techniek beter zou kunnen zijn dan de pneumodilatatie, de gouden standaard. De
risico's bij beide behandelingen zijn hetzelfde. Verder ondergaan patienten ook
al ze niet mee doen aan de trial een behandeling, in de meeste gevallen zal dit
een pneumodilatatie zijn.