Beenmerg afname bij vrijwilligers voor stamcel onderzoek

Stamcellen hebben een modulerende werking en zijn in staat om allerlei typen
cellen te vervangen of bestaande celprocessen te moduleren. Een traumatische
dwarslaesie is een levenslange invaliderende aandoening met geen perspectief op
een effectieve therapie. Daarnaast hebben dwarslaesie patienten levenslang zorg
en ondersteuning nodig en hebben deze patienten een kortere levensverwachting.
Daarnaast gaat het in het algemeen om jonge personen.
Uit de literatuur is bekend dat het beenmerg stamcellen bevat en dat deze
stamcellen pluripotent zijn en in principe in staat geacht worden om alle typen
cellen van het lichaam te kunnen vervangen (transdifferentiatie). Deze
stamcellen kunnen onder invloed van de omgeving zich ontwikkelen tot
voorlopercellen en kunnen ook aanzetten tot de afscheiding van allerlei
eiwitten die effect hebben op het functioneren van cellen, ontstekingen kunnen
remmen of juist activeren en die celdood processen kunnen stoppen of kunnen
indammen. Het gebruik van de stamcellen van de patient zelf, en zeker als het
gaat om jonge mensen heeft dezelfde genetische en lichaamseigen opbouw en wordt
potentieel gezien als een mogelijkheid om cel reparatie te kunnen bevorderen
zonder afstoting.
Dit onderzoek richt zich op het ontwikkelen van een product geschikt om
rechtstreeks in de cerebrospinale vloeistof te worden toegediend. De werking,
de Veiligheid, en een gedegen beschrijving van het product zijn nodig voordat
een experiment met mensen aangevraagd kan worden.

De doelstelling van dit onderzoek is het produceren van een potentieel autoloog
stamcel product geschikt om te gebruiken voor het behandelen van laesies van
het centraal zenuwstelsel. Belangrijk is het snelle procédé omdat juist bij
acute trauma/onstekingen van het centraal zenuwstelsel het preparaat
beschikbaar moet zijn om maximale bescherming te bieden aan cellen onder druk
ter voorkoming van uitval of ter reducering van uitval. De beoogde werking van
het preparaat is het remmen van ontstekingen en door het produceren van
bepaalde factoren celdood van deze cellen te voorkomen.

Deze fase van het onderzoek is uitsluitend voorbereidend om uiteindelijk te
komen tot een compleet dossier voor goedkeuring van een klinisch onderzoek bij
patiënten. Het uit beenmerg geproduceerde product zal niet aan patienten worden
gegeven en is alleen geschikt voor het in gang zetten van dierproeven waaronder
proof of concept en de verplichte wettelijke veiligheidsonderzoekingen. Met het
beenmerg van de vrijwilligers worden de volgende zaken gerealiseerd:

a. Instelling van het het productieproces en het bepalen van release criteria
b. Beschrijving van de ranges van de beoogde cellen bij jonge volwassenen
c. Proof of Concept studies met het beoogde product in acute en in chronische
diermodellen met een compressie dwarslaesie.
d. Tumorgenese, toxicologische en biodistributie studies met het beoogde
product bij toediening rechtstreeks in de cerebrospinale vloeistof.

Het gaat om het werven van maximaal 25 gezonde vrijwilligers voor het
verkrijgen van vers beenmerg voor het verwerken tot een beoogd stamcel houdend
product. Ere is geen sprake van een vergelijkende studie en er is geen sprake
van een therapeutische interventie. Het gaat om voorbereidingen nodig om te
komen tot een gerandomiseerde dubbelblinde placebo gecontroleerde studie met
patienten met een dwarslaesie.

Het uitvoeren van beenmergpuncties zijn gestandaardiseerde en geaccepteerde
diagnostische en therapeutische procedures die veilig zijn wanneer uitgevoerd
door bekwame en getrainde artsen. Het gaat om een kleine hoeveelheid beenmerg.
De beenmerg punctie gebeurd onder lokale verdoving en aan een kant van de
bekkenkam. De ingreep kan een onaangenaam gevoel geven vooral wanneer het
beenmerg wordt opgetrokken. Na afloop kan de vrijwilligers een aantal uren een
pijnlijk gevoel waarnemen op de plaatsen waar de punctie heeft plaatsgevonden.
Er bestaat een kleine kans dat de pijn langer aanhoudt en dit tot ongemak met
het lopen en fietsen met zich meebrengt. Het eventueel gebruiken van een
eenvoudige pijnstiller kan dan nodig zijn. Buiten de lokale ongemakken zoals
beschreven is er een te verwaarloze kans dat door onhygienisch handelen een
infectie wordt ingebracht. Goede training en het uitvoeren van de beenmerg
punctie beschreven in een speciale SOP voorkomt dit.

In 2015 en 2016 zijn in het totaal 10 beenmerg afnames uitgevoerd met gezonde
vrijwilligers. Alle deelnemers gaven aan geen hinder te ondervinden na afloop
van de afname en er zijn geen complicaties opgetreden. Het enige ongemak dat de
deelnemers aangaven was dat zij 1 tot 2 dagen na de beenmergafname nog merkten
dat de afnameplek wat drukgevoelig was.