Het valideren en onderzoeken van het effect van het gebruik van het MyCyFAPP systeem voor zelf management bij kinderen met CF, meer specifiek het effect op kwaliteit van leven, voedingstoestand, maagdarm klachten, algemeen welzijn en kosten. Deze…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Chromosoomafwijkingen, genwijzigingen en genvarianten
- Exocriene pancreasaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
The primaire uitkomstmaat zal de verandering in gemodificeerde PedsQL GI score
zijn na 3 maanden (M3) APP gebruik. De PedsQL GI score is een kwaliteit van
leven score specifiek voor symptomen gerelateerd aan maag en darm problemen. De
vragenlijst is in het eerste deel van de studie gevalideerd specifiek voor
kinderen met CF. Er zullen vragenlijsten gebruikt worden die leeftijdsspecifiek
zijn.
Secundaire uitkomstmaten
A. Beoordelen van effect APP gebruik op verschillende gezondheidsparameters:
* Verandering in gemodificeerde PedsQL GI score vanaf start (M0) tot bezoek bij
maand 6 (M6).
* Verandering in kwaliteit van leven op basis van CFQ-R (leeftijdsadequate
versie) op maand 3 (M3) en M6 in vergelijking met M0.
* Verandering in kwaliteit van leven op basis van VAS methode op M3 en M6 in
vergelijking met M0.
* Verandering in FEV1, FVC, FEV1/FVC enFEF25-75 z-scores
(longfunctieparameters) op M3 en M6 vergeleken met M0.
* Subgroep analyses in patiënten met lage BMI z-scores bij aanvang (<-0.5 SD):
verandering in z-score van lengte, gewicht en BMI op M3 en
M6 vergeleken met M0
* Verandering in inname lipase eenheden per dag en per maaltijd (dosis
spijsverteringsenzymen) op M3 enM6 vergeleken met M0
* Extra bezoeken aan ziekenhuis vergeleken met M0 als een parameter voor kosten
* Verandering in voedingspatroon (% of energie uit eiwit/
koolhydraten/vetten, % inname van fruit en groenten) op M6 vergeleken met M0.
De
data zijn beschikbaar via het voedingsdagboek in de APP.
* Verandering van vetabsorptie tussen M0 en M1, gebaseerd op de resultaten van
de ontlastingsverzameling in de patiënten die meedoen aan
de substudie
Verandering in kwaliteit van leven op basis van de CF Abd-Score op
maand 3 (M3) en M6 in vergelijking met M0.
B. Exploratieve uitkomsten met betrekking tot het gebruik en acceptatie van de
APP en het spel .
Achtergrond van het onderzoek
Bij kinderen met CF kan ondervoeding optreden secundair aan de ziekte door
gebrek aan eetlust en verminderde opname en vertering van voedingsstoffen. Dit
heeft een negatief effect op het ziektebeloop. Het behouden van een goede
voedingstoestand is van groot belang bij de behandeling van CF want het heeft
een effect op de kwaliteit van leven, longfunctie en overleving. De meeste
patiënten met CF hebben spijsverteringsproblemen waarvoor ze
spijsverteringsenzymen (Creon) gebruiken. Toch hebben veel patiënten ondanks
het gebruik van hoge doseringen nog vaak last van buikpijn, diarree of andere
buikklachten en is de groei niet altijd goed. De ontwikkelde APP bevat een
berekeningsformule die de optimale dosering van enzymen kan berekenen voor elke
maaltijd, rekening houdend met de individuele behoeften van elke patiënt. Deze
formule is gebaseerd op resultaten uit de voorafgaande laboratorium studie,
waarin per voedingsmiddel de benodigde hoeveelheid Creon werd onderzocht.
Doel van het onderzoek
Het valideren en onderzoeken van het effect van het gebruik van het MyCyFAPP
systeem voor zelf management bij kinderen met CF, meer specifiek het effect op
kwaliteit van leven, voedingstoestand, maagdarm klachten, algemeen welzijn en
kosten. Deze validatie is cruciaal alvorens de APP te implementeren in routine
klinische praktijk.
Doel substudie: evalueren van de berekeningsformule bij toepassing in de
praktijk bij vrij gebruik van voedingsmiddelen.
Onderzoeksopzet
Het betreft een open label prospectieve multicenter intervationele studie bij
kinderen met cystic fiborse die behandeld worden in 6 CF centra van de Europese
Unie: Valencia (Hospital Universitari i Politècnic La Fe Valencia* Spanje),
Madrid (Hospital Universitario Ramón y Cajal Madrid* Spanje), Rotterdam
(Erasmus University Medical Center * Nederland), Milaan (Università degli Studi
di Milano, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico * Italië),
Lissabon (Associação para a Investigação e Desenvolvimento da Faculdade de
Medicina Lisboa * Portugal) and Leuven (University Hospital Leuven * België).
Na een screeningsbezoek en het verkrijgen van informed consent zullen in totaal
3 studiebezoeken plaatsvinden (M0, M3 en M6) in een periode van 6 maanden
(veelal gekoppeld aan reguliere polikliniek bezoeken) waarbij de 4
vragenlijsten wordt afgenomen alsmede optioneel een vragenlijst naar
bruikbaarheid van de APP. Tevens wordt bij de bezoeken lengte, gewicht, BMI en
longfunctie bepaald en de voedingsinname geëvalueerd (via APP). De interventie
(het gebruik van de APP op smartphone en/of tablet) duurt 6 maanden. De
connectie tussen de self-management APP en de *professional webtool* maken
een constinue interactie tussen behandelteam en patiënten mogelijk.
Substudie: bij deelname aan substudie wordt 2 x de vetabsorptie bepaald via
ontlastingsonderzoek gekoppeld aan het voedingsdagboek op M0 en M1.
Onderzoeksproduct en/of interventie
De studie interventie bestaat uit het gebruik van de MyCyFAPP applicatie gedurende 6 maanden. Deze app bevat educatieve spelletjes over spijsverteringsenzymen (Creon) en voeding bij CF, ook bevat het educatieve informatie over voeding en een berekeningsmodule om de dosis spijsverteringsenzymen beter aan te passen aan de gebruikte voeding. Bovendien is rechtstreekse communicatie met het ziekenhuis mogelijk via de APP.
Inschatting van belasting en risico
De belasting voor de deelnemende patienten bestaat uit het gebruik van de
MyCyFAPP applicatie via een meegeleverde smartphone en/of tablet gedurende 6
maanden met 3 studiebezoeken die zoveel mogelijk samen vallen met de gewone
polikliniekbezoeken met een interval van 3 maanden. De extra tijd nodig voor
het studiebezoek is ongeveer 40 minuten per keer. Er zal in totaal 3 x een
vragenlijst worden afgenomen over maag-darmklachten (PedsQL-GI, CFQr, CF Abd
score en VAS schaal) en tevens optioneel 3 x een vragenlijst over de
bruikbaarheid van de APP.
Er moet een training gevolgd worden over gebruik van de APP en/of de
spelletjes. Gedurende de 6 maanden zal 2 x een voedingsdagboek moeten worden
bijgehouden (zit in APP) en wordt verwacht dat de APP gedurende de 1e maand
elke dag gebruikt wordt en ook de door de APP voorgestelde hoeveelheid Creon
wordt gebruikt. De volgende 5 maanden wordt gevraagd de APP zo veel als
mogelijk te gebruiken, maar minstens 2 keer per week.
Bij deelname aan de substudie zal ook 2 x gedurende 48 uur ontlasting gespaard
moeten worden.
Deelname aan dit onderzoek kan meer inzicht geven in het optimaal gebruik van
spijsverteringsenzymen bij maatlijden en specifieke voedingsmiddelen wat kan
leiden tot minder klachten van buikpijn, diarree en flatulentie en op de lange
termijn een positief effect op de groei, voedingstoestand en kwaliteit van
leven kan hebben. Tevens wordt de kennis over CF en gezond voedingspatroon
vergroot. Nadeel van deelname aan dit onderzoek is dat het tijd kost (zie
boven) en de aanpassing van de dosis spijsverteringsenzymen op basis van de
APP ook zou kunnen leiden tot meer buikklachten.
Publiek
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015 CN
NL
Wetenschappelijk
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015 CN
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Diagnose CF bewezen volgens standaard criteria
2. bestaande pancreasinsufficientie (feces alastase <200 mg g feces) en gebruik van
Pancreasenzymen.
3. leeftijd *24 mdn en <18 jr bij screening visit
4. informed consent van ouders/vertegenwoordigers, assent bij kinderen vanaf 12jr
5. inclusie visite valt samen met reguliere controle
6. bereidheid om de app te gebruiken zoals in de PIF aangegeven en om de app te evalueren tijdens reguliere controle beoordeeld door de onderzoeker
7.wifi connectie thuis zodat een verbinding met het internet minimaal wekelijks gerealiseerd kan worden
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Acute infectie geassocieerd met verminderde eetlust of koorts bij het eerste studie bezoek
2. Acute buikpijn waarvoor medische interventie noodzakelijk ten tijde van het eerste studiebezoek
3. Klinische bevindingen die de veiligheid van de deelnemer of de kwaliteit van de studiedata in gevaar brengen zoals bepaald door de onderzoeker
4. Gebruik van een medicament in onderzoeksverband < 30 dagen voor het eerste studiebezoek
5. Gestart met behandeling met CFTR modulator < 3 maanden voor het eerste studiebezoek
6. Onmogelijkheid om de APP te gebruiken door patient specifieke factoresen zoals taal en leermoeilijkheden.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| Ander register | clinical trials.gov, nummer volgt |
| CCMO | NL63421.078.17 |