Evaluatie van de veiligheid en tolerantie van Pirfenidone bij asbestose, een multicenter studie

Recentelijk is antifibrotische therapie goedgekeurd voor de behandeling van
idiopathische pulmonale fibrose (IPF), een progressieve fibrotische longziekte.
Pirfenidon is een antifibroticum met antiinflammatoire eigenschappen die
bewezen effectief is in het remmen van longfunctie achteruitgang, gemeten
middels geforceerde vitale capaciteit FVC. Hoe pirfenidon getolereerd wordt en
data betreffende veiligheid voor de ziekte asbestose zijn niet bekend.
Asbestose is een erg zeldzame en progressieve pneumoconiose, veroorzaakt door
de inhalatie van asbestdeeltjes. Het ziektebeloop varieert maar
gekarakteriseert door progressieve fibrose. Soms is de ziekte nauwelijks te
onderscheiden van IPF. Er bestaat op dit moment geen behandeling voor asbestose
behalve ondersteundende maatregelen zoals stoppen met roken en
zuurstofsuppletie indien nodig.

Beschrijven van de veiligheid en verdraagzaamheid van pirfenidon bij asbestose
patienten

Het betreft een prospectieve en beschrijvende multicenterstudie die kijkt naar
veiligheid en verdraagzaamheid

De patienten krijgen behandeling met pirfenidon 3 maal daags 801 mg gedurende 24 weken

De patienten wordt gevraagd een draadloze spirometer/homemonitor te gebruiken
en dagelijks een geforceerde vitale capaciteit (FVC) te blazen, daarnaast zal
op een tablet wekelijks een digitale vragenlijst worden ingevuld waarop men
klachten / bijwerkingen kan rapporteren (AE score).
Een recente pilotstudie bij IPF liet zien dat de meerderheid van patienten de
dagelijkse thuis-spirometrie makkelijk (80%) en in het geheel niet vervelend
(90%) vonden. Andere patienten antwoorden neutraal. Alle patienten vonden de
thuismeting zinvol en zouden dit aan andere patienten met fibrose adviseren,
90% van de deelnemers wilde na het onderzoek doorgaan met de thuismetingen.

gedurende de studie is er in het kader van belasting tevens sprake van:

7x bloedafname (1x bij inclusie, 6x gedurende de behandeling)
4x bezoek aan ziekenhuis en lichamelijk onderzoek (bij inclusie, week 0, 12 en
24 van behandeling)
4x longfunctietest in het ziekenhuis (bij inclusie, week 0, 12 en 24 van
behandeling)
4x de 6-minuten looptest en 2 vragenlijsten (bij inclusie, week 0, 12 en 24
van behandeling)

Risico's van de interventie hangen samen met de bekende bijwerkingen van de
behandeling, zoals bekend uit de behandeling van IPF: een vertaalde
samenvatting van de CPC tekst pirfenidon:
De meest gerapoorteerde adverse events gedurende studies met pirfenidone bij
een dosis van 2403mg/dag vergeleken met placebo respectievelijk, zijn
misselijkheid (32.4% versus 12.2%), huiduitslag (26.6% versus 7.7%) diarree
(18.8 versus 14.4%), moeheid 18.5% versus 10.4%), dyspepsia 16.1% versus 5.0%),
verminderde eetlust (11.4% versus 3.5%), hoofdpijn (10.1% versus 7.7%) en
zonlichtgevoeligheid (9.3% versus 1.1%). De veilgheid van pirfenidon is
geevalueerd in klinische studies inclusief 1650 vrijwilligers en patienten.
Pirfenidon is tevens gedurende meer dan 5-10 jaar onderzocht in open studies.