Vergelijk van steady-state cysteamine-door het hanteren van aantal witte bloedcel niveaus tussen Cystagon® en RP103 gedurende een periode van 3 maanden voor elke behandelings periode.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Wittebloedcelaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
- Het aantonen van de superioriteit van RP103 versus Cystagon® in het
controleren van witte bloedcel cystine (WBC) niveaus gedurende 24 uur
bij patienten met cystinose.
- Het onderzoeken van veiligheid op lange termijn en de verdraagzaamheid van
RP103.
Secundaire uitkomstmaten
- Het vergelijken van aantal witte bloedcellen cystine metingen verzorgt door
een centraal laboratorium versus de site's lokale (regionale, niet
verbonden aan de klinische onderzoek) laboratoria.
- Het onderzoeken van de kwaliteit van leven en slaap op lange termijn
gebruikmakend van instrumenten geschikt voor de leeftijd van
proefpersoon en regio (VS of Europa).
- Het onderzoeken van dosering compliance via twee verschillende cysteamine
bitartraat samenstellingen, Q6H met onmiddelijke vrijgifte
Cystagon® versus Q12H vertraagde afgifte RP103.
- Het onderzoeken van halitose gedurende Cystagon® en RP103 behandeling in een
subgroep van proefpersonen.
Achtergrond van het onderzoek
Cystinose is een autosomaal recessief metabolisme geboorteafwijking, waarin de
transport van cystine uit de lysosomen is verlaagd of afwezig. Cystinose is een
zeldzame ziekte, die wordt gekarakteriseerd door accumulatie van cystine en
formatie van kristallen, die verschillende organen beschadigen, in het
bijzonder de nier, wat leidt tot renale tubulaire Fanconi Syndroom en
progressieve glomerulare falen, met als eindstadium nierfalen rond het eerste
decennium.
Doel van het onderzoek
Vergelijk van steady-state cysteamine-door het hanteren van aantal witte
bloedcel niveaus tussen Cystagon® en RP103 gedurende een periode van 3 maanden
voor elke behandelings periode.
Onderzoeksopzet
Dit is een lange termijn, open-label studie op gebied van veiligheid,
verdraagzaamheid en effectiviteit van Cystagon® en RP103 bij kinderen en
volwassen proefpersonen met cystinose. Proefpersonen van 12 jaar en ouder met
een gemiddeld aantal witte bloedcel cystine niveau level > 1 nmol * cystine/mg
eiwit van minimaal twee metingen in de afgelopen 2 jaar, zullen behandeld
worden met hun hun huidige dagelijkse dosis van Q6H Cystagon® gedurende 3
maandne (met geen dosis aanpassingen) gevolgd door Q12H RP103 met een start van
hun dagelijkse dosis van 70% van hun Cystagon® dosis gedurende minimaal 4
maanden (met alleen toegestane dosis toenames in de eerste maand van RP103
gebruik).
Onderzoeksproduct en/of interventie
Gebruik van medicatie; RP103.
Inschatting van belasting en risico
-aantal bloedafnames: Op iedere visite wordt bloed afgenomen. Hoeveelheid is
afhankelijk van de visite, tussen de 10 en 20 ml per keer.
-aantal bezoeken bij de arts/onderzoeker;Minimaal 8 bezoeken tijdens de studie,
en daarna 3-maandelijkse visites met een totaal maximum van 24 maanden.
-lichamelijk onderzoek: standaard lichamelijk onderzoek op iedere visite,
inclusief een ECG.
-aantal en soort vragenlijsten en/of dagboekjes: Op iedere visite wordt een
dagboekje bekeken. vragenlijsten mbt Kwaliteit van Leven, Vermoeidheid en een
VAS score voor slikklachten.
-lichamelijk of psychisch ongemak: De bloedafnames zijn wellicht vervelend. De
PK/PD afnames op de vroege ochtend en/of late avond kunnen ook ongemak
veroorzaken.
- Er worden geen andere bijwerkingen verwacht dan de bekende bijwerkingen die
al bekend zijn bij het gebruik van Cystagon.
-De overgang van Cystagon naar RP103 zal naar verwachting een betere kwaliteit
van leven geven, aangezien er door de gunstigere inname tijden een betere
nachtrust verwacht wordt. Ook de reductie van het aantal pillen per inname is
waarschijnlijk een verbetering voor de patient.
Publiek
Hamilton Landing, Suite 100 7
Novato CA 94949
US
Wetenschappelijk
Hamilton Landing, Suite 100 7
Novato CA 94949
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Man of vrouw met een gedocumenteerde diagnosis van cystinose.
2. Het hebben van een stabiele dosis van Cystagon® voor minimaal 21 dagen voor de screening.
3. Aantal witte bloedcel cystine niveau > 1 nmol * cystine/mg eiwit gemiddelde van minimaal 2
metingen gecollecteerd in het afgelopen twee jaar voor de screening.
4. Geen klinisch significante veranderingen in lever functie tests, dit is 1,5 keer ULN voor ALT en
AST, en/of 1,5 keer ULN voor totale bilirubine, binnen 6 maanden voor de screening.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Jonger dan 12 jaar.
2. Huidige geschiedenis van de volgende condities of ieder andere gezondheidsprobleem, dat er
voor zorgt, naar de mening van de investigator, onveilig is voor deelname aan de studie:
- Inflammatoire darmziekten, mits actief of eerdere kleine resectie van een darm;
- Hart problemen (bijvoorbeeld myocard infarct, hartfalen, instabiele arritmie of slecht
gecontroleerde hypertensie) inde afgelopen 90 dagen voor de screening;
- Actieve bloedstoornis in de afgelopen 90 dagen voor de screening;
- Geschiedenis van een kwaadaardige ziekte in de afgelopen 2 jaar voor de screening.
3. Hemoglobine niveau van < 9 g/dL tijdens de screening of, naar het oordeel van de Investigator,
een hemoglobine niveau dat het onveilig maakt voor participatie in de studie.
4. Bekende hypersensitiveit voor cysteamine en penicillamine.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| Ander register | NCT01733316 |
| EudraCT | EUCTR2012-002773-64-NL |
| CCMO | NL41935.091.13 |