Een fase 1b-, open-label onderzoek om de veiligheid en de farmacokinetiek te bepalen van subcutaan toegediende golimumab, een humaan anti-TNFα-antilichaam, bij pediatrische patiënten met matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa.

Golimumab is een volledig humaan monoklonaal antilichaam met een IgG1
zware-keten-isotype (G1m[z]-allotype) en een kappa lichte-keten-isotype.
Golimumab bindt met grote affiniteit en specificiteit aan humane TNFα
(tumornecrosefactor alfa) en neutraliseert de TNFα-bioactiviteit.
Golimumab is aangetoond veilig en effectief te zijn bij volwassenen met matig
tot ernstig actieve colitis ulcerosa (UC:ulcerative colitis). Het is mogelijk
dat golimumab als weinig hinderlijke subcutane (SC) injectie elke 4 weken (q4w)
een veilige en effectieve behandeling tegen UC is bij pediatrische patiënten
met matig tot ernstig actieve UC.

De primaire onderzoeksdoelen zijn de volgende:
- Beoordeling van de farmacokinetiek (PK) van golimumab bij kinderen van 2 tot
17 jaar met matig tot ernstig actieve UC.
- Beoordeling van de veiligheid van golimumab bij kinderen van 2 tot 17 jaar
met matig tot ernstig actieve UC.
Een aanvullend doel is de beoordeling van de effectiviteit van een
inductiebehandeling met golimumab (d.w.z. kortdurende behandeling) bij kinderen
van 2 tot 17 jaar met matig tot ernstig actieve UC.

Dit is een multicenter, open-label onderzoek om de PK en de veiligheid te
bepalen van behandeling met golimumab bij kinderen van 2 tot 17 jaar met matig
tot ernstig actieve UC, gedefinieerd als een baseline Mayo-score van 6 tot en
met 12, met een endoscopie-subscore van >=2. Het onderzoek wordt opgesplitst in
2 delen: het PK-deel van het onderzoek en het vervolgonderzoek.
- PK-deel: De deelnemers ontvangen een subcutane doses inductie behandeling met
golimumab bij week 0 en week 2, waarbij de dosering is gebaseerd op het
lichaamsgewicht. Bij week 6 worden alle deelnemers beoordeeld op de klinische
respons; deelnemers met klinische respons gaan door met een open-label
golimumab-onderhoudstherapie en krijgen de gelegenheid om deel te nemen aan het
vervolgonderzoek dat begint bij week 14. Bij deelnemers zonder klinische
respons bij week 6 wordt toediening van het onderzoeksgeneesmiddel gestopt.
- Vervolgonderzoek: Personen met klinische respons bij week 6 gaan door met een
open-label golimumab-onderhoudstherapie en beginnen met deelname aan het
vervolgonderzoek bij week 14. Deelnemers aan het vervolgonderzoek ontvangen
golimumab-onderhoudstherapie elke 4 weken (q4w) tot week 110.
- Vanaf week 114 kunnen deelnemers die volgens de onderzoeker baat kunnen
hebben bij voortgang van de behandeling, doorgaan met het vierwekelijkse (q4w)
behandelingsprotocol met golimumab totdat in het betreffende land goedkeuring
wordt verkregen voor het op de markt brengen van golimumab voor pediatrische
UC-patiënten, of totdat het besluit valt om niet meer de goedkeuring van de
pediatrische UC-indicatie voor te zetten, afhankelijk van hetgeen het eerst
gebeurt.
Een interne veiligheidsbewakingcommissie, bestaande uit ten minste één clinicus
en één statisticus, zal de veiligheidsgegevens van de deelnemers voortdurend
bewaken.

Mogelijke belasting van de patient, gerelateerd aan de testen van de studie
zullen testen zijn, zoas Sigmoïdoscopie, welke de patienten met colitis
ulcerosa ook tijdens standaard procedure zouden kunnen ondergaan.
Sigmoïdoscopie en testen zoals de tuberculose test kunnen als onprettig ervaren
worden.
Verdere belasting zal liggen in bloedafnames en bezoekdagen tijdens de studie,
waarbij kinderen begeleid zullen moeten worden door hun ouders/verzorgers.