Onderzoek naar de effectiviteit van octreotide in patiënten met hereditaire hemorrhagische telangiectasiën met daarbij gastrointestinale bloedingen.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Maagdarmstelselvaataandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
'Succescolle respons' gedefinieerd als een afname van ten minste 50% in
toegediende intraveneuze ijzer- en/of bloedtransfusies.
Secundaire uitkomstmaten
Het percentuele of gemiddelde/mediane verschil tussen het half jaar voor de
inclusie en de behandelperiode van een half jaar na de inclusie tussen de
behandel arm en de observationele arm in:
- intraveneuze ijzer- en bloedsuppletie
- PROM's: kwaliteit van leven (SF-36, EQ-5D), mate van vermoeidheid (MFI-20),
ernst van epistaxis (ESS tool) en patiënt tevredenheid.
- Hb en ferritine waarden
- aantal endoscopische behandelingen
- kosten effectiviteit
- veiligheid
Achtergrond van het onderzoek
De ziekte hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) is een erfelijke
aandoening die voorkomt bij 1 op de 5000-8000 mensen. Door het gendefect
ontstaan er directe verbindingen tussen aders en slagaders met als gevolg dat
er sneller bloedingen ontstaan. Het meest voorkomende symptoom is een
bloedneus. Deze abnormale bloedvaten kunnen echter in allerlei organen
ontstaan, zoals de longen, hersenen, lever, maagdarmstelsel en huid. Ongeveer
15% van de HHT-patiënten krijgt in de loop van zijn leven last van maagdarm
bloedingen. Deze zijn met de reguliere behandeling van het endoscopisch
dichtbranden van deze vaatjes niet goed te behandelen, omdat de afwijkingen
zeer uitgesproken zijn en snel terugkeren na behandeling. Het resultaat is dat
deze mensen vaak ijzerinfusen en/of bloedtransfusies nodig hebben tegen de
bloedarmoede.
Het medicijn Octreotide heeft veel beloofde resulaten laten zien bij mensen met
een gelijksoortige aandoening (angiodysplasie). Het bijwerkingen profiel is
gunstiger dan dat van de meeste medicijnen. De effectiviteit van het medicijn
octreotide willen wij onderzoeken in een studie waarbij de helft van de
patiënten het middel krijgt en de andere helft niet. Patiënten moeten 4 keer
naar het ziekenhuis komen tijdens het onderzoek. Hierbij wordt dan gekeken naar
mogelijke bijwerkingen en wordt het bloedgehalte bepaald. Tevens worden er
vragenlijsten afgenomen om de kwaliteit van leven te bepalen. We registreren
dan een half jaar hoe vaak patiënten bloedtransfusies nodig hebben en in het
ziekenhuis worden opgenomen. Uiteindelijk vergelijken we de 2 groepen om te
kijken of het medicijn effectief is geweest. Om er zeker van te zijn dat er
voldoende patiënten aan de studie deelnemen zullen we samenwerken met
ziekenhuizen in Nederland en het buitenland.
Doel van het onderzoek
Onderzoek naar de effectiviteit van octreotide in patiënten met hereditaire
hemorrhagische telangiectasiën met daarbij gastrointestinale bloedingen.
Onderzoeksopzet
Internationale multicenter open-label Randomised Controlled Trial met een
parallelle observationele controlegroep. (Fase 3)
Onderzoeksproduct en/of interventie
De interventie is 2 keer daags zelftoediening van subcutane injecties met 0.1 mg kortwerkend Octreotide gedurende 26 weken.
Inschatting van belasting en risico
De patient zal zichzelf 2 keer daags een subcutane injectie met Octreotide
geven. De risico's bestaan uit de bekende bijwerkingen van subcutane Octreotide
toediening.
Verder moet de patiënt 4 keer naar het ziekenhuis komen voor een controlebezoek
met bloedafname.
Publiek
Geert Grooteplein Zuid 10
Nijmegen 6500 HB
NL
Wetenschappelijk
Geert Grooteplein Zuid 10
Nijmegen 6500 HB
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Patienten ouder dan 18 jaar met geschreven informed consent
- Diagnose van HHT: bevestigd door genetische tests danwel de Curacao criteria (zekere/definitieve diagnose)
- Aanwezigheid van IDA in combinatie met endoscopisch bewezen aanwezige gastro-intestinale AVM manifestaties / teleangiectasieën bevestigd in de afgelopen 12 maanden (upper and/or lower endoscopy and/or capsule endoscopy)
- endoscopisch refractair: ten minste 1 endoscopische APC/laser/andere endoscopische behandeling uitgevoerd in de afgelopen 5 jaar.
- Substantiële transfusie afhankelijkheid: ten minste 4 eenheden bloed en/of intraveneus ijzer in de 6 maanden voorafgaand aan inclusie met:
o Ten minste één keer serum ferritine <30ug/l in de afgelopen 6 maanden met ijzerbehoefte van ten minste 1 g en/of
o Hemoglobine <5.6mmol/l (9.0 g/gl) of transfusiebehoeftig door aan anemie gerelateerde symptomen binnen de laatste 6 maanden met bovenstaande bloedtransfusie behoefte.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Lever cirrose CHild-Pugh C
- symtpomatische cholecystolithiasis (mogelijke bijwerking van octreotide).
- zwangerschap, bortsvoeding of een zwangerschapwens binnen de studieperiode.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2018-004179-11-NL |
| CCMO | NL68092.091.18 |
| Ander register | NTR nummer volgt |