- Evalueren van het in-vivo effect van de standaard behandeling van ATG en cyclosporine op lymfocyten bij patienten met SAA- Evalueren van de bindingscapaciteit van de circulerende antilichamen die van ATG zijn afgeleid bij patienten met SAA na de…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Niet-hemolytische anemieën en beenmergdepressie
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Aantal en fenotype van circulerende lymfocyten voor, tijdens en na de
behandeling met ATG.
Secundaire uitkomstmaten
Bindingscapaciteit van ATG afgeleide antilichamen
Achtergrond van het onderzoek
Verworven ernstige aplastische anemie (SAA) is een zeldzame, immuun gemedieerde
ziekte (incidentie 2-3 miljoen/jaar) welke gekarakteriseerd wordt door
pancytopenie en aplastisch beenmerg. Immuun suppressieve behandeling met Anti
Thymocyten Globuline (ATG) gecombineerd met cyclosporine kan leiden tot een
respons van zes maanden na de behandeling. Ondanks de hypothese dat het
werkingsmechanisme van ATG bij SAA gebaseerd is op het directe lymfolytische
effect op T cellen, de ATG met het sterkste anti T cell effect (Thymoglobuline)
is minder effectief in SAA dan het minder T cell suppressieve ATG
(lymfoglobuline en ATGAM). Om uit te vinden of het directe effect van ATG op
verschillende subklassen van lymfocyten het werkingsmechanisme van ATG bij
patiënten met SAA kunnen verklaren, zal een diepte analyse worden gedaan op de
beenmerg lymfocyten voor, tijdens en na de behandeling met ATG. Levels en
bindingscapaciteit van de circulerende ATG afgeleide antilichamen worden
gemeten bij patiënt met SAA, die de standaard behandeling met ATG en
cyclosporine krijgen.
Doel van het onderzoek
- Evalueren van het in-vivo effect van de standaard behandeling van ATG en
cyclosporine op lymfocyten bij patienten met SAA
- Evalueren van de bindingscapaciteit van de circulerende antilichamen die van
ATG zijn afgeleid bij patienten met SAA na de behandeling
- Vergelijken van de effecten van ATG op lymfocyten tussen SAA patienten die
wel/niet reageren op de behandeling met ATG
Onderzoeksopzet
Een observationele studie waarbij extra bloed wordt afgenomen voor de studie.
Een extra beenmergpunctie wordt gedaan op twee maanden na de start van de
behandeling. De immunosuppressieve behandeling is de standaard behandeling
zoals beschreven in de nationale Nederlandse richtlijnen.
Inschatting van belasting en risico
Extra bloed wordt afgenomen tijdens een gebruikelijke bloed afname (in totaal
270 ml extra, over 6 verschillende momenten in een periode van 8 weken. Een
extra beenmergonderzoek zal worden gedaan, hierbij wordt 30 ml afgenomen.
Publiek
C2-R140 Albinusdreef 2
Leiden 2333 ZA
NL
Wetenschappelijk
C2-R140 Albinusdreef 2
Leiden 2333 ZA
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- 18 jaar of ouder
- verworven aplastische anemie gebaseerd op de diagnose criteria van de Nederlandse richtlijnen voor diagnose en behandeling van volwassenen met aplastisch anemie
- geplande behandeling met ATG
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- enstige psychologische afwijkingen
Opzet
Deelname
metc-ldd@lumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL54168.058.15 |