Een open-label, gerandomiseerde, drieweg cross-over studie met een enkele dosis in gezonde vrijwilligers om de farmacokinetiek van de 300 mg trientine capsule te karakteriseren en het effect van de oplossnelheid en het effect van eten op de farmacokinetiek van triëntine te bepalen.

De ziekte van Wilson is een zeldzame autosomaal recessief erfelijke aandoening
die veroorzaakt wordt door mutatie in het ATP7B gen, een gen dat codeert voor
het Wilsons eiwit, wat een metaal transporterend P-type adenosine triphosphate
(P-type ATP) eiwit is. De eerste symptomen verschijnen tussen de 6 en 20 jaar
welke zowel bij mannen als vrouwen hetzelfde zijn. De ziekte komt voor bij 1-4
op de 100000 mensen. De behandeling is gericht op het verminderen van de koper
hoeveelheden door de inname van koper te beperken door een koper-arm dieet, de
absorptie te verminderen door behandeling met zink acetaat en het gebruik van
chelaat middel zoals bijvoorbeeld D-penicillamine en trientine dihydrochloride
dat vrije koper bindt en zorgt dat het lichaam het kan uitscheiden. Een vroege
diagnose en levenslange behandeling is belangrijk om ernstige lange termijn
invaliditeit en levenslange gecompliceerde behandelingen te voorkomen.

Primary objectives:
Het karakteriseren van de farmacokinetiek van de 300 mg trientine capsule met
een snel dissolutie profiel.
Het beoordelen van het effect van de dissolutiesnelheid op de farmacokinetiek
van trientine.
Het beoordelen van het effect van eten op de famacokinetiek van trientine.

Secondary objectives:
Het beoordelen van de parmacokinetiek van de trientine metabolieten na het
toedienen van trientine capsules met verschillende snelheden bij een lege en
bij een volle maag.
Het beoordelen en vergelijken van de farmacodynamiek na het toedienen van
trientine capsules met verschillende dissolutie snelheden.
Het beoordelen en vergelijken van de veiligheid en verdraagbaarheid na het
toedienen van trientine capsules met verschillende dissolutie snelheden bij een
lege en bij een volle maag.

Een open-label, gerandomiseerde, tweeweg cross-over studie met een enkele dosis
in gezonde vrijwilligers.

Trientine dihydrochloride 300 mg capsule.

De doseringsniveaus van de studiemedicatie zijn gebaseerd op een eerdere
klinische studie uitgevoerd door de sponsor. Het risico voor de gezondheid bij
deze gekozen dosis is beperkt, maar de vrijwilligers kunnen bijwerkingen
ervaren die genoemd worden in het ICF of symptomen die nog niet eerder zijn
gemeld. De gezondheid van de vrijwilligers wordt tijdens het onderzoek
nauwlettend gevolgd om deze risico's te minimaliseren. Als de vrijwilligers
bijwerkingen ervaren zal de onderzoeker ze behandelen mocht dit nodig zijn. Als
er nieuwe informatie beschikbaar is over de veiligheid van de studie medicatie,
worden de vrijwilligers zo snel mogelijk geïnformeerd. De bloed afname
procedures zijn niet gevaarlijk.