Het effect van rVIII-SingleChain evalueren in de behandeling van ernstige en minder ernstige bloedingen gebaseerd op de onderzoeker's 4 punts assessments schaal.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Bloed- en lymfestelselaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het effect van rVIII-SingleChain evalueren in de behandeling van ernstige en
minder ernstige bloedingen gebaseerd op de onderzoeker's 4 punts assessments
schaal.
Secundaire uitkomstmaten
* Evalueren van de bloedingsratio op jaarbasis tijdens profylactische
behandeling
* Evalueren van de bloedingsratio op jaarbasis tijdens on-demand behandeling
* Evalueren van de proportie van bloedingsepisodes die 1, 2, 3 of meer dan 3
infusies van rVIII-SingleChain nodig hebben om hemostase te verkrijgen
* Evalueren van de consumption van rVIII-SingleChain
Achtergrond van het onderzoek
Hemofilie A is een zeldzame maar serieuze X-gelinkt recessieve bloedingsziekte
die mannen kunnen krijgen en wordt gekenmerkt door een deficientie in
stollingsfactor VIII (FVIII). Individuelen met ernstige hemofilie bloeden vaak
spontaan, dat is zonder een bekend trauma of andere oorzaak. Deze bloeding is
vaak in de gewrichten en spieren.
Doel van het onderzoek
Het effect van rVIII-SingleChain evalueren in de behandeling van ernstige en
minder ernstige bloedingen gebaseerd op de onderzoeker's 4 punts assessments
schaal.
Onderzoeksopzet
Dit is een internationale, multicenter, open-label studie om de effectiviteit,
veiligheid en PK profiel van rVIII-SingleChain te evalueren in pediatrische
patienten met ernstige hemofilie A (FVIII concentratie van <1%).
Onderzoeksproduct en/of interventie
rVIII-SingleChain wordt geleverd als gelyofiliseerd poeder dat gereconstitueerd dient te worden met oplosmiddel (steriel water voor injectie). Na reconstitutie wordt rVIII-SingleChain toegediend als een IV-infuus.
Inschatting van belasting en risico
Het geassocieerde voordeel van behandeling met rVIII-SingleChain weegt op tegen
de mogelijke risico's voor de proefpersoonen die deelnemen aan dit onderzoek.
Publiek
Emil-von-Behring-Str. 76
Marburg 35041
DE
Wetenschappelijk
Emil-von-Behring-Str. 76
Marburg 35041
DE
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
* Diagnose van ernstige hemofilie A, gedefinieerd als <1% Factor VIII (FVIII) concentratie (FVIII:C) gedocumenteerd in de medische status, ;* Mannen <12 jaar,;* Proefpersonen die 50 toedieningsdagen met een FVIII product zijn behandeld, ;* Eerdere PK data (minimaal oplopend herstel en halfwaarde tijd) ten opzichte van eerdere FVIII blootstelling voor proefpersonen die participeren in het PK deel.;* Elk probleem dat, naar het oordeel van de onderzoeker, zou het onderwerp niet geschikt voor deelname aan het onderzoek te maken.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
* Een geschiedenis van of huidige FVIII inhibitoren.
* Gebruik van een ander experimenteel geneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste rVIII-SingleChain toediening, ;* gebruik van een cryoprecipitaat, bloed of plasma binnen 30 dagen voorafgaand aan rVIII-SingleChain toediening, ;* Bekende hypergevoeligheid (allergische reactie of anafylaxie) voor een FVIII product of hamster eiwit., ;* Proefpersoon die momenteel IV immunomodulerende middelende gebruikt, zoals immunoglobuline of chronische systemische corticosteroide behandeling, ;* Proefpersoon met serum aspartaat aminotransferase (AST) of serum alanine aminotransferase (ALT) waarden > 5 keer ULN bij screening, ;* Proefpersonen met een serum kreatinine waarde van meer dan 2 x ULN bij screening, ;* Bewijs van trombose, inclusief diepe veneuze trombose, beroerte, pulmonair embolisme, myocard infarct en arterieel ambolus gedurende de drie maanden voorafgaand aan dag 1;* Een levensbedreigende bloedingsepisode meegemaakt of een zware operatie of een ortopedisch chirurgische procedure heeft doorgemaakt gedurende de 3 maanden voorafgaand aan VIII-SingleChain toediening.;* Deelgenomen aan een andere interventionele klinische studie binnen 30 dagen dagen voor de eerste toediening van rVIII-SingleChain of op enig moment tijdens het onderzoek. ;* Alcohol, drugs of medicijnen misbruik binnen 1 jaar vóór de studie. ;* Momenteel is het ontvangen van een therapie tijdens de studie niet toegestaan.
* Bekende of vermoede overgevoeligheid voor rVIII-SingleChain of andere bestanddelen van rVIII-SingleChain
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2012-001336-65-NL |
| CCMO | NL47150.018.13 |