- Kunnen vroegtijdige Botox-injecties in de blaas bij meningomyelocèle (MMC) patiënten verdere achteruitgang van de blaas- en nierfunctie voorkomen? - Kunnen vroegtijdige Botox-injecties in de blaas bij MMC patiënten de noodzaak van een grote…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Neurologische aandoeningen, congenitaal
- Neurologische aandoeningen NEG
- Blaas- en blaashalsaandoeningen (excl. stenen)
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Eindvullingsdruk en capaciteit van de blaas (vastgesteld door middel van een
urodynamisch onderzoek) na 5 jaar follow-up.
Secundaire uitkomstmaten
- Klinische parameters:
* aantal urineweginfecties
* frequentie van intermitterende katheterisatie
* blaasvolumen (bij intermitterende katheterisatie)
- Urodynamische parameters:
* blaascapaciteit
* blaasoveractiviteiten
* compliantie van de blaas
- Aantal en aard van de operatieve ingrepen aan de urinewegen
Achtergrond van het onderzoek
Kinderen met een ernstige vorm van spina bifida hebben vrijwel altijd forse
blaasfunctiestoornissen met mogelijk nierschade tot gevolg. Op basis van
(recent) ontdekte eigenschappen van botulinum toxine A is het aannemelijk dat
vroegtijdige toediening van Botox in de blaas bij kinderen met spina bifida een
protectief effect heeft op de blaasfunctie. Dit kan resulteren in minder
operatieve ingrepen en minder incontinentie op latere leeftijd, waardoor de
kwaliteit van leven bij deze kinderen ongetwijfeld zal verbeteren. Ook kan de
(verdere) achteruitgang van de nierfunctie hierdoor worden vertraagd.
Doel van het onderzoek
- Kunnen vroegtijdige Botox-injecties in de blaas bij meningomyelocèle (MMC)
patiënten verdere achteruitgang van de blaas- en nierfunctie voorkomen?
- Kunnen vroegtijdige Botox-injecties in de blaas bij MMC patiënten de noodzaak
van een grote operatieve ingreep (ileocystoplastiek met appendicovesicostoma)
verminderen?
Onderzoeksopzet
Open, gecontroleerde en prospectieve pilotstudie.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Botulinum toxine A wordt op de leeftijd van circa 5 maanden tijdens een kortdurende narcose (10 minuten) in de blaas geïnjecteerd. Deze injecties worden gedurende het onderzoek om de 9 maanden herhaald.
Inschatting van belasting en risico
Met doseringen van < 10 U/kg zijn in de literatuur nauwelijks bijwerkingen
beschreven. Een relatief vaak voorkomende bijwerking bij *niet-neurogene*
volwassenen is urineretentie. In het geval van urineretentie moet de patiënt
tijdelijk (circa 4 weken) gekatheteriseerd worden om de blaas te ledigen. De
patiënten in deze studie worden echter al vanaf de geboorte gekatheteriseerd,
zodat een eventuele temporaire retentie niet relevant is. Een andere genoemde
bijwerking is een urineweginfectie kort na de injectie. Deze bijwerking is
eerder het gevolg van de noodzakelijke cystoscopie dan van de Botox zelf.
Bovendien kan het risico op een urineweginfectie sterk verminderd worden door
het toedienen van peri-operatieve antibiotica. Volgens de literatuur is er geen
bewijs dat herhaaldelijke narcoses een negatieve invloed op de patiënt hebben.
Op basis van de hypothese kunnen ernstige functionele beperkingen voorkomen
worden. Dit weegt waarschijnlijk op tegen de nog onduidelijke effecten van
anesthetica bij kinderen.
Publiek
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015 CN
NL
Wetenschappelijk
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015 CN
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
De studiegroep bestaat uit nieuwgeboren kinderen met MMC waarvoor de standaardbehandeling (CIC + anticholinergica) werd gestart. De minimale leeftijd voor inclusie is 3 maanden. Dit in verband met de vereiste minimale diameter van de urethra voor cystoscopie.;De historische controlegroep bestaat uit MMC patiënten die niet zijn behandeld met Botox en die zijn geboren tussen 1998 en 2008.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
De exclusiecriteria voor de studiegroep zijn:
- Patiënten met problemen met slikken of ademhaling waarvoor medische behandeling nodig is of was.
- Spierziekten zoals myasthenia gravis, amyotrofe laterale sclerose of het Eaton-Lambertsyndroom.;Voor de historische controlegroep zal worden gecontroleerd of (de ouders van) de patiënten bezwaar hebben gemaakt tegen het gebruik van gegevens voor medisch wetenschappelijk onderzoek.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2013-003842-18-NL |
| CCMO | NL46292.078.13 |