Verandering in het respiratoire microbiologische and biochemische milieu na de start van CFTR gerichte therapie in patienten met taaislijmziekte.

Taaislijmziekte ontstaat door een verminderde functionaliteit van het CFTR
molecuul. Hierdoor worden de longen van patiënten met taaislijmziekte
gekarakteriseerd door verminderde klaring van slijm, een hoge zuurgraad, een
ontstekingsreactie en grote hoeveelheden bacteriën. Deze factoren leiden tot
frequente exacerbaties doordat de samenstelling van bacteriën in de long uit
balans raakt. Hierdoor vermindert de longfunctie. Nieuwe geneesmiddelen
verbeteren de werking van het CFTR en verbeteren daarmee de longfunctie in
patiënten met bepaalde mutaties. Het is bekend wat deze medicijnen doen op de
menselijke cellen in de long, maar het is geheel onduidelijk hoe de bacteriële
gemeenschap hierop reageert. Het is echter de bacteriële kolonisatie, dat wil
zeggen de blijvende aanwezigheid van bacteriën die in mensen met gezonde longen
snel verwijderd worden, die voor een groot deel de prognose van taalslijmziekte
bepaald. Daarom is het zeer van belang meer te weten te komen over de effecten
van de nieuwe, gerichte, therapieën op de samenstelling van bacteriële
gemeenschappen in de long. Dit zou kunnen helpen om door middel van andere
interventies nog grotere stappen te maken om kolonisatie ongedaan te maken.

Het doel van deze studie is om te evalueren hoe de bacteriën in de long
reageren op gerichte behandeling ten aanzien van CFTR. Om dit goed te kunnen
bestuderen moeten we ook in kaart brengen hoe het biochemische milieu in de
long verandert; de bacteriën volgen immers de voedingsstoffen die hen laat
vermenigvuldigen.

Longitudinale observationele cohort studie.

Alle metingen zullen zoveel mogelijk worden uitgevoerd tijdens routine visites
aan de polikliniek. De belangrijkste additionele handelingen zijn twee
bronchoscopien in een geselecteerde groep patienten. Dit is een procedure die
ongemak veroorzaak maar dit is niet risico-vol in de patienten waarbij de
procedure wordt uitgevoerd. De patienten zullen geen direct voordeel hebben van
deelname aan de studie. We hebben als doel met deze studie om de behandeling
van een bacteriele dysbalans in de longen van alle patienten met CF te
verbeteren en hiermee kunnen soortgelijke patienten als die in deze studie
deelnemen wel van de uitkomsten van deze studie profiteren.