Een studie om de bioequivalentie van Orfadin 20 mg capsules te vergelijken met Orfadin 10 mg capsules. Een open-label, gerandomiseerd, cross-over, enkelvoudige dosering in gezonde vrijwilligers.

Orfadin® (nitisinone) is een medicijn dat gebruikt wordt bij de behandeling van
erfelijke tyrosinemie type 1, een aangeboren stofwisselingsziekte (zie de
bijsluiter voor gedetailleerde informatie). Voor de toelating van Orfadin®
(nitisinone) (in 2002 in de VS en in 2005 in Europa) was er geen behandeling
beschikbaar voor deze dodelijke aandoening en stierven de patiënten op zeer
jonge leeftijd. Nu sommige patiënten ondertussen volwassen zijn, hebben zij
hogere doseringen nodig en gebruiken zij meerdere capsules van 10 mg
nitisinone. De nieuwe 20-mg sterkte die tijdens dit onderzoek getest wordt kan
eenvoudiger worden ingenomen.

Het primaire doel van het onderzoek is te onderzoeken of een nieuwe 20 mg
capsule van Orfadin® (nitisinone) een vergelijkbare beschikbaarheid in het
lichaam heeft (in dezelfde concentratie aanwezig is in het bloed) als tweemaal
de capsule van 10 mg die nu op de markt is.
Het secundaire doel is de veiligheid van nitisinone capsules te onderzoeken.

Dit is een gerandomiseerd, open label, 2-weg cross over onderzoek, met 21 dagen
uitwastijd tussen toedieningen

Alle vrijwilligers ontvangen in gerandomiseerde volgorde: - 20 mg nitisinone als 1 capsule van 20 mg - 20 mg nitisinone als 2 capsules van 10 mg

Tijdens het onderzoek worden diverse onderzoeken uitgevoerd die als meer of
minder belastend kunnen worden ervaren.
Dit betreft:
- bloedafname via venapunctie en intraveneuze canule
- ECG
- spleetlamp-onderzoek